Vrouw krijgt nieuwe behandeling voor MS, artsen zeggen dat dit 'game-changer' kan zijn

Een moeder met multiple sclerose is de eerste patiënt in het Verenigd Koninkrijk die een experimentele behandeling heeft ondergaan die de voortgang van de ziekte kan vertragen of zelfs stoppen.

Emily Henders, 37, kreeg een infuus met haar eigen cellen toegediend. Deze cellen waren in het laboratorium als wapen ingezet om de schadelijke elementen in haar immuunsysteem op te sporen die ervoor zorgen dat de ziekte steeds terugkomt.

Sky News kreeg speciale toestemming om aanwezig te zijn bij de aankomst van de cellen, diep bevroren in vloeibare stikstof. Vervolgens werden ze voorzichtig ontdooid en in haar bloedbaan gebracht.

"Iemand moet het doen. Iemand moet de eerste zijn," zei ze tegen me.

Emily heeft al vier jaar MS, maar de bestaande medicatie heeft niet gewerkt. Drie keer is ze wakker geworden en merkte dat ze haar benen niet kon bewegen.

Haar vader heeft ook de ziekte en zit nu in een rolstoel.

"Ik wil dat punt zoveel mogelijk vermijden", zei ze.

"Ik wil koste wat kost vermijden dat ik niet meer achter mijn kinderen aan kan rennen of de trap op en af ​​kan lopen.

"Ik wil het (de ziekte) stoppen voordat het de kans krijgt mij te stoppen."

Multiple sclerose ontstaat doordat cellen in het immuunsysteem zich tegen het lichaam keren en de beschermende laag van de zenuwen in de hersenen en het ruggenmerg aanvallen.

Het kan wazig zien of problemen met bewegen, geheugen of denken veroorzaken, afhankelijk van welke zenuwen beschadigd zijn. Er is momenteel geen genezing mogelijk.

Maar artsen van University College London Hospitals (UCLH) leiden een nieuw wereldwijd onderzoek naar de zogenaamde CAR T-therapie.

Ze namen bloed af van Emily en isoleerden T-cellen die het lichaam normaal gesproken beschermen tegen infecties.

Deze werden in het laboratorium genetisch gemodificeerd om zich te richten op de schadelijke B-cellen in het immuunsysteem. Vervolgens werden ze weer in Emily's bloedbaan gebracht.

Men hoopt dat de behandeling verdere schade aan de zenuwen en een einde aan de ziekte zal maken.

Dr. Claire Roddie, die een belangrijke rol speelde bij het ontwerpen van de behandeling, zei dat het een van de belangrijkste ontwikkelingen in haar klinische leven was.

"Als we kunnen ingrijpen op een manier die diep in alle lichaamsdelen doordringt waar de ziekteverwekkende cellen zich bevinden, en die cellen kunnen uitroeien, is dat bijna alsof we een schakelaar omzetten", aldus zij.

"Je immuunsysteem wordt gereset, waardoor de slechte B-cellen niet herstellen en je alleen nog maar normale B-cellen overhoudt."

CAR T-therapie wordt al succesvol toegepast bij de behandeling en soms genezing van agressieve bloedkankers, door het immuunsysteem in te schakelen bij het opsporen van abnormale cellen.

Er is nu steeds meer belangstelling om het ook te testen bij auto-immuunziekten, waarbij het immuunsysteem het lichaam begint aan te vallen.

Vroege klinische onderzoeken bij patiënten met de chronische ziekte lupus zijn veelbelovend.

Voor het MS-onderzoek aan het UCLH worden 18 patiënten uit ziekenhuizen over de hele wereld gerekruteerd.

Het is in de eerste plaats bedoeld om te bevestigen dat de behandeling veilig genoeg is voor grootschaliger onderzoek. Wetenschappers willen echter ook de impact op de schadelijke cellen in de gaten houden.

Dr. Wallace Brownlee, hoofdonderzoeker van het onderzoek, zei: "Geen van de medicijnen die wij tot onze beschikking hebben, is volledig effectief in het voorkomen van terugval.

"Dit kan als eenmalige behandeling worden gegeven. Het zou een echte doorbraak kunnen betekenen voor de manier waarop we MS in de toekomst behandelen."

De vorm van CAR T-celtherapie die in het onderzoek wordt getest, is bedacht door wetenschappers van het Cancer Institute van University College London en staat onder licentie van de UCL-spin-off Autolus.

Deze therapie heet Obe-cel en heeft minder kans op ernstige bijwerkingen voor het immuunsysteem dan de eerste generatie CAR T-therapieën.

Lees meer op Sky News: Parkinsonpatiënt speelt klarinet tijdens hersenoperatie Bloedtest voor meer dan 50 soorten kanker 'zou uitkomsten kunnen veranderen'

Emily is biologielerares op een middelbare school en begrijpt de wetenschappelijke onderbouwing van de behandeling, maar ook de mogelijke bijwerkingen.

"Wat zijn mijn opties?", vroeg ze.

"Ik kan deze ziekte gewoon zijn gang laten gaan en afwachten. Misschien heb ik geluk en overkomt mij niets.

"Of misschien krijg ik volgende week een enorme terugval en kan ik nooit meer lopen.

"Zijn we bereid dat risico te nemen? En ik denk dat we tot de conclusie zijn gekomen dat we dat niet willen. We moeten erop vertrouwen dat de wetenschap en de geneeskunde hun werk doen."

Er zijn meer dan 150.000 mensen met MS in het Verenigd Koninkrijk. Bijna 7.100 mensen krijgen jaarlijks een nieuwe diagnose.

Het onderzoek, met de naam AUTO1-MS1O, staat open voor patiënten uit het Verenigd Koninkrijk bij wie een recidiverende of progressieve vorm van MS is vastgesteld en bij wie de invaliditeit ondanks de bestaande behandeling toeneemt.

Dr. Frederick Vonberg, neurologieonderzoeker aan de UCL en UCLH, zei: "We moedigen patiënten tussen de 18 en 60 jaar aan om met hun neuroloog te praten en te onderzoeken of ze in aanmerking komen voor een verwijzing naar dit onderzoek."