Enfermedad de Lou Gehrig: una biotecnológica lionesa se adelanta al resto del mundo

A menudo se la describe como la enfermedad rara menos rara del mundo.

La enfermedad de Lou Gehrig (denominada así por el neurólogo francés Jean-Martin Charcot, quien la describió por primera vez en 1865 en Francia), o esclerosis lateral amiotrófica, es una enfermedad neurodegenerativa grave caracterizada por la muerte progresiva de neuronas motoras, lo que provoca parálisis muscular progresiva. Afecta a personas de entre 50 y 70 años en promedio. El pronóstico sigue siendo desalentador: el desenlace suele ser mortal en un promedio de tres a cinco años tras el diagnóstico, a menudo debido a daños en los músculos respiratorios. Existe un componente genético en aproximadamente el 10 % de los casos (forma familiar), mientras que el 90 % son esporádicos, y se sospecha la presencia de factores ambientales (tabaco, pesticidas, etc.), pero no se han establecido.

Aunque aún no existe un tratamiento curativo, las perspectivas a medio plazo son alentadoras. Una empresa biotecnológica con sede en Lyon, Axoltis Pharma, destaca. Actualmente está desarrollando un fármaco candidato, NX210c, cuyo mecanismo de acción es altamente innovador: consiste en restaurar la barrera hematoencefálica, es decir, las paredes de los vasos sanguíneos del cerebro.

«No somos los únicos que proponemos este mecanismo de acción, pero vamos un paso por delante», explica Yann Godfrin, presidente del consejo de administración de la compañía biofarmacéutica de 12 personas con sede en Clermont-Ferrand y Lyon. «Ya estamos en la fase 2 de ensayos clínicos en pacientes con enfermedad de Lou Gehrig». Se esperan los primeros resultados para abril-mayo de 2026.

" Con NX210c pretendemos proporcionar una respuesta terapéutica allí donde actualmente sólo existen enfoques con una eficacia muy modesta", continúa.

Para acelerar el desarrollo de su fármaco candidato, Axoltis Pharma está lanzando una campaña de crowdfunding con el objetivo de recaudar 1,5 millones de euros.

"Nuestro objetivo es obtener los resultados del ensayo clínico de fase 2 en 2026 y luego entregárselo a una gran empresa farmacéutica para acelerar la llegada del tratamiento".

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En Axoltis, somos 12 personas, pero con amplia experiencia en el desarrollo de fármacos, con un director médico que también es neurólogo. Estamos desarrollando un fármaco llamado NX210c para enfermedades neurodegenerativas. Ya estamos en ensayos clínicos de fase 2, e incluso estamos finalizando un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con enfermedad de Lou Gehrig, esclerosis lateral amiotrófica y ELA, con un mecanismo de acción muy innovador: consiste en restaurar la barrera hematoencefálica, es decir, la pared de los vasos sanguíneos del cerebro.

Somos los únicos, y sobre todo, estamos un paso por delante, en proponer este mecanismo de acción para restaurar la barrera hematoencefálica. En una pared normal, sin fugas, existe un sello entre la sangre y el cerebro: esto permite el paso de nutrientes y oxígeno. Sin embargo, cuando esta pared se daña, en varios casos (conmociones cerebrales, inflamación sistémica, etc.), los componentes tóxicos de la sangre pueden atravesarla, llegar al cerebro, participar en la neuroinflamación y provocar neurodegeneración. Nuestro fármaco restaura este sello e impide que estas moléculas proinflamatorias mantengan este proceso.

No, somos de los primeros. No somos los únicos en el mundo; algunas grandes compañías farmacéuticas están interesadas, pero vamos un paso por delante: ya estamos en la fase 2, ya en pacientes. Esta fase 2, realizada en pacientes con la enfermedad de Lou Gehrig, demostrará tanto un efecto sobre la enfermedad como una prueba de concepto: que efectivamente tenemos un efecto sobre la barrera hematoencefálica.

Estamos llevando a cabo una campaña de recaudación de fondos tradicional, pero el crowdfunding forma parte de ella. Estamos recaudando fondos de oficinas familiares, grandes inversores ángeles e inversores históricos, y este crowdfunding es complementario. Forma parte de una recaudación total de 8 millones de euros que nos permitirá alcanzar los resultados del ensayo clínico, previstos para abril-mayo de 2026. Nuestro objetivo es entonces transferir el producto a una empresa farmacéutica, que podrá comercializarlo mucho más rápido que nosotros, ya que cuenta con la infraestructura y los equipos necesarios.

Esto podría hacerse en varias etapas. Si los resultados son realmente buenos, se realizará un uso compasivo y se venderá antes de la comercialización final. Dado que prácticamente no existe nada eficaz para esta afección, la autorización podría acelerarse. Se prevé una comercialización final entre 2028 y 2029.

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