Alzheimer: Hoge Autoriteit voor de Volksgezondheid weigert versnelde goedkeuring van medicijn Leqembi

De Franse Nationale Autoriteit voor Volksgezondheid (HAS) heeft dinsdag 9 september een uitspraak gedaan tegen een versnelde goedkeuringsprocedure voor Leqembi, een geneesmiddel tegen Alzheimer dat hoge verwachtingen schept, maar verre van unaniem is over de klinische voordelen ervan. Lecanemab, op de markt gebracht onder de naam Leqembi, vertoont "een bescheiden werkzaamheid (...) in combinatie met een zorgwekkend tolerantieprofiel", aldus de transparantiecommissie van deze onafhankelijke autoriteit. Daarmee werd een "vroegtijdige toegangsprocedure" voor de behandeling, ontwikkeld door het Amerikaanse Biogen en het Japanse Eisai, geweigerd.

Deze behandeling is de bron van aanzienlijke medische controverse. Samen met een ander medicijn met een vergelijkbaar effect, donanemab, op de markt gebracht onder de naam Kisunia en ontwikkeld door Eli Lilly, zijn ze de eerste in decennia die een lichte vertraging van de verslechtering van de toestand van Alzheimerpatiënten aantonen.

Sommige deskundigen zijn van mening dat deze medicijnen een belangrijke stap voorwaarts betekenen in de strijd tegen de ziekte van Alzheimer, de meest voorkomende vorm van dementie, waaraan wereldwijd tientallen miljoenen mensen lijden. Patiënten- en familieverenigingen steunen de goedkeuring ervan echter in overweldigende mate.

Andere deskundigen zijn echter van mening dat de voordelen te gering zijn om een ​​verschil te maken voor patiënten, vooral omdat deze behandelingen vaak gepaard gaan met ernstige bijwerkingen, bloedingen en zwellingen in de hersenen – die fataal kunnen zijn.

Leqembi is sinds april in de hele Europese Unie (EU) goedgekeurd, maar de Europese gezondheidsautoriteiten weigerden aanvankelijk de vergunning en verleenden het vervolgens alleen door het gebruik ervan te beperken tot patiënten met het laagste risico en alleen in de vroege stadia van de ziekte van Alzheimer. In deze context moest de HAS beslissen over de voordelen van "vroege toegang" tot Leqembi in Frankrijk voor patiënten met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium.

Deze procedure maakt onmiddellijke vergoeding van het medicijn mogelijk, tegen de door de fabrikant vastgestelde prijs. De gezondheidsautoriteit, wiens adviezen slechts adviserend zijn maar over het algemeen door de overheid worden gevolgd, besloot uiteindelijk dat er niets was dat een dergelijke spoedgoedkeuring rechtvaardigde, omdat zij de bijwerkingen veel te ernstig en frequent achtte in verhouding tot de geringe voordelen. "De geëvalueerde behandeling zal waarschijnlijk niet voorzien in een onvoldoende gedekte medische behoefte", oordeelde de HAS.

Dit advies sluit echter niet uit dat Leqembi op een dag door de ziektekostenverzekering wordt vergoed. De HAS zal later beslissen over een mogelijke "common law" -procedure, die langere en complexere onderhandelingen tussen de productielaboratoria en de gezondheidsautoriteiten met zich mee zou brengen.