PoZdroweek 4/2025: De nominatie van Prasad als hoofd van de FDA voor vaccins en gentherapie maakte investeerders bang

De biotechnologie-index van de Amerikaanse beurs NASDAQ daalde dinsdag met bijna 7% nadat het nieuws over de benoeming van Vinay Prasad als FDA-directeur, verantwoordelijk voor het segment vaccins en gentherapie, naar de markt was uitgelekt. Hij hanteert een aanpak, met name op het gebied van vaccins, die niet door het grootste deel van de wetenschap wordt gedeeld. Polen was in deze context een oase van vrede. WIGmed won terrein en de aandeelhouders van Diagnostyka hebben reden om blij te zijn, aangezien de aandelenkoers een record bereikte.

Deze week hebben we het gehad over de gezondheidszorgsector met twee vectoren. In Polen steeg WIGmed met 1,8% . In de wereld en in Europa was dit niet het geval. De stemming was ingetogen, wat resulteerde in een daling van de sectorindexen: de wereldwijde MSCI World Health Care verloor 2,5% en zijn Europese tegenhanger MSCI Europe Health Care daalde met 3,5% .

Het resultaat van de directionele discrepantie in het gedrag van deze drie indices was het groeiende voordeel van de binnenlandse WIGmed, die sinds het begin van dit jaar bijna 3% is gestegen . In die tijd raakten de buitenlandse concurrenten steeds verder in negatief terrein. Het meest zichtbaar is dit bij de wereldwijde index, die een verlies van ruim 10% liet zien.

Bron: TradingView

De groep die trouw zweert aan Amerika groeit

Naarmate de tijd verstrijkt, blijft de grote vraag wat de Republikeinse regering onder leiding van president Donald Trump uiteindelijk zal besluiten met betrekking tot tarieven op de gezondheidszorg. De grote spelers in de sector racen tegen de klok en kondigen voortdurend nieuwe investeringen in de VS aan. Het doel van deze inspanningen is duidelijk: de president sussen zodat hij niet per ongeluk van het rechte pad afwijkt (en achter de schermen wordt steeds heftiger gefluisterd over gedifferentieerde invoertarieven van 50-200% ).

Volgens berekeningen van politykazdrowia.com hadden biofarmaceutische bedrijven vorige week toezeggingen gedaan om in de Verenigde Staten te investeren ter waarde van ongeveer 170 miljard dollar. - Johnson & Johnson (55), Roche (50), Eli Lilly (27), Novartis (23) en AbbVie (10).

Dit is inmiddels verouderd. Er werd meer dan 70 miljard dollar aan de pot toegevoegd. Het laatste bedrijf dat woensdag trouw zwoer aan Amerika was Gilead Sciences. De Californische gigant uit Foster City maakte bekend dat het tot 32 miljard dollar wil investeren in de productie van medicijnen in de VS (een dag eerder voegde Bristol Myers Squibb 40 miljard dollar toe aan de algemene investeringspot).

Daarom wil de gezondheidszorgsector Trump charmeren met 240 miljard dollar. , waarmee de geldberg die de industrie in de Verenigde Staten wil investeren, wordt vergroend. En dat is waarschijnlijk nog niet alles. Hoewel veel giganten binnen BigPharma hun zegje al hebben gedaan, ontbreken er nog steeds een paar in deze kring. We hebben het over Merck, Pfizer, Amgen, Vertex Pharmaceuticals en Regeneron Pharmaceuticals, en dan hebben we het nog niet eens over de concerns met hoofdkantoor buiten Amerika.

Volgens onze schattingen zal de biedingsoorlog om Trump te bewegen soepeler om te gaan met tarieven waarschijnlijk rond de 300 miljard dollar opleveren.

De nominatie van Prasad heeft de gezondheidszorgsector de stuipen op het lijf gejaagd

De NASDAQ-biotechindex daalde dinsdag met 6,6% nadat Vinay Prasad werd benoemd tot directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) van de FDA , dat toezicht houdt op de regelgeving voor vaccins en gentherapie.

Vinay Prasad, hematoloog-oncoloog en hoogleraar epidemiologie aan de Universiteit van Californië in San Francisco, nam de positie over van de vorige directeur van CBER, Peter Marks , die in maart was afgetreden. Het aftreden van Marx leidde tot veel controverse, nadat er meer duidelijkheid kwam over de beslissingen van de partij.

Peter Marks wilde niet dat functionarissen van het ministerie van Volksgezondheid en Sociale Zaken (HHS) zich bemoeiden met de FDA-database met sterfgevallen als gevolg van het mazelenvaccin .

Hij denkt dat de HHS-functionarissen de gegevens over de bijwerkingen van vaccinaties wilden bewerken. Waarom ze dit wilden bereiken, blijft een kwestie van speculatie, en sommige daarvan leiden tot lastige ontwikkelingen bij de regering.

De nieuwe directeur van CBER is kritisch op veel van het gezondheidszorgbeleid van de instelling. Hij werd in maart van dit jaar op het X-platform geplaatst. bericht over Sarepta's Elevidys-gentherapie voor de spierziekte Duchenne. Het werd in 2023 versneld goedgekeurd op basis van gegevens die een verhoogde expressie van microdystrofine aantoonden. Prasad schreef in zijn bericht over de dood van een 16-jarige jongen die Elevidys had gekregen. De aandelen van Sarepta daalden dinsdag met 26% als reactie op de nominatie, omdat beleggers vrezen dat de goedkeuring van de gentherapie in twijfel getrokken kan worden.

Bovendien maakt de nieuwe directeur van CBER zich niet alleen zorgen over de zaak van Elevidys – hij heeft herhaaldelijk kritiek geuit op de goedkeuring van genetische geneesmiddelen via de versnelde goedkeuringsprocedure.

Vinay Prasad sprak zich ook negatief uit over beschermende maatregelen in verband met COVID-19. Hij was woedend over wat hij het verkeerde beleid van de Centers for Disease Control and Prevention tijdens de pandemie vond, omdat hij onder andere niet tevreden was met: de aanbeveling om 1,5 meter afstand te houden, het dragen van mondkapjes door jonge kinderen, de verplichte vaccinaties, jaarlijkse boostervaccinaties en het niet meenemen van de natuurlijke immuniteit in het gezondheidsbeleid.

Tegelijkertijd leek de huidige directeur van CBER in een van zijn berichten op X de schadelijkheid van de COVID-19-infectie te bagatelliseren, door te schrijven dat het nu een verkoudheid is.

Alsof dat nog niet genoeg was, publiceerde de Association for Immunization Managers in 2023 een rapport waaruit bleek dat Prasad, samen met Marty Makary (huidige directeur van de gehele FDA) en zijn assistent Tracy Beth Høeg, de drie grootste verspreiders van desinformatie over COVID-19-vaccins voor kinderen waren.

Uit het onderzoek bleek dat Prasad beweerde dat " vaccins gevaarlijker zijn voor kinderen dan COVID-19 , ook al heeft hij nooit kinderen behandeld voor COVID-19 en was hij geen kinderarts."

Beleggers zijn ontsteld over de benoeming van Prasad, omdat ze nu in hun financiële modellen, waarin veel zorgverzekeraars worden gewaardeerd, rekening moeten houden met een nieuw risico, namelijk dat het beleid van de FDA niet langer uitsluitend op bewijsmateriaal gebaseerde geneeskunde is gebaseerd.

De omvang van hun angst kunt u goed zien als u naar de onderstaande infographic kijkt. Deze laat de koersontwikkeling van de aandelen van de twintig belangrijkste bedrijven uit de MSCI World Health Care-index in de afgelopen week zien. De kleur rood is opvallend en illustreert duidelijk de aanzienlijke daling in de cijfers van vertegenwoordigers van de gezondheidszorg wereldwijd.

Bron: eigen onderzoek gebaseerd op stooq.pl

De Poolse beursaandelen in de WIGmed-index hadden geen sterke positie in de kleur rood. Aandelen van Voxel (+9,1%), Captor Therapeutics (+8,7%) en Diagnostyka (+7,0%) hadden een succesvolle week.

Vooral dit derde bedrijf verdient nadere aandacht. De aandelenkoers van de nationale marktleider in traditionele laboratoriumdiagnostiek heeft de hoogste notering bereikt (170 PLN).

De effecten van Diagnostyka werden begin januari/begin februari 2025 openbaar aangeboden voor 105 PLN per aandeel. De gelukkigen die deze prijs bemachtigen, mogen blij zijn. De koers van het bedrijf uit Krakau ligt al ruim 60% hoger , wat in zo'n korte tijd een meer dan behoorlijke winst is.

Bron: eigen onderzoek gebaseerd op stooq.pl

POLEN

Maandag (5/5/2025)

- PolTREG heeft de resultaten van het in-vivo-gedeelte van het dieronderzoek met CAR-Tregs-therapie positief beoordeeld. Het management van het bedrijf is van mening dat de gegevens voldoende zijn om goedkeuring te vragen voor het uitvoeren van een klinische fase I-studie naar multiple sclerose en amyotrofische laterale sclerose met behulp van CAR-TREGS-lymfocyten.

Dinsdag (6.5.2025)

- Celon Pharma heeft een overeenkomst gesloten met het Medisch Onderzoeksagentschap (ABM) ter ondersteuning van het project "SimOn - verhoging van de geneesmiddelveiligheid door de ontwikkeling van een schaalbaar productieproces van een biosimilar monoklonaal anti-PD-1-antilichaam voor gebruik in kankerimmunotherapie". ABM kende een financiering toe van maximaal 9,7 miljoen PLN (65% van de totale in aanmerking komende kosten) voor een project ter waarde van bijna 15 miljoen PLN. Het moet eind maart 2026 klaar zijn.

- PolTREG heeft een positief advies ontvangen van het Pediatrisch Comité van het Europees Geneesmiddelenbureau (PDCO) met betrekking tot het plan voor pediatrisch onderzoek voor de ontwikkeling van een polyklonaal Treg somatisch celtherapieproduct voor de indicatie van preventie van symptomatische type 1-diabetes bij kinderen.

- President Andrzej Duda heeft zijn veto uitgesproken over de wet op de ziektekostenverzekeringsbijdrage en de regeling ter heroverweging aan de Sejm voorgelegd. Minister van Financiën Andrzej Domański gaf vrijdag bij TVN commentaar op de kwestie en legde uit dat de regering op deze oplossing terug zou komen.

Woensdag (7.5.2025)

- NanoGroup heeft een intentieverklaring ondertekend om, rechtstreeks of via een andere rechtspersoon, een aandelenpakket Auxilius Pharma te verwerven door bestaande effecten te kopen of een nieuwe uitgifte te doen. Auxilius Pharma ontwikkelt AUX-001, een kandidaat-medicijn op basis van nicorandil voor de behandeling van angina pectoris. NanoGroup gaf geen nadere informatie vrij over de geplande transactie, maar gaf wel toe in gesprek te zijn met investeerders die financiering zouden verstrekken voor de geplande transactie.

Donderdag (8.5.2025)

- Dochteronderneming Synektik gaat het NH-ziekenhuis in Tsjechië (voor het ziekenhuis Hořovice) voorzien van een da Vinci-robotsysteem met bijbehorend pakket. De nettowaarde van het contract bedraagt ​​ongeveer 3,4 miljoen USD.

