PoZdroweek 19/2025: FDA zablokowała sprzedaż szczepionki Ixchiq Valnevy przeciw wirusowi chikungunya
Valneva ma trudne życie w tym roku, gdyż zmaga się ze zmieniającymi decyzjami w sprawie swojej szczepionki na chikungunyę. Mimo to negatywna decyzja FDA o blokadzie jej sprzedaży w USA nie zachwieje biznesem francuskiej spółki, gdyż rozwija ona kandydatów na leki w boreliozie, zice i shigelli. Eli Lilly uważa, że orforglipron jest gotowy do rejestracji, o czym mają świadczyć wyniki badania ATTAIN-2. AbbVie przejął za do 1,2 mld dol. od Gilgamesh Pharmaceuticals prawa do badanego kandydata na lek bretisilocin. Dużym ułatwieniem dla badaczy w segmencie MASH będzie zmiana metody pomiaru sztywności wątroby, za czym opowiedziała się FDA. Zakłada ona odejście od inwazyjnej biopsji na rzecz nieinwazyjnej elastografii. Biogen i Eisai cieszą się, ponieważ regulator zezwolił na zmianę formuły dawkowania Leqembi w leczeniu choroby Alzheimera. Zamiast wlewów w placówkach medycznych pacjenci będą mogli przejść na cotygodniowe wstrzykiwania w zaciszu domowym.
Krajowy WIGmed stracił jak w zeszłym tygodniu symboliczne 0,3%. Nieco gorzej było w przypadku cudzoziemskich akcji spółek sektora ochrony zdrowia. Europejski MSCI Europe Health Care (SPYH) poszedł w dół 1,1%. W podobnym rozmiarze zniżkował światowy MSCI World Health Care (XDWH), który spadł 1,2%.
W perspektywie od początku tego roku wciąż utrzymywała się siła polskiego indeksu, który pozostawał minimalnie w rejonach dodatnich (+1,6%). Reszta była pod kreską, ze szczególnym przypadkiem XDWH, który odnotował -10,5% straty.
Źródło: TradingView
W grupie akcji światowych z czołowej dwudziestki indeksu MSCI Global Health Care najlepiej zachowywały się walory Eli Lilly (+2,7%). Wzrosty rzędu dziesiętnych procenta były udziałem UnitedHealth Group (+0,8%) i Abbotta (+0,1%). Największymi stratami zakończyły się notowania Pfizera (-4,3%), Mercka (-3,7%) oraz Sanofi (-3,6%).
Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl
W Polsce najlepiej radził sobie Genomtec (+8,6%), a także Scope Fluidics (+2,3%) i Synektik (+1,5%). Dla odmiany najwięcej straciły akcje Enel-Medu (-4,9%), PolTREGu (-3,3%) i Molecure (-2,7%).
Źródło: opracowanie własne na podstawie stooq.pl
Ciosem dla akcji francuskiej Valnevy okazała się decyzja FDA o nakazie wstrzymania wszelkich dostaw i sprzedaży ze skutkiem natychmiastowym szczepionki Ixchiq, która ma chronić przed wirusem chikungunya. Na poniedziałkowej sesji papiery spółki straciły 19%.
Nadzorca amerykański powołał się na dodatkowe doniesienia o poważnych zdarzeniach niepożądanych. Odnotowano 4 nowe takie przypadki zgodne z chorobą podobną do chikungunya wśród biorców szczepionki poza USA. Trzy przypadki dotyczyły osób w wieku od 70 do 82 lat, w tym jedna wiązała się z hospitalizacją 82-letniego pacjenta, który został wypisany do domu po dwóch dniach. Czwarty przypadek dotyczył 55-letniej osoby.
Zwróćmy uwagę, że zdarzenia niepożądane dotyczą w większości przypadków seniorów, a nie całego przekroju wiekowego populacji. Mimo to decyzja FDA odnosi się do zamknięcia dostępności do Ixchiq dla potrzebujących bez względu na wiek.
