Próba zebrania ostatnich 20 milionów euro na 100% hiszpańską szczepionkę do walki z najniebezpieczniejszą chorobą w historii

Hiszpania jest bliska wprowadzenia na rynek nowej, skuteczniejszej szczepionki przeciwko gruźlicy , najniebezpieczniejszej chorobie zakaźnej na świecie, która każdego roku zabija ponad milion osób. Badania, które 25 lat temu rozpoczął Carlos Martín , mikrobiolog i profesor Uniwersytetu w Saragossie, zakończą się w 2028 r. wynikami badań klinicznych przeprowadzonych na niemowlętach i dorosłych. Jeśli najnowsze badania potwierdzą skuteczność szczepionki MTBVAC, otworzy się droga do wszelkich procedur administracyjnych i prawnych mających na celu negocjowanie i zatwierdzanie umów licencyjnych, tak aby inne laboratoria w krajach o dużym zachorowaniu na gruźlicę mogły ją produkować i dystrybuować. Esteban Rodríguez, dyrektor generalny Biofabri , hiszpańskiej firmy biofarmaceutycznej, która w ciągu ostatnich 17 lat rozwinęła rozwój przemysłowy i kliniczny, jest przekonany, że szczepionka będzie dostępna w sprzedaży w 2029 r. Nie będzie sprzedawana bez recepty, ale przy wsparciu fundatorów zostanie wyprodukowana w laboratoriach w Hiszpanii, Indiach i Brazylii i dystrybuowana w krajach o niskich i średnich dochodach po przystępnych cenach. Aby osiągnąć ten naukowy kamień milowy w Hiszpanii, potrzeba jeszcze 20 milionów euro dodatkowego finansowania na opracowanie szczepionki dla niemowląt.

Martín i Rodríguez są optymistami co do skuteczności nowej szczepionki przeciwko BCG, jedynej zatwierdzonej szczepionki zapobiegającej gruźlicy, stosowanej od 100 lat, ale opartej na szczepie wywołującym tę chorobę u zwierząt gospodarskich, a nie u ludzi. Informację tę ogłoszono w tym tygodniu władzom krajowym i regionalnym, agencjom współpracy oraz innym podmiotom zaproszonym przez Ministerstwo Zdrowia na spotkanie Wielosektorowej Grupy Zarządzającej Planem zwalczania gruźlicy. Swoimi postępami i wyzwaniami podzielili się również na spotkaniu z trzema redakcjami mediów, w tym z EL PAÍS.

Celem jest, aby szczepionka MTBVAC była co najmniej o 50% skuteczniejsza niż BCG w zapobieganiu rozwojowi choroby u osób zaszczepionych i tym samym przenoszeniu bakterii. Szczepionka będzie stanowić pojedynczą dawkę i będzie mogła być transportowana w standardowych warunkach chłodniczych, co ułatwi logistykę w trudno dostępnych miejscach.

Obie strony przyznały jednak, że opracowanie szczepionki dla niemowląt wiąże się z luką finansową przekraczającą 20 milionów euro. „Organizacje skupiają się na finansowaniu tam, gdzie jest największy wpływ społeczny [poprzez odcięcie drogi zakażenia i ponieważ 90% przypadków występuje u dorosłych]. Dlatego nie było żadnych problemów z finansowaniem [rozwoju szczepionki] dla nastolatków i dorosłych, ale były problemy z finansowaniem dla niemowląt” – wyjaśnia CEO Biofarm. „Chociaż szczepionka może być bardzo skuteczna, jej wyniki nie będą widoczne przez około 20 lat”.

Chociaż projekt otrzymał już dofinansowanie od Unii Europejskiej, Fundacji Gatesa, Open Philanthropy, NIH (Narodowych Instytutów Zdrowia), niemieckiego banku rozwoju KfW, organizacji pozarządowej IAVI i innych, to wciąż brakuje środków na ostateczną realizację. „W projekcie baby Unia Europejska finansuje 50%. Pozostałe 50% wciąż brakuje” – komentuje badacz z Uniwersytetu w Saragossie. „Opracowanie produktu farmaceutycznego jest tak kosztowne, że wymaga prywatnej firmy chętnej do osiągnięcia zysku, a jeśli nie chcesz osiągać zysku, potrzebujesz altruistycznych fundacji lub funduszy społecznych” – dodaje.

Martín i Rodríguez pracują nad sfinalizowaniem finansowania. Jednym z celów spotkań, takich jak to organizowane przez Ministerstwo Zdrowia, jest stałe informowanie potencjalnych inwestorów zainteresowanych rozwojem tej branży farmaceutycznej o przebiegu procesu. „To nie jest szczepionka dostępna bez recepty, więc nie ma spekulacji ani dodatkowego zysku. Dlatego prosimy organizacje o wkład w jej rozwój” – mówi Rodríguez.

