Narkolepsi tip 1 hastalarını uyandıran ilaç TAK-861

Tip 1 narkolepsi için mevcut tedaviler semptomları hafifletmeye dayanmaktadır ve orta düzeyde başarıya sahiptir. Şimdi ise The New England Journal of Medicine'de yayımlanan, İspanyol merkezleri kapsayan uluslararası bir araştırma, Faz 2 klinik denemesinde etkinliği kanıtlanmış olan TAK-86 adlı yeni bir ilacı sunuyor.

Narkolepsi tip 1, bu hastalarda eksik olan hipokretinerjik sinyalleme ile ilişkili aşırı gündüz uykululuğu, katapleksi ve diğer semptomlarla karakterize bir uyku bozukluğudur. Dünyanın çeşitli bölgelerinden 112 katılımcının katıldığı çalışmada, seçici bir oreksin reseptör 2 agonisti olan TAK-861'in (Oveporexton) uyanık kalma yeteneğini önemli ölçüde iyileştirdiği, gündüz uykululuğunu azalttığı ve katapleksi ataklarının sıklığını azalttığı gösterildi.

İspanyol Nöroloji Derneği'nin verilerine göre, narkolepsi tip 1, 100.000 kişide 20 ila 60 kişiyi etkileyen nadir bir hastalıktır. İspanya'da yaklaşık 25.000 kişinin bu hastalığa yakalandığı tahmin ediliyor.

"Bu denemenin sonuçları ümit verici ve TAK-861'in tip 1 narkolepsi hastaları için etkili bir tedavi seçeneği olabileceğini gösteriyor. Uyanık kalma yeteneğindeki iyileşme ve gündüz uykululuğunun azalması ve katapleksinin kontrolü, bu hastaların yaşam kalitesi üzerinde çok önemli bir etkiye sahip," diye açıklıyor CEU San Pablo Üniversitesi ve Vithas Vakfı'ndan ve çalışmanın yazarlarından biri olan Rafael del Río Villegas.

Faz 2, randomize, plasebo kontrollü klinik çalışma, TAK-861 alan katılımcıların Uyanıklığın Sürdürülmesi Testi (MWT) ve Epworth Uykululuk Ölçeği'nde (ESS) uyku gecikmesinde önemli iyileşmeler yaşadığını gösterdi. Ayrıca katapleksi ataklarının haftalık sıklığında da anlamlı azalma gözlendi.

Çalışmada ayrıca TAK-861'in güvenliği ve tolere edilebilirliği de değerlendirildi. En sık görülen yan etkiler uykusuzluk, idrara sık çıkma ve sıkışma hissi olup, bunların çoğu bir hafta içinde düzeldi. İlacın daha önce kullanılan diğer maddelere kıyasla güvenli olduğu vurgulanırken, hepatotoksisite vakasına rastlanmadı.

Del Río Villegas için sonuçlar oldukça ümit verici : "Bu çalışmanın bulgularından heyecan duyuyoruz ve TAK-861'in (Oveporexton) tip 1 narkolepsi hastalarına yeni bir umut sunabileceğini umuyoruz. Bu sonuçları doğrulamak ve bu tedavinin potansiyelini faz 3 çalışmalarında keşfetmek için daha fazla araştırma yapmaya devam edeceğiz" diye belirtiyor.

Barselona'daki Hospital Clínic'te nörolog olan Carles Gaig'e göre, klinik deney "mükemmel bir haber" ve tedavide potansiyel bir dönüm noktası: "Bir dönüm noktası olacağa benziyor."

SMC'ye konuşan Gaig, çalışmanın "çok iyi tasarlandığını ve önde gelen bir dergide yayınlandığını" ve karaciğer toksisitesi nedeniyle durdurulan önceki bir denemeden farklı olarak, bu yeni ilacın "hepatoksik görünmediğini" söyledi. Ancak şunu da açıklıyor: "Bu sadece 90 hastayı kapsayan, başlangıç ​​düzeyinde bir çalışma, 2. faz."