TAK-861, het medicijn dat patiënten met narcolepsie type 1 wakker maakt

Bestaande behandelingen voor narcolepsie type 1 zijn gebaseerd op het verlichten van de symptomen, met matig succes. Nu presenteert een internationale studie, waaraan Spaanse centra hebben meegewerkt en die is gepubliceerd in The New England Journal of Medicine , een nieuw medicijn, TAK-86, waarvan de werkzaamheid is aangetoond in een klinische proef in fase 2.

Narcolepsie type 1 is een slaapstoornis die gekenmerkt wordt door overmatige slaperigheid overdag, kataplexie en andere symptomen die verband houden met hypocretinerge signalering, die bij deze patiënten onvoldoende is. Uit het onderzoek, waaraan 112 mensen uit verschillende delen van de wereld deelnamen, bleek dat TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), een selectieve orexine receptor 2 agonist, het vermogen om wakker te blijven aanzienlijk verbeterde, de slaperigheid overdag verminderde en de frequentie van kataplexie-episodes verlaagde.

Volgens gegevens van de Spaanse Vereniging voor Neurologie is narcolepsie type 1 een zeldzame ziekte die 20 tot 60 personen per 100.000 inwoners treft. Naar schatting lijden er in Spanje ongeveer 25.000 mensen aan.

"De resultaten van dit onderzoek zijn veelbelovend en suggereren dat TAK-861 een effectieve therapeutische optie zou kunnen worden voor patiënten met narcolepsie type 1. De verbetering van het vermogen om wakker te blijven en de vermindering van slaperigheid overdag, evenals de beheersing van kataplexie, hebben een zeer significante impact op de kwaliteit van leven van deze patiënten", legt Rafael del Río Villegas uit, van de CEU San Pablo Universiteit en Vithas Foundation , en een van de auteurs van de studie.

Uit de gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische proef in fase 2 bleek dat deelnemers die TAK-861 kregen, aanzienlijke verbeteringen ervoeren in de slaaplatentie op de Maintenance of Wakefulness Test (MWT) en de Epworth Sleepiness Scale (ESS). Bovendien werd een significante afname in de wekelijkse frequentie van kataplexie-episodes waargenomen.

In het onderzoek werden ook de veiligheid en verdraagzaamheid van TAK-861 beoordeeld. De meest voorkomende bijwerkingen waren slapeloosheid, aandrang tot plassen en frequent urineren . De meeste hiervan verdwenen binnen een week. Er zijn geen gevallen van levertoxiciteit gemeld, wat de veiligheid van het medicijn in vergelijking met andere eerder gebruikte stoffen onderstreept.

Voor del Río Villegas zijn de resultaten veelbelovend : "We zijn enthousiast over de bevindingen van dit onderzoek en hopen dat TAK-861 (Oveporexton) nieuwe hoop kan bieden aan patiënten die lijden aan narcolepsie type 1. We zullen doorgaan met verder onderzoek om deze resultaten te bevestigen en het potentieel van deze behandeling te verkennen in fase 3-studies", merkt hij op.

Voor Carles Gaig, neuroloog in het Hospital Clínic in Barcelona , ​​is de klinische proef "uitstekend nieuws" en een potentieel keerpunt in de behandeling: "Het lijkt erop dat het een keerpunt zal worden."

Gaig zei in gesprek met SMC dat het onderzoek "zeer goed is opgezet en is gepubliceerd in een vooraanstaand tijdschrift" en dat dit nieuwe medicijn, in tegenstelling tot een eerder onderzoek dat werd stopgezet vanwege levertoxiciteit, "niet hepatotoxisch lijkt te zijn". Hij verduidelijkt echter: "Het gaat om een ​​eerste studie, fase 2, waaraan slechts 90 patiënten deelnemen."