TAK-861, le médicament qui réveille les patients atteints de narcolepsie de type 1

Les traitements existants pour la narcolepsie de type 1 sont basés sur le soulagement des symptômes, avec un succès modéré. Aujourd'hui, une étude internationale impliquant des centres espagnols, publiée dans The New England Journal of Medicine , présente un nouveau médicament, le TAK-86, qui a démontré son efficacité dans un essai clinique de phase 2.

La narcolepsie de type 1 est un trouble du sommeil caractérisé par une somnolence diurne excessive, une cataplexie et d’autres symptômes liés à la signalisation hypocrétinergique, qui est déficiente chez ces patients. L'étude, qui comprenait 112 participants de différentes régions du monde, a démontré que le TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), un agoniste sélectif du récepteur de l'orexine 2, améliorait significativement la capacité à rester éveillé, réduisait la somnolence diurne et diminuait la fréquence des épisodes de cataplexie.

Selon les données de la Société espagnole de neurologie, la narcolepsie de type 1 est une maladie rare qui touche entre 20 et 60 personnes pour 100 000 habitants. On estime qu’environ 25 000 personnes en souffrent en Espagne.

« Les résultats de cet essai sont prometteurs et suggèrent que le TAK-861 pourrait devenir une option thérapeutique efficace pour les patients atteints de narcolepsie de type 1. L'amélioration de la capacité à rester éveillé et la réduction de la somnolence diurne, ainsi que le contrôle de la cataplexie, ont un impact très significatif sur la qualité de vie de ces patients », explique Rafael del Río Villegas, de l' Université CEU San Pablo et de la Fondation Vithas , et l'un des auteurs de l'étude.

L'essai clinique de phase 2, