De Hoge Autoriteit voor de Volksgezondheid wijst versnelde goedkeuring van het Alzheimermedicijn Leqembi in Frankrijk af

Leqembi, een nieuwe behandeling voor de ziekte van Alzheimer, wordt in Frankrijk niet direct vergoed. De Franse Nationale Autoriteit voor Volksgezondheid (HAS) heeft dinsdag 9 september besloten om een ​​versnelde goedkeuringsprocedure in Frankrijk voor Leqembi , een geneesmiddel tegen Alzheimer dat hoge verwachtingen wekt, maar waar de klinische voordelen nog lang niet unaniem worden onderschreven, af te wijzen.

Leqembi (lecanemab) vertoont "een bescheiden werkzaamheid (...) geassocieerd met een zorgwekkend tolerantieprofiel", zo schat deze onafhankelijke autoriteit in een advies in. Daarmee wordt een "early access"-procedure voor deze behandeling, ontwikkeld door het Amerikaanse Biogen en het Japanse Eisai, afgewezen.

Deze behandeling heeft de afgelopen jaren voor aanzienlijke medische controverse gezorgd. Samen met een ander medicijn met een vergelijkbaar effect, Kisunia (donanemab), ontwikkeld door Eli Lilly, zijn ze de eerste in decennia die een lichte vertraging van de verslechtering van de toestand van Alzheimerpatiënten aantonen.

Sommige deskundigen zijn van mening dat deze medicijnen een belangrijke stap voorwaarts betekenen in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer, de meest voorkomende vorm van dementie, waaraan wereldwijd tientallen miljoenen mensen lijden. Patiënten- en familieverenigingen steunen de goedkeuring ervan overweldigend. Maar andere deskundigen zijn van mening dat de voordelen te beperkt zijn om een ​​verschil te maken voor patiënten, vooral omdat deze behandelingen vaak gepaard gaan met ernstige bijwerkingen – bloedingen en hersenoedeem – die fataal kunnen zijn.

Leqembi is sinds april 2017 in de hele Europese Unie (EU) goedgekeurd , maar de Europese gezondheidsautoriteiten weigerden aanvankelijk groen licht te geven en beperkten het gebruik ervan vervolgens tot patiënten met het laagste risico en alleen in de vroege stadia van de ziekte van Alzheimer.

In deze context moest de HAS beslissen over de voordelen van "vroege toegang" tot Leqembi in Frankrijk voor patiënten met een ziekte in een vroeg stadium. Deze procedure maakt onmiddellijke vergoeding van het geneesmiddel mogelijk, tegen de door de fabrikant vastgestelde prijs.

De gezondheidsautoriteit, waarvan de adviezen slechts adviserend zijn maar over het algemeen door de overheid worden gevolgd, besloot uiteindelijk dat er geen rechtvaardiging was voor een dergelijke noodgoedkeuring, omdat zij van mening was dat de bijwerkingen veel te ernstig en frequent waren in vergelijking met de geringe voordelen.

"De beoordeelde behandeling zal waarschijnlijk niet voorzien in een medische behoefte die niet voldoende is gedekt", oordeelde de HAS.

Dit advies sluit echter niet uit dat Leqembi in de toekomst door de zorgverzekering vergoed zal worden. De HAS zal later beslissen over een mogelijke "common law"-procedure, die langere en complexere onderhandelingen tussen productielaboratoria en gezondheidsautoriteiten met zich mee zou brengen.

Maar "het is duidelijk dat we geen oogverblindende beoordeling kunnen verwachten", waarschuwde Pierre Cochat, voorzitter van de transparantiecommissie van de HAS. Binnen de medische wereld heeft deze beslissing gemengde reacties opgeroepen, zowel bij degenen die overtuigd zijn van Leqembi als bij degenen die er sceptisch tegenover staan.

"Er is nog steeds sprake van enige teleurstelling", geeft onderzoeker Bruno Dubois, neuroloog in het ziekenhuis Pitié-Salpêtrière (AP-HP), toe aan AFP. Hij roept mensen op om de voordelen van "een paar maanden extra met hun kleinkinderen te kunnen praten of naar het theater te kunnen gaan" niet te negeren.

Integendeel, "het is de beste beslissing voor Alzheimerpatiënten en hun families", vertelde de Britse psychiater Rob Howard, specialist ouderengeneeskunde aan University College London, aan AFP. Recentere gegevens bevestigen dat Leqembi en Kisunla "de ziekte niet daadwerkelijk veranderen".