FDA w swoim oświadczeniu uznała, że analiza korzyści i ryzyk przeprowadzona przez Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) wskazuje, iż ryzyko związane ze szczepionką przewyższa korzyści w większości scenariuszy. CBER uważa, że szczepionka nie jest bezpieczna i dalsze jej stosowanie stanowiłoby zagrożenie dla zdrowia.
Valneva utrzymała, że we wszystkich przypadkach, na które powołała się FDA, wystąpiły objawy zgodne z udokumentowanymi podczas badań klinicznych i nadzoru po wprowadzeniu do obrotu, w szczególności wśród pacjentów w podeszłym wieku.
"Określając potencjalne kolejne kroki, a wyraźne zagrożenie chikungunya nadal eskaluje na całym świecie, Valneva pozostaje w pełni zaangażowana w utrzymanie dostępu do naszej szczepionki" - wyjaśnił Thomas Lingelbach, dyrektor generalny spółki.
Kłopoty Valnevy zaczęły się na dobre wiosną tego roku. W kwietniu francuskie władze zawiesiły stosowanie szczepionki Ixchiq u dorosłych powyżej 65 roku życia, co nastąpiło o trzech zdarzeniach niepożądanych, z których jedno skończyło się zgonem pacjenta. Europejski nadzorca (EMA) wstrzymał jej używanie po 17 przypadkach zdarzeń i 2 zgonach, do czego dołączyła FDA. Wkrótce jednak EMA i FDA (w czerwcu br.) zniosły swoje decyzje. Po czym FDA pod koniec sierpnia znowu odmieniła swoje stanowisko.
To rodzi wątpliwości na temat przyszłości sprzedażowej Ixchiq. I nawet, jeżeli wszystko pójdzie po myśli firmy z Saint-Herblain we Francji, to i tak to całe zamieszanie, jakie obserwujemy, pozostawi ślad w postrzeganiu Ixchiq wśród lekarzy.
Koncern z powodzeniem sprzedaje Ixiaro, szczepionkę przeciwko japońskiemu zapaleniu mózgu, oraz Dukoral, szczepionkę zapobiegającą biegunce wywołanej przez Vibrio cholera i/lub bakterie Escherichia coli. Według danych podanych 12 sierpnia 2025 przy okazji publikacji wyników kwartalnych oba preparaty odpowiadały w pierwszym półroczu br. za 80% całości sprzedaży, która wyniosła 91 mln euro. Ixchiq na ich tle wygenerował 7,5 mln euro sprzedaży, choć w jego przypadku na pewno imponowała 688% dynamika wzrostu w porównaniu z I półroczem 2024.
Decyzja FDA nie zachwieje biznesem Valnevy. Co najwyżej powstrzyma nieco rozwój. W pipeline badawczym firma ma bowiem trzech obiecujących kandydatów na lek. Poczynając od substancji najmniej zaawansowanych odkrywczo spółka bada VLA 1601 (faza I), czyli szczepionkę przeciwko wirusowi zika. W II fazie klinicznej, której rezultaty poznamy jeszcze w tym półroczu, znajduje się S4V2, preparat przeciwko pałeczkom shigelli, odpowiedzialnym za czerwonkę bakteryjną, popularnie zwaną „chorobą brudnych rąk”.
A już prawdziwym hitem może okazać się VLA115, rozwijana wraz z Pfizerem, która jest ukierunkowana na boreliozę (potencjał tego leku jest zaprezentowany na poniższej infografice). VLA115 jest w III fazie badania klinicznego VALOR, którego wyniki zostaną opublikowane pod koniec 2025 r.
I 180-190 mln euro, jakich oczekuje zarząd Valnevy w tym roku, wygląda skromnie w porównaniu z potencjałem ponad 1 mld dol., jeśli chodzi o komercjalizację preparatu przeciwko boreliozie z Lyme (krętkowica kleszczowa).
