Pacientes com AME estão crescendo: o sistema não está acompanhando o sucesso médico

• O atendimento a pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) atingiu um nível impressionante. No que diz respeito ao diagnóstico e tratamento desta doença, a Polônia está entre os líderes mundiais – o programa nacional de triagem e o programa de medicamentos são considerados exemplares.
• No entanto, como enfatizam os especialistas, ainda há um longo caminho a percorrer para atingir o ideal. As questões mais importantes a serem resolvidas são o atendimento multidisciplinar coordenado e a transição eficaz, ou seja, a transição tranquila dos pacientes do atendimento pediátrico para o sistema de tratamento adulto.
• Como enfrentar esses desafios foi discutido durante o 13º Fim de Semana com SMAk, a conferência anual da Fundação SMA, que ocorreu nos dias 13 e 14 de junho em Varsóvia.
• Rynek Zdrowia foi o patrocinador da mídia deste evento

Na Polônia, o atendimento a pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) atingiu um nível impressionante. Em termos de diagnóstico e tratamento desta doença, estamos entre os líderes mundiais – o programa nacional de triagem e o programa de medicamentos são considerados exemplares. No entanto, como enfatizam os especialistas, ainda há um longo caminho a percorrer para atingir o ideal. As questões mais importantes a serem resolvidas são o atendimento multidisciplinar coordenado e a transição eficaz, ou seja, uma transição tranquila dos pacientes do atendimento pediátrico para o sistema de tratamento adulto .

Como enfrentar esses desafios foi discutido durante o 13º Fim de Semana com AME , a conferência anual da Fundação AME, realizada nos dias 13 e 14 de junho em Varsóvia. O evento deste ano contou com a presença de mais de 100 famílias que vivem com AME e um grande grupo de especialistas em diversas áreas que cuidam de pessoas com AME.

A Dra. Anna Łusakowska, da Clínica de Neurologia da Universidade Médica de Varsóvia, enfatizou que, como parte do programa de triagem, que opera em toda a Polônia, mais de um milhão de recém-nascidos já foram examinados. O programa de medicamentos, atualmente implementado em 37 centros, está funcionando igualmente bem. Além disso, o programa está se desenvolvendo de forma dinâmica.

- Foi introduzida a possibilidade de tratamento com nusinersen durante a gravidez, foram ampliadas as indicações para o uso do risdiplam, que agora pode ser usado em quase todos os pacientes incluídos no programa, e a terapia de ponte foi possibilitada para crianças com contraindicações temporárias à terapia genética - enumerou o especialista.

Além disso, como ela destacou, uma nova forma de risdiplam foi recentemente aprovada para comercialização – em comprimidos. Tanto pacientes quanto médicos contam com a rápida introdução dos comprimidos no programa de medicamentos, pois esta é uma forma do medicamento que facilita significativamente tanto a vida cotidiana com atrofia muscular espinhal quanto o processo de tratamento.

- Graças ao fato de que atualmente diagnosticamos e tratamos muito bem a atrofia muscular espinhal, o grupo de pacientes que chega à idade adulta aumentará. E este é um desafio sistêmico completamente novo . Pacientes que completam 18 anos enfrentam muitas barreiras, e o sistema de saúde não está pronto para fornecer a eles a continuidade do tratamento multidisciplinar de que esses pacientes precisam, ou seja, cuidados não apenas de neurologistas, mas também de fisioterapeutas, especialistas em reabilitação, ortopedistas ou pneumologistas. A falta de acesso à reabilitação após os 18 anos é um desperdício dos efeitos de um grande investimento em tratamento - disse a Profa. Anna Kostera-Pruszczyk, chefe do Departamento e Clínica de Neurologia da Universidade Médica de Varsóvia, presidente do Conselho de Doenças Raras do Ministério da Saúde.

Na Polônia, faltam caminhos coerentes para a transição dos pacientes do sistema pediátrico para o adulto, e há uma escassez de centros para adultos implementando o programa de tratamento da AME – não há nenhum em Białystok ou Olsztyn, entre outras, e há poucos nas províncias da Pomerânia e da Mazóvia . Mas a falta de centros adequados não é o único problema. Questões administrativas também são um desafio: procedimentos complicados para transferência de documentação, falta de coordenadores de atendimento e falta de comunicação formalizada entre neurologistas pediátricos e neurologistas de adultos.

