KJ, de eerste baby gered dankzij gepersonaliseerde gentherapie
De negenenhalve maand oude KJ Muldoon kreeg eind februari een infuus met een uniek, gepersonaliseerd gentherapiemedicijn. Zijn artsen maakten het grote nieuws bekend op donderdag 15 mei.
“Een keerpunt in de vijftig jaar durende zoektocht naar het lezen en repareren van de code van het leven”, aldus de medische nieuwssite STAT News . En die belofte heeft het gezicht van KJ Muldoon, een mollige baby van 9,5 maanden met blauwe ogen. Hij is de eerste die profiteert van gepersonaliseerde gentherapie met behulp van de revolutionaire Crispr-techniek.
Kiran Musunuru, een onderzoeker gespecialiseerd in genbewerking aan de Universiteit van Pennsylvania, onthulde op donderdag 15 mei dat zijn team erin geslaagd was om " het genoom van dit zeer zieke kleine kind te doorgronden en de enige fout in zijn genetisch materiaal te herschrijven." Met andere woorden, van de drie miljard letters in het menselijk genoom was een mutatie in slechts één van de letters in deze code de oorzaak van de levensbedreigende ziekte van KJ.
Het medische succes werd bekendgemaakt tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society for Gene and Cell Therapies. Tegelijkertijd publiceerde The New England Journal of Medicine een artikel over de medische geschiedenis van deze kleine Amerikaan, die sinds zijn geboorte 24 uur per dag in het kinderziekenhuis van Philadelphia verblijft.
Het was “een paar dagen na zijn vroeggeboorte dat het medische team dat hem volgde zich zorgen begon te maken
Courrier International