Źródło: Valneva
Eli Lilly poinformowała, że orforglipron podawany doustnie raz dziennie w badaniu ATTAIN-2 doprowadził m. in. do znacznej utraty wagi po 72 tygodniach u dorosłych z otyłością/nadwagą i cukrzycą typu 2, co pozwala na wszczęcie postępowania regulacyjnego mającego na celu dopuszczenie kandydata na lek do obrotu.
W badaniu ATTAIN-2 wzięło udział przeszło 1,6 tys. uczestników, losowo przydzielonych do grupy otrzymującej jedną z trzech dawek orforglipronu lub placebo. Koncern z siedzibą w Indianapolis w stanie Indiana oznajmił, że wszystkie porcje leku spełniały wymagania podstawowe, przy czym najwyższa dawka 36 mg obniżyła wagę średnio o 10,5% w porównaniu z 2,2% w przypadku placebo.
Oprócz osiągnięcia celu pierwszorzędowego (utrata wagi) orforglipron we wszystkich dawkach spełnił również kluczowe cele drugorzędowe badania. Stężenie A1C zmniejszyło się średnio o 1,8%, w porównaniu z 0,1% w grupie placebo. Lek wykazał też klinicznie znaczące korzyści w zakresie kluczowych czynników ryzyka sercowo-naczyniowego, w tym cholesterolu nie-HDL, skurczowego ciśnienia krwi i trójglicerydów.
Kenneth Custer, prezes Lilly Cardiometabolic Health, zauważył, że zbadaną populację zwykle cechują większe trudności z utratą wagi, a dane płynące z ATTAIN-2 ocenił jako naprawdę zachęcające.
W reakcji na dane z najnowszego badania III fazy klinicznej kurs akcji Eli Lilly zwyżkował o 5,9% we wtorek. To odmienna odpowiedź inwestorów w porównaniu z podanym na początku tego miesiąca odczytem z badania ATTAIN-1 (u pacjentów bez cukrzycy), które doprowadziło do 14% przeceny papierów tej największej firmy biofarmaceutycznej świata. Koncern poinformował wówczas, że dawka 36 mg orforglipronu przyczyniła się do 11,5% redukcji masy ciała, ale nie to zdało się najbardziej interesować inwestorów. Ich uwagi nie umknęło to, że wskaźnik rezygnacji z leczenia w badaniu ATTAIN-1 z powodu zdarzeń niepożądanych wahał się w przedziale 5-10% (w zależności od aplikowanej dawki), a konkurencyjną wersję doustnego semaglutydu Novo Nordisk charakteryzował 7% wskaźnik.
W teście ATTAIN-2 wskaźnik przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych wahały się od 6,1% do 10,6% (w porównaniu z 4,6% w kohorcie placebo).
Wtorek (26.8.2025)
- NanoGroup zostało dokapitalizowane kwotą 17 mln zł z tytułu emisji akcji w zamian za wkłady pieniężne. W transakcji wzięło udział 14 inwestorów, którzy nabywali papiery po 2,5 zł.
Spółka planuje pozyskane środki przeznaczyć na cele związane z realizacją rozbudowy grupy kapitałowej oraz na finansowanie projektów prowadzonych przez spółki portfelowe.
Środa (27.8.2025)
- Pure Biologics przydzielił inwestorom łącznie 4 081 572 akcje serii P1 za 4,08 mln zł. Doszło do tego w następstwie decyzji walnego zgromadzenia spółki z 30 czerwca br. w sprawie podwyższenia kapitału zakładowego w drodze emisji nowych akcji.
- Synthaverse podał, że inwestor objął 5 mln akcji serii W po cenie emisyjnej 4,6 zł za sztukę, do dało łącznie 23 mln zł. Pieniądze zostaną wykorzystane do realizacji strategicznych projektów inwestycyjnych.