— Para o bem do paciente, não só o contato entre um neurologista pediátrico e um neurologista adulto é inestimável, mas também entre um fisioterapeuta de um centro pediátrico que transfere o paciente e um fisioterapeuta de um centro adulto que o assume. Certas diferenças na forma como os testes funcionais são realizados podem levar a avaliações incorretas da condição do paciente, o que pode resultar na exclusão do tratamento — apelou a Profa. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak , presidente da Equipe de Coordenação para o Tratamento de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal.

Especialistas apelaram por flexibilidade e sensibilidade do sistema. A Profa. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak sugeriu que uma boa solução seria permitir que o paciente permanecesse em um centro infantil até o exame final, e a mudança do local de tratamento dependeria de seus planos educacionais futuros. Esta proposta foi recebida positivamente pela Vice-Ministra da Saúde, Urszula Demkow , presente no debate.

Por sua vez, o Dr. Tomasz Potaczek indicou que as cirurgias de escoliose em pacientes de 18 a 20 anos ainda devem ser realizadas em centros pediátricos. — Tanto a cirurgia quanto o cuidado perioperatório são únicos na AME e devem ser realizados em centros com ampla experiência nessa área — argumentou o especialista.

"Precisamos nos concentrar em como ajudar sistematicamente crianças mais velhas e adultos com AME. Lembremos que os objetivos da fisioterapia para jovens adultos com AME são diferentes dos de crianças pequenas. Por exemplo, é melhorar a qualidade da voz, o que facilita o desempenho profissional", observou a Dra. Agnieszka Stępień, presidente da Associação Polonesa de Fisioterapia.

"Nossas preocupações são sobre como será o tratamento oferecido pela nova equipe terapêutica. A abordagem ao jovem paciente será tão empática quanto na unidade pediátrica? Os pontos nas escalas motoras atribuídas no hospital pediátrico corresponderão aos pontos na nova unidade e, portanto, permaneceremos no programa de medicamentos? Quem cuidará da coordenação do tratamento? Há muitas perguntas, e é por isso que, como Fundação SMA, estamos trabalhando em um cartão de transferência que ajudará a reduzir o enorme estresse associado à transição para os pacientes e seus pais", observou Dorota Raczek, presidente da Fundação SMA, mãe de Emília, de 17 anos, que sofre de atrofia muscular espinhal.

Os especialistas concordaram que a AME é uma doença que pode servir de modelo para cuidados de transição para pacientes com outras doenças raras. – Vale a pena aprofundar ainda mais o sucesso que alcançamos na AME por meio de esforços conjuntos e da criação de um modelo de transição nacional – enfatizou a Profa. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

A Vice-Ministra da Saúde, Urszula Demkow, garantiu que o ministério está aberto à introdução de soluções sistêmicas. - Atualmente, a plataforma de consulta eletrônica para cardiologia está operando com sucesso e não há obstáculos para estendê-la às doenças raras. Também estamos planejando implementar um cartão de paciente para doenças raras. E definitivamente precisamos preencher as lacunas no mapa da Polônia em termos de centros para adultos - disse a Ministra da Saúde.

Os especialistas apresentaram recomendações específicas.

1. Em primeiro lugar, é necessário criar um programa nacional de transição com um piloto em centros selecionados.
2. É crucial formalizar e precificar adequadamente as consultas eletrônicas entre médicos e fisioterapeutas, bem como disponibilizar um coordenador de cuidados – uma pessoa que não precisa ser médica, mas que será responsável por organizar o processo de tratamento, exames e contatos com diversos especialistas.
3. Também é postulado manter procedimentos altamente especializados em centros pediátricos, apesar do paciente com AME ter atingido a maioridade.

Graças à cooperação de médicos, fisioterapeutas, organizações de pacientes e tomadores de decisão, é possível criar um modelo que se tornará um modelo para o sistema de atendimento de outras doenças raras.

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