Vrijdag (9.5.2025)

- Medinice heeft een overeenkomst gesloten met de raad van het woiwodschap Mazovië voor de medefinanciering van het AtriClamp-project ter waarde van 8,7 miljoen PLN. De totale kosten van het project bedragen 17,4 miljoen PLN. Het doel van het project is om een ​​medisch apparaat te ontwikkelen dat beroertes kan voorkomen door een ingreep uit te voeren waarbij het linkerboezemaanoor van het hart wordt gesloten. Het initiatief moet uiterlijk 24 december 2027 afgerond zijn.

- Genomtec heeft voor meer dan een jaar aan financiering gezorgd en is niet van plan aandelen uit te geven. Miron Tokarski, CEO van het bedrijf, legde uit dat het M&A-proces dat in juli 2023 werd gestart, nog steeds loopt en onlangs ook op de Aziatische markt is gelanceerd.

- Bacteromic, een dochteronderneming van Scope Fluidics , heeft een voorlopige aanvraag ingediend bij de Amerikaanse FDA voor het Bacteromic System met Rapid UNI Panel onder het 510(k)-traject.

WERELD

Maandag (5/5/2025)

PTC Therapeutics meldde dat zijn kandidaat-medicijn voor de ziekte van Huntington, PTC518 (votoplam), zijn primaire eindpunt heeft bereikt in een onderzoek in de middenfase. De resultaten bleken echter teleurstellend voor beleggers, aangezien de aandelen van het bedrijf maandag met bijna 19% daalden. Beleggers zijn waarschijnlijk van mening dat PTC518 eerdere beloften, die Novartis eind vorig jaar ertoe aanzetten 1 miljard dollar te betalen, niet heeft waargemaakt. vooraf om deel te nemen aan de ontwikkeling van het medicijn.

Dinsdag (6.5.2025)

- Donald Trump ondertekende een uitvoerend bevel dat gericht is op het vergroten van de Amerikaanse productie van receptgeneesmiddelen door de wettelijke obstakels voor het bouwen en goedkeuren van nieuwe locaties te verlagen. Door het besluit wordt de tijd die nodig is om extra productiecapaciteit te bouwen, teruggebracht van 5 jaar naar 10 jaar.

De nieuwe presidentiële wetgeving roept de FDA ook op om de tarieven en inspecties van buitenlandse productiefaciliteiten te verhogen. Volgens Marty Makary, commissaris van de instelling, zal de verandering bestaan ​​uit een overstap van aangekondigde naar onverwachte inspectiebezoeken aan fabrieken van buitenlandse investeerders.

Woensdag (7.5.2025)

- Veel investeerders konden hun ogen niet geloven toen Novo Nordisk voor het eerst in vier jaar zijn financiële prognose voor dit jaar verlaagde . Lars Fruergaard Jørgensen, de CEO van het bedrijf, merkte op dat ongeveer een derde van de Amerikaanse markt voor medicijnen tegen obesitas was "veroverd" door apotheken, wat de groei van het bedrijf "belemmerde".

Novo Nordisk verwacht voor 2025 een omzetgroei van 13-21%, uitgaande van een constante wisselkoers van de Deense kroon ten opzichte van andere munteenheden. Eerder ging het bedrijf er echter van uit dat het een verbetering van 16-24% op dit gebied zou realiseren.

- Shionogi kondigde de overname aan van Torii Pharmaceutical, samen met de farmaceutische activiteiten van Japan Tobacco, inclusief de Amerikaanse tak Akros Pharma. De transactie heeft een waarde van ruim 150 miljard yen (ongeveer 1,1 miljard dollar) . Als onderdeel van haar strategie voor 2030 richt Shionogi zich op de ontwikkeling van medicijnen tegen infectieziekten.

Dankzij de overname wordt het productportfolio van het bedrijf verrijkt met de producten van Torii Pharmaceutical (onder andere huid- en nierziekten) en Japan Tobacco (immunologie, ontstekingen en aandoeningen van het cardiovasculaire, nier-, spier- en centrale zenuwstelsel).