Czwartek (28.8.2025)
- Rząd przyjął wstępny projekt budżetu na 2026 rok, w którym zapisano, że nakłady na zdrowie wyniosą 247,8 mld zł (6,8% PKB), co stanowi wzrost o 25 mld zł w porównaniu z ostatnim budżetem. Na nadchodzący rok zaplanowano również wyższe środki na program in vitro – 600 mln zł (więcej o 100 mln zł niż w 2025 r.).
- Neuca miała 19,9 mln zł skonsolidowanego zysku netto przypisanego akcjonariuszom jednostki dominującej w II kw. 2025. Rok wcześniej firma odnotowała 30,6 mln zł zysku netto (spadek o 35%). Zysk operacyjny wyniósł 43,2 mln zł wobec 62,4 mln zł zysku rok wcześniej. Skonsolidowane przychody ze sprzedaży sięgnęły 3 268,0 mln zł w porównaniu z 3 043,4 mln zł rok wcześniej.
Spółka poinformowała, że na obniżenie zysku netto wpłynął wzrost wynagrodzeń (+11%) i osłabienie dolara, wpływające na wysokość ujemnych przejściowych różnic kursowych (wzrost kosztów o 6,6 mln zł).
"W drugim kwartale rozpoczęliśmy przygotowania nie tylko do jesieni, ale i do zimy. Szykujemy apteki na sezon szczepień i zatowarowujemy asortymentem przeziębieniowo-grypowym. Ilość pracy, więc nie spada, a od skuteczności tych działań zależy jakość nadchodzącego sezonu" - powiedział Piotr Sucharski, prezes zarządu Neuki.
"Biorąc pod uwagę poprawiające się perspektywy segmentu badań klinicznych i bardzo dobre wyniki pozostałych segmentów, II kwartał i całe półrocze 2025 roku były dla Grupy Neuca dobre. Na skonsolidowany zysk netto w drugim kwartale i całym półroczu miały wpływ dwa bardzo istotne czynniki: wzrost wynagrodzeń i osłabienie dolara. Natomiast na poziomie operacyjnym widzimy stale poprawiające się wyniki kluczowych mierników strategicznych i rekordowe ich notowania w pierwszym półroczu br. Realizujemy więc założone wyniki i zgodnie z planem idziemy na nasz zaplanowany wynik roczny. Efekty pracy kolejnych kwartałów z pewnością to potwierdzą" - dodał.
- PZU Zdrowie planuje dokapitalizowanie w celu wsparcia rozwoju, który ma obejmować m.in. 11 modernizacji i otwarć placówek medycznych do końca 2026 r.
"Do końca przyszłego roku planujemy otwarcie albo modernizację, rozszerzenie 11 punktów sieci PZU Zdrowie. Celujemy tutaj przede wszystkim w miejsca, w których dzisiaj PZU Zdrowie nie ma swoich punktów, czyli duże obszary, aglomeracje, w których nie mamy naszych placówek - po to, żeby nasi klienci, których ubezpieczamy tam, którzy mają nasze abonamenty, mogli się leczyć w punktach z logo z szyldem PZU Zdrowie" - powiedział Jan Zimowicz, prezes zarządu PZU Zdrowie i członek zarządu PZU.
"I też z tego powodu mogę tutaj zapowiedzieć, że będziemy starali się wzmocnić ten proces zarówno poprzez greenfieldy, czyli nowe placówki, ale też poprzez akwizycje. Pracujemy też w związku z tym nad tym, żeby spółkę PZU Zdrowie wzmocnić kapitałowo, żeby ten proces mógł przyspieszyć - żeby miała środki na nowe otwarcia w tempie umożliwiającym realizację strategii" - dodał.
Obecnie w całej Polsce działa ponad 40 pracowni PZU Zdrowie Diagnostyka Obrazowa, podano w prezentacji wynikowej.
Piątek (29.8.2025)
- Neuca oczekuje osiągnięcia w II półroczu br. dodatniego zysku operacyjnego w segmencie badań klinicznych, skupionym w spółce Humaneva.
"Dostrzegamy stopniową odbudowę rynku CRO w USA - po anulacjach projektów w latach 2023-2024 najwięksi gracze (ICON, Medpace, IQVIA, PPD) raportują poprawę dynamiki nowych kontraktów i wzrost backlogu. Jednocześnie w branży utrzymuje się wysoka presja na rentowność m.in. z uwagi poszukiwanie oszczędności ze strony sponsorów (brak analogicznego zjawiska w SMO). W związku z powyższym, pomimo rosnącego backlogu i skali biznesu w Humaneva, zakładamy wysoką presję na rentowność i wyniki obszaru CRO" - ocenił zarząd Neuki.
Neuca prowadzi kilka procesów due diligence w zakresie potencjalnych akwizycji i spodziewa się sfinalizowania przynajmniej jednej transakcji w nadchodzących kwartałach.
"Zgodnie z przyjętą strategią rozwoju, głównym obszarem koncentracji Humaneva pozostaje onkologia. Jednocześnie segment SMO (Pratia) realizuje projekty również w innych wskazaniach terapeutycznych. Kontynuując realizację strategii, koncentrujemy się na inwestycjach oraz lokalizacjach, które pozwolą nam rozszerzyć ofertę onkologiczną, przy jednoczesnym uwzględnieniu możliwości prowadzenia badań w innych obszarach terapeutycznych. Onkologia jest jednym z najbardziej wymagających obszarów - zarówno pod względem rozwoju, jak i konsolidacji - dlatego potrzebujemy więcej czasu na wypracowanie optymalnych rozwiązań inwestycyjnych. Dodatkowym wyzwaniem są bardzo wysokie wyceny formalnych procesów akwizycyjnych w obszarze badań klinicznych, szczególnie w segmencie SMO, gdzie obserwujemy istotny wzrost wartości transakcyjnych" - podała spółka.
Poniedziałek (25.8.2025)
- AbbVie zdecydował się na przejęcie od spółki prywatnej (nienotowanej giełdowo) - Gilgamesh Pharmaceuticals - za kwotę do 1,2 mld dol. praw do badanego kandydata na lek bretisilocin, który znajduje się w fazie II testów klinicznych.
Jest to agonista receptora serotoninowego 5-HT2A i uwalniacz 5-HT, który w przeciwieństwie do psylocybiny lub LSD, może utrzymywać pacjentów w stanie psychoaktywnym przez 6-10 godzin. Strony transakcji podały, że bretysilocynę cechuje krótszy czas trwania doświadczenia psychoaktywnego przy jednoczesnym zachowaniu rozszerzonych korzyści terapeutycznych.
Takie wnioski płyną odczytu badań fazy klinicznej IIa. U pacjentów z dużymi zaburzeniami depresyjnymi o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego pojedyncza dawka 10 mg doprowadziła do zmniejszenia wyniku w skali oceny depresji Montgomery'ego-Åsberga (MADRS) w stosunku do wartości wyjściowej o 21,6 punktu po dwóch tygodniach, w porównaniu ze zmniejszeniem o 12,1 punktu u pacjentów otrzymujących aktywny komparator o niskiej dawce.
Efekt przeciwdepresyjny wystąpił w ciągu 24 godzin i utrzymywał się już po dwóch sesjach leczenia. Kandydat na lek był również dobrze tolerowany (nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych).
Brian Barnett, dyrektor kliniczny programu oporności na leczenie psychiatryczne w Cleveland Clinic zasugerował, że bretysilocyna może być "miłą alternatywą" dla Spravato (esketaminy) Johnson & Johnson, z bardziej trwałymi korzyściami w porównaniu z nią.
Wtorek (26.8.2025)
- Regeneron Pharmaceuticals chce złożyć wniosek o zatwierdzenie cemdisiranu w USA w I kw. 2026 roku, gdyż eksperymentalna terapia siRNA przeszła z powodzeniem badanie kliniczne fazy III w uogólnionej miastenii (gMG). Kurs akcji wzrósł we wtorek o 2,7%.
Miastenia jest chorobą nerwowo-mięśniową o podłożu autoimmunologicznym. Jest to rzadka przypadłość, ponieważ dotyka 3 pacjentów na 10 tys. osób. W Polsce choruje na nią ok. 9 tys. osób. Wskutek działań patologicznych dochodzi w organizmie ludzkim do zaburzeń w przekazywaniu impulsów z zakończeń nerwów ruchowych do mięśni szkieletowych.
Podstawowymi objawami miastenii są osłabienie i męczliwość różnych grup mięśni szkieletowych. Opadające powieki są pierwszym objawem choroby u ok. 70% osób dotkniętych nią. W ciągu 2 lat u ok. 80% pacjentów dochodzi do uogólnienia choroby poprzez zajęcie nią kolejnych grup mięśni.
Miastenia ma dwa szczyty wiekowe zachorowalności. Najczęściej zapadają na nią młode kobiety, mające od 20 do 40 lat oraz mężczyźni między 60. a 80. rokiem życia. Kobiety zapadają na miastenię 2-3 razy częściej niż mężczyźni.
Źródło: PTChNM
W badaniu NIMBLE Regeneron Pharmaceuticals wzięło udział 288 pacjentów. Wykazało ono, że kwartalne podskórne wstrzyknięcia cemdsiranu poprawiły funkcjonowanie pacjenta w porównaniu z kontrolną grupą, której podawano placebo.
Testowano cemdisiran, lek opracowywany w ramach porozumienia z Alnylam Pharmaceuticals, w ramach monoterapii (dawka 600 mg co 12 tygodni) i w ramach terapii skojarzonej (z przeciwciałem C5 Regeneronu).
Po 24 tygodniach badanie NIMBLE dowiodło, że pacjenci otrzymujący monoterapię doświadczyli poprawy skorygowanej o placebo w stosunku do wartości wyjściowej w skali miastenii (MG-ADL) o 2,3 pkt, co było pierwszorzędowym punktem końcowym badania. W grupie kombinowanej poprawa wynosiła 1,7 pkt. W kluczowym drugorzędowym punkcie końcowym NIMBLE - miara ilościowej skali miastenii (QMG) - poprawa skorygowana o placebo wyniosła odpowiednio 2,8 i 1,9 pkt.
Nie zaobserwowano żadnych zakażeń meningokokowych. Nie doszło do przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych w grupie otrzymującej cemdisiran w ciągu 24 tygodni.
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem wystąpiły u 69% pacjentów przyjmujących monoterapię, 81% pacjentów leczonych w skojarzeniu cemdisiranu i C5 oraz 77% przyjmujących placebo. Ciężkie zdarzenia niepożądane wystąpiły najrzadziej w grupie otrzymującej cemdisiran (3%), a w grupie kombinowanej 9% (w placebo było to 14%).
W fazie przedłużonej nastąpiły dwa zgony (jeden przypadek zapalenia płuc, a drugi wstrząsu septycznego), wśród pacjentów, którzy otrzymywali również leki immunosupresyjne.
Na mocy umowy podpisanej w zeszłym roku Regeneron uzyskał ogólnoświatową licencję na cemdisiran w monoterapii oprócz licencji w połączeniu z przeciwciałami C5, podczas gdy Alnylam jest uprawniony do pobierania płatności za kamienie milowe i tantiemy – do 15% za sprzedaż monoterapii i niższą stałą opłatę licencyjną oraz kamienie milowe w wysokości do 325 mln dol. za stosowanie skojarzone.