Gruźlica jest od zawsze najniebezpieczniejszą chorobą zakaźną na świecie. Stanowisko to zostało mu odebrane dopiero z powodu COVID-19 na trzy lata. Jednak rok temu WHO ostrzegła, że ​​gruźlica ponownie stała się główną przyczyną zgonów spowodowanych patogenami zakaźnymi. W 2023 r. na gruźlicę zachorowało 10,8 mln osób; Spośród nich 1,25 miliona zmarło . To tak, jakby w 2023 roku codziennie rozbijało się 10 samolotów A350, nie pozostawiając nikogo przy życiu.

Najpoważniejsze jest to, że dotyka to głównie grupy wrażliwe. Globalny Fundusz na rzecz Walki z HIV, Malarią i Gruźlicą nazwał to nawet „pandemią biednych”. Na przykład w 2023 r. dwie trzecie nowych przypadków skoncentrowano w krajach takich jak Bangladesz, Chiny, Filipiny, Indie, Indonezja, Nigeria, Pakistan i Demokratyczna Republika Konga.

Prognozy te mogą się pogorszyć, ponieważ Stany Zjednoczone, na żądanie prezydenta Donalda Trumpa, wycofały się ze Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) , zawiesiły finansowanie rozwoju i rozwiązały agencję pomocową USAID . Według badania przeprowadzonego przez Instytut Zdrowia Globalnego w Barcelonie (ISGlobal) , zawieszenie finansowania ze strony USA spowodowało, że 25% organizacji zajmujących się walką z gruźlicą w 31 krajach zawiesiło swoją działalność.

W rzeczywistości cięcia dotknęły również hiszpański projekt szczepionki. „Badanie przeprowadzone w Republice Południowej Afryki z udziałem osób zakażonych wirusem HIV było finansowane przez amerykański Narodowy Instytut Zdrowia (NIH). Nie zostało jednak ukończone z udziałem określonej liczby osób, ponieważ zabrakło funduszy” – mówi mikrobiolog z Uniwersytetu w Saragossie. Wyjaśnia jednak, że faza obserwacji pacjentów zaszczepionych zostanie zakończona. Prezes Biofabri widzi tu jednak szansę: „To pokazuje, że Europa ma siłę i może też coś zrobić”.

Pilna potrzeba aktualizacji szczepionki

Szczepionka BCG (Bacillus Calmette-Guérin) jest stosowana od 1920 roku i została stworzona na bazie szczepu Mycobacterium bovis, który wywołuje gruźlicę u krów. Zapewnia skuteczną ochronę niemowlętom i dzieciom przed najcięższymi postaciami choroby, ale jej skuteczność jest mniejsza u nastolatków i dorosłych, szczególnie w przypadku gruźlicy płuc, najczęstszej i najbardziej zaraźliwej postaci tej choroby.

Hiszpańska szczepionka została natomiast opracowana na bazie Mycobacterium tuberculosis , bakterii atakującej ludzi, a gen, który sprawia, że ​​jest ona zaraźliwa, został usunięty metodą inżynierii genetycznej. Usunięto również gen, który tworzy warstwę lipidową chroniącą roślinę i czyniącą ją „niewidoczną” dla układu odpornościowego. Szczepionka MTBVAC nie zapobiega zakażeniom (w końcu, według WHO, jedną czwartą populacji świata stanowią osoby zakażone tą bakterią), ale zapobiega rozwojowi chorób płuc. Dlatego może spowodować przerwanie łańcucha transmisyjnego.

Badania kliniczne nad skutecznością szczepionki MTBVAC znajdują się w końcowej fazie. W przypadku niemowląt badania fazy 3 rozpoczęły się w 2022 r. i mają na celu zaszczepienie 7500 noworodków w dwóch krajach afrykańskich. Połowa niemowląt otrzyma szczepionkę MTBVAC, a druga połowa BCG. Do tej pory zaszczepiono ponad 4000 osób, a całkowita liczba dawek ma zostać podana do 2026 r. Po zakończeniu szczepienia będą czekać dwa lata, aby zweryfikować, czy nowa szczepionka jest co najmniej o 50% skuteczniejsza od starej formuły w zapobieganiu rozwojowi choroby u dzieci. „Wiadomo, że BCG nie jest w 100% skuteczne, a ryzyko wystąpienia choroby wynosi od 4% do 15%” — mówi Rodríguez — „dlatego dopuszcza się dwuletni okres, w którym spodziewane jest pojawienie się pierwszych 50 przypadków”. Po ich otrzymaniu weryfikuje się, którzy pacjenci otrzymali nową szczepionkę, a którzy starą. Firma biofarmaceutyczna uważa, że ​​skuteczność może być nawet wyższa niż 50% sugerowane przez wstępne dostępne dane.

W przypadku osób dorosłych prowadzonych jest kilka badań. Badanie bezpieczeństwa przeprowadzone na pacjencie zakażonym wirusem HIV, badanie skuteczności przeprowadzone na 4300 nastolatkach i dorosłych w Republice Południowej Afryki, Kenii i Tanzanii oraz kolejne w Indiach z udziałem około 20 000 osób. Badanie kliniczne polega na podawaniu szczepionki MTBVAC niektórym pacjentom i placebo innym. „To będą wystarczające dane, żeby udzielić autoryzacji” – podkreślają twórcy.