Donderdag (8.5.2025)

Takeda zei dat de omzet en de operationele winst voor het jaar "grotendeels gelijk" zullen zijn vergeleken met de voorgaande periode van 12 maanden, beïnvloed door recente aanzienlijke tegenwind bij de verkoop van het generieke medicijn Vyvanse . Vorig jaar bedroeg de winst 107,9 miljard yen (-25% ten opzichte van het jaar ervoor).

Het Japanse bedrijf verwacht dat de omzet 4,5 biljoen yen (31,7 miljard dollar) zal bedragen, vergeleken met bijna 4,6 biljoen yen in het fiscale jaar 2024. Takeda verwacht dat de omzet van Vyvanse dit fiscale jaar met ongeveer 30% zal dalen tot 241 miljard yen, na een daling van bijna 22% in het fiscale jaar 2024 tot 351 miljard yen.

" Takeda bevindt zich momenteel op een keerpunt , met meerdere fase III-data-uitlezingen die dit begrotingsjaar worden verwacht", aldus Milano Furuta, CFO van Takeda.

In maart van dit jaar. Volgens het bedrijf heeft de VERIFY-studie in de late fase van rusfertide bij patiënten met polycythaemia vera het primaire doel bereikt: het ontwikkelen van marketingtoepassingen voor een therapeutisch hepcidine-mimetisch peptide. Het bedrijf verwacht verdere Fase III-resultaten voor zijn orale orexineagonist voor narcolepsie type 1 in de eerste helft van 2025 en voor zijn orale tyrosinekinase 2 (TYK2)-remmer zasocitinib in de tweede helft van dit jaar.

- Teva is van plan om het personeelsbestand met 8% te verminderen als onderdeel van de inspanningen om de bedrijfskosten met 700 miljoen dollar te verlagen. en het bereiken van de doelstelling om in 2027 een operationele winstmarge van 30% te behalen. Dit betekent dat de werkgelegenheid in het bedrijf, waar momenteel ruim 36.000 mensen werken, met bijna 3.000 zal afnemen. plaatsen. De reorganisatie is onderdeel van Teva's plan om van een bedrijf dat zich uitsluitend richt op generieke medicijnen, over te stappen naar een volwaardig biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf heeft niet bekendgemaakt bij welke Teva-fabrieken over de hele wereld de werknemers zich onveilig zouden moeten voelen. Het is alleen bekend dat het aantal fabrieken in 2027 van 35 naar 30 zal dalen.

- Insilico Medicines gaat voor de derde keer een poging doen om kapitaal te verkrijgen van publieke investeerders. Daartoe heeft het bedrijf een aanvraag ingediend voor een openbare aanbieding op de effectenbeurs van Hongkong. Twee maanden eerder had het bedrijf 110 miljoen dollar opgehaald. via een private plaatsing om zijn portfolio van op AI gebaseerde medicijnen uit te breiden (bij deze plaatsing werd het bedrijf gewaardeerd op meer dan 1 miljard dollar). Eind vorig jaar maakte het bedrijf bekend dat ISM001-055, een klein molecuul, voldeed aan de primaire veiligheidseisen en de belangrijkste secundaire werkzaamheidscriteria in een Chinese fase IIa-studie voor idiopathische longfibrose.

Insilico heeft nog 30 andere kandidaat-medicijnenprojecten in ontwikkeling, waaronder: inflammatoire darmziekten, solide tumoren, obesitas en pijn. Het bedrijf probeerde eerder tevergeefs een openbare aanbieding te doen in 2023 en 2024.

Vrijdag (9.5.2025)

AstraZeneca heeft bekendgemaakt dat het fase III-onderzoek naar de PD-L1-remmer Imfinzi (durvalumab) bij patiënten met een hoog risico op niet-spierinvasieve blaaskanker het primaire eindpunt van ziektevrije overleving heeft bereikt , zonder negatieve gevolgen voor de overlevingsvoordelen die werden waargenomen bij inductie- en onderhoudstherapie met Bacillus Calmette-Guérin.