Bezafibrat nadir görülen bir rahatsızlığın tedavisine yardımcı olabilir

DiGeorge sendromu veya 22q11.2 delesyonu (22qDS), psikoz riskini 25 kata kadar artıran ve hastaların dörtte birinde şizofreni gelişmesine neden olan nadir bir genetik hastalıktır.

EFE'nin haberine göre, Science Translational Medicine dergisinde yayımlanan bir araştırmada, kolesterolü düzenlemek için kullanılan bezafibrat adlı ilacın, kolesterolün etkilerini ortadan kaldırabileceği bulundu.

Araştırmaya, hastalardan alınan insan hücreleri ve fare modelleri üzerinde testler yürüten Pensilvanya Üniversitesi ve Philadelphia Çocuk Hastanesi uzmanları öncülük etti.

Sonuçlar, sendromun mitokondri ve beyni toksinlerden ve patojenlerden koruyan önemli bir yapı olan kan-beyin bariyerinin (BBB) ​​işlevini etkilediğini gösteriyor.

Bilim insanları, bu sendroma sahip beyin endotel hücrelerinin, kan-beyin bariyerini (BBB) ​​sızdıran mitokondriyal kusurlara sahip olduğunu gözlemlediler. Bu modelleri, mitokondriyal rejenerasyonu aktive eden bezafibrat ile tedavi ederek bariyer fonksiyonunu iyileştirebildiler ve davranışsal eksiklikleri giderebildiler.

Bu keşif, mitokondrinin kan-beyin bariyerini korumada daha önce bilinmeyen bir rolünü ortaya koyarak, şizofreni, otizm, multipl skleroz ve Alzheimer gibi gelişimsel bozukluklar ve nörodejeneratif hastalıklar için yeni bir tedavi hedefi olasılığını gündeme getiriyor.

Pennsylvania Üniversitesi'nden Jorge Iván Álvarez, EFE'ye yaptığı açıklamada, "Bezafibrat kullanarak BBB'deki mitokondriyal fonksiyonu geri kazandırarak davranışsal eksiklikleri tersine çevirebileceğimizi gösterdik" dedi.

Çalışmanın başarısını doğrulamak için hala insan klinik deneylerine ihtiyaç var.

Daha Fazla Çalışın

Pensilvanya Üniversitesi'nden Jorge Iván Álvarez bulguları kutluyor.

Terapilere kapılar açar

"Bulgularımız, mitokondrinin BBB'yi ve genel olarak beyin fonksiyonlarını desteklemede yeni ve daha önce fark edilmemiş bir rolü olduğunu gösteriyor ve yeni bir tedavi hedefi sunuyor," diye sonuca varıyor, diğer meslektaşlarıyla birlikte insan denemeleri için fon arayan araştırmacı.