- Akeso podał, że lek na raka płuc ivonescimab wyraźnie wydłużył całkowite przeżycie (OS) w kluczowym badaniu klinicznym III fazy HARMONi-A. Inwestorzy w tym tygodniu zareagowali jednak wyprzedażą akcji spółki z Hongkongu, które zmniejszyły wartość o 12%.
Być może przyczyną tego było dyskontowania faktów, ponieważ na fali domysłów co do rozwoju biznesu Akeso cena akcji spółki zyskała od początku tego roku 166%. Zamykaniu pozycji w papierach firmy nie pomogły również dobre wyniki finansowe za II półrocze br. - sprzedaż wzrosła o 49% w porównaniu z pierwszym półroczem 2024. Dynamika poprawy podwoiła się, ponieważ rok wcześniej ten parametr wyniósł 24%.
Źródło: opracowanie własne na podstawie Akeso i TradingView
Środa (27.8.2025)
- Biuro ds. Nowych Leków FDA (CDER) zaakceptowało list intencyjny w sprawie kwalifikacji pomiaru sztywności wątroby za pomocą elastografii przejściowej kontrolowanej wibracjami jako racjonalny prawdopodobny zastępczy punkt końcowego w badaniach klinicznych u dorosłych z chorobą wątroby związaną ze stłuszczeniową dysfunkcją metaboliczną (MASH).
Ocena nowych terapii MASH bez konieczności wielokrotnego wykonywania biopsji wątroby może pomóc w rekrutacji do badań, umożliwić ocenę reprezentatywnych populacji pacjentów, pomóc w przezwyciężeniu trudności w prowadzeniu badań klinicznych o odpowiedniej mocy i przyspieszyć opracowywanie leków dla pacjentów z tą chorobą wątroby.
"Ta propozycja stanowi ważny krok w kierunku przyjęcia nieinwazyjnych testów w opracowywaniu leków na MASH. Takie nieinwazyjne badania mogą zastąpić histologię wątroby, która była podstawowym sposobem oceny uszkodzenia i naprawy wątroby. Jednak uzyskanie histologii wymaga biopsji wątroby, która jest procedurą inwazyjną" - zaznaczył Frank Anania, dyrektor Wydziału Hepatologii i Żywienia w CDER.
- Eli Lilly ujawniła, że Verzenio (abemacyklib) znacznie poprawił całkowite przeżycie (OS), w połączeniu z terapią hormonalną, u pacjentów z wczesnym rakiem piersi wysokiego ryzyka.
Wyniki pochodzą z nowej analizy badania fazy III monarchE, które objęło ponad 5,6 tys. dorosłych w dwóch kohortach. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Verzenio dwa razy na dobę w skojarzeniu ze standardowym uzupełniającym leczeniem hormonalnym lub samą uzupełniającą terapię hormonalną w standardowym leczeniu.
monarchE wykazał, że leczenie dwuletnie Verzenio w skojarzeniu z terapią hormonalną wykazało statystycznie istotną i klinicznie istotną poprawę OS w porównaniu z samą terapią hormonalną.
Czwartek (28.8.2025)
- Johnson & Johnson wstrzymał badania kliniczne Imaavy (nipokalimabu) w połączeniu z terapią anty-TNFα Cimzia (certolizumab pegol) w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów. Ten gigant Big Pharmy doszedł do wniosku, że wyniki badania klinicznego fazy IIa DAISY są ślepą uliczką rozwojową. Nie wykazały one, że terapia kombinowana daje dodatkowe korzyści w porównaniu z monoterapią za pomocą Cimzi po 12 tygodniach jej stosowania.
Imaavy, w którego posiadanie weszła spółka w 2020 r. w wyniku przejęcia za 6,5 mld dol. Momenta Pharmaceuticals, na początku tego roku dostał zgodę FDA na leczenie uogólnionej miasteni u dorosłych i młodzieży. Johnson & Johnson bada cząsteczkę dodatkowo pod względem innych chorób autoimmunologicznych, w tym choroby hemolitycznej płodu i noworodka, cieplnej autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej i choroby Sjögrena.
Piątek (29.8.2025)
- Izraelska Teva wprowadziła na rynek pierwszy w Stanach Zjednoczonych generyczny lek przeznaczony do odchudzania. Generyk jest odpowiednikiem Saxendy (liraglutydu) Novo Nordisk. Teva nie ujawniła ceny, jakiej będzie oczekiwać od pacjentów za lek podawany w formie wstrzyknięć.
Do przejaw kontynuacji ekspansji rynkowej. W zeszłym roku izraelska spółka wprowadziła generyczną wersję Victozy Novo Nordisk, która bazuje na tej samej substancji czynnej, lecz ma wskazanie w terapii cukrzycy typu 2.
"Jest to piąte wprowadzenie na rynek pierwszego produktu generycznego Teva w tym roku i stanowi ważny dodatek do naszego zróżnicowanego portfolio złożonych leków generycznych" - powiedział Ernie Richardsen, szef amerykańskiego działu komercyjnych leków generycznych w Teva.
- Biogen i Eisai triumfują po uzyskaniu zgody FDA na dopuszczenie do sprzedaży podskórnej formuły dawkowania podtrzymującego dla Leqembi (lecanemab), który stosuje się w leczeniu choroby Alzheimera.
Do tej pory Leqembi było podawane w postaci wlewu co 2 tygodnie, a procedura medyczna zabierała godzinę. Po decyzji FDA po 18 miesiącach leczenia w konwencjonalnej formie pacjenci będą mogli przejść na cotygodniowe wstrzykiwania w zaciszu domowym.
To spory krok naprzód, ponieważ 82% amerykańskich neurologów było zdania, że dotychczasowy schemat dawkowania Leqembi stanowi znaczącą przeszkodę dla pacjentów. Preparat zostanie wprowadzony na rynek 6 października br., co może dać impuls sprzedażowy w obliczu konkurencyjnej Kisunli (donanemab-azbt) Eli Lilly.
W lipcu 2025 Biogen/Eisai podały, że pacjenci, którzy otrzymywali Leqembi przez 4 lata, doznawali zmniejszenia spadku funkcji poznawczych o 1,75 pkt w porównaniu z oczekiwanym spadkiem obserwowanym w kohorcie Alzheimer's Disease Neuroimaging Initiative (ADNI).
- Sanofi dostało zielone światło od FDA dla Wayrilzu (rilzabrutinib) dla terapii dorosłych z uporczywą lub przewlekłą małopłytkowością immunologiczną, u których wystąpiła niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie.
Zatwierdzenie nadzorcy bazowało na wynikach badania klinicznego III fazy LUNA 3. Podczas niego 202 pacjentom podawano doustnie Wayrilz dwa razy na dobę lub placebo. Kandydat na lek osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy badania, jakim była trwała odpowiedź płytek krwi, przy czym 23% pacjentów, którzy otrzymali terapię, osiągnęło liczbę płytek krwi na poziomie lub wyższym niż 50 000/μl przez co najmniej 8 z ostatnich 12 tygodni 24-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z 0% pacjentów w grupie placebo.
Wayrilz zmniejszył potrzebę terapii ratunkowej o 52% w porównaniu z placebo, a także doprowadził do znaczącej i klinicznie znaczącej poprawy w zakresie zmęczenia fizycznego i krwawienia. Wśród najczęstszych zdarzeń niepożądanych wystąpiły biegunka (23%), nudności (17%), ból głowy (8%) i ból brzucha (6%).
Rilzabrutinib stanie się zgodnie z oczekiwaniami ekspertów opcją drugiego rzutu po agonistach receptora trombopoetyny, o potencjale szybkiej adopcji ze względu na znajomość przez lekarzy podobnych inhibitorów w nowotworach krwi (Imbruvica). Sanofi zawnioskowało o przegląd regulacyjny Wayrilz w UE i Chinach.
politykazdrowotna
