Deskundigen: Miltvergroting kan symptoom zijn van zeldzame bloedkanker

De meeste patiënten met myelofibrose, een zeldzame bloedkanker, hebben een vergrote milt, wat pijn, een vol gevoel of verlies van eetlust kan veroorzaken. Dit zijn typische symptomen van een vergevorderd stadium van de ziekte, benadrukten hematologen.

Zij benadrukten dat er de afgelopen jaren veel nieuwe medicijnen zijn verschenen voor deze zeldzame kankerziekte, waardoor patiënten langer en met meer comfort leven.

"Myelofibrose is een zeldzame kankerziekte uit de groep van zogenaamde myeloproliferatieve neoplasmata. Het treft ongeveer 0,5-1 persoon per 100.000 per jaar. Omdat patiënten er vaak jarenlang mee leven, heeft bijna elke hematoloog meerdere van dergelijke patiënten in zijn kliniek", aldus prof. Joanna Góra-Tybor, hoofd van de afdeling hemato-oncologie van de afdeling dagchemotherapie van het Nicolaus Copernicus Provinciaal Multispecialistisch Centrum voor Oncologie en Traumatologie in Łódź, geciteerd in persberichten die naar PAP zijn gestuurd.

De hematoloog legde uit dat de essentie van myelofibrose beenmergfibrose is. Het wordt meestal veroorzaakt door mutaties die tijdens het leven zijn opgelopen en die leiden tot de ontwikkeling van abnormale megakaryocyten (cellen die de voorlopers zijn van bloedplaatjes). Deze scheiden op hun beurt cytokinen af ​​die het proces van beenmergfibrose veroorzaken.

"Beschadigd beenmerg stopt met de productie van gezonde bloedcellen, wat tot veel problemen leidt. Bovendien probeert het lichaam dit tekort te compenseren door de bloedaanmaak naar de milt te verplaatsen, die vergroot en symptomen begint te veroorzaken - pijn, een vol gevoel of gebrek aan eetlust", legde prof. Góra-Tybor uit. Ze merkte op dat dit typische symptomen zijn van een vergevorderde vorm van de ziekte. De diagnose van miltvergroting leidt vaak tot de diagnose myelofibrose.

De specialist noemde zwakte en verminderde inspanningstolerantie, die het gevolg zijn van bloedarmoede, als eerdere symptomen van deze aandoening. "Als iemand plotseling merkt dat hij moeite heeft om naar de tweede verdieping te klimmen, terwijl hij dat voorheen zonder moeite deed, moet hij zich laten testen," zei ze. Er komen ook andere, niet-specifieke symptomen voor, zoals: nachtelijk zweten (soms zeer hevig), jeukende huid, gewichtsverlies, vermoeidheid, koorts of botpijn.

Volgens prof. Tomasz Sacha, hoofd van de afdeling en kliniek hematologie aan de Jagiellonische Universiteit in Krakau, hebben patiënten met myelofibrose een verminderde kwaliteit van leven. Dit wordt bevestigd door klinische studies. "Door de aantasting van het immuunsysteem lijden ze vaak aan terugkerende infecties", aldus de hematoloog, geciteerd in persberichten die naar PAP zijn gestuurd.

Myelofibrose treft meestal mensen van middelbare leeftijd en ouderen, maar het kan ook bij jongere mensen voorkomen, zelfs vóór de leeftijd van 40 jaar.

Volgens prof. Góra-Tybor is een fundamenteel en zeer belangrijk onderzoek – ook bij de diagnose van myelofibrose – een perifeer bloedbeeld. "Het is de moeite waard om dit eenmaal per jaar te laten doen. Bij myelofibrose komen vaak bloedarmoede, trombocytose of trombocytopenie voor. Een bloeduitstrijkje, oftewel een microscopisch onderzoek, kan karakteristieke veranderingen aan het licht brengen: druppelvormige bloedcellen of de aanwezigheid van erytroblasten, oftewel onrijpe rode bloedcellen. Dit zijn belangrijke diagnostische aanwijzingen", legde de hematoloog uit.

Ze merkte op dat de ziekte zeer heterogeen is, wat betekent dat het beloop en de symptomen sterk kunnen verschillen tussen patiënten. In de vroege stadia van de ziekte kunnen patiënten jarenlang symptoomloos leven, en dan is het vaak voldoende om de patiënt te observeren. In verder gevorderde stadia van myelofibroseontwikkeling – met een vergrote milt, bloedarmoede en algemene symptomen – verkort de ziekte de overleving echter aanzienlijk en vereist ze dringende therapeutische beslissingen, aldus prof. Góra-Tybor.

De enige methode die de patiënt kan genezen, is een beenmergtransplantatie van een donor. Dit is echter een zeer moeilijke en belastende procedure, vooral omdat beenmergfibrose het implanteren van nieuw, gezond beenmerg bemoeilijkt. Daarom wordt de beslissing over transplantatie samen met de patiënt genomen, rekening houdend met alle En " zei de hematoloog.

Ze merkte op dat in verder gevorderde stadia van de ziekte medicijnen worden gebruikt – voornamelijk JAK-kinaseremmers, zoals ruxolitinib en fedratinib. Deze medicijnen verlengen de overleving. "Ze werken symptomatisch: ze verkleinen de milt en verlichten de symptomen. Helaas pakken ze de oorzaak van de ziekte niet aan en kan hun effectiviteit na verloop van tijd afnemen", legde de specialist uit.

Bovendien hebben deze medicijnen bijwerkingen. Volgens prof. Sacha kan ruxolitinib de kans op secundaire infecties vergroten. "De belangrijkste bijwerkingen zijn echter immuunstoornissen en hematologische toxiciteit", merkte de expert op. Deze medicijnen kunnen bloedarmoede en trombocytopenie bij patiënten verergeren.

Tijdens de persconferentie "Hematooncologiepatiënten - Uitdagingen en hoop", die op 27 mei van dit jaar plaatsvond, benadrukte prof. Sacha dat bloedarmoede een groot probleem is bij patiënten met myelofibrose. "Bloedarmoede treft maar liefst 40% van de patiënten op het moment van diagnose, en binnen een jaar na de diagnose ervaart 60% van de patiënten bloedarmoede. Tijdens verdere behandeling loopt dit percentage op tot 100%", aldus de hematoloog.

Prof. Góra-Tybor zei dat sommige patiënten in vergevorderde stadia van myelofibrose bloedtransfusies nodig hebben, wat zeer belastend kan zijn omdat het frequente ziekenhuisopnames vereist. IJzerstapeling is ook een probleem, omdat het inwendige organen kan beschadigen.

Daarom hebben specialisten en patiënten hoge verwachtingen van een nieuw medicijn genaamd momelotinib, dat de bloedaanmaak ondersteunt. "In tegenstelling tot andere medicijnen verergert het niet alleen de bloedarmoede niet, maar kan het zelfs de hemoglobinewaarden verhogen. Het kan de noodzaak van bloedtransfusies, die momenteel de reden zijn voor ziekenhuisopnames, aanzienlijk verminderen", aldus prof. Sacha.

Hij wees erop dat dit te danken is aan het werkingsmechanisme van momelotinib. Het remt niet alleen de Janus-kinases JAK1 en JAK2, maar ook de activine A-receptor type 1 (ACVR1), en heeft daardoor een gunstig effect op de aanmaak van rode bloedcellen.

Prof. Góra-Tybor benadrukte tijdens de conferentie dat hematologen en patiënten geïnteresseerd zijn in de vergoeding van het nieuwe medicijn, omdat de behandeling van bloedarmoede bij patiënten met myelofibrose momenteel een grote uitdaging is. (PAP)

jjj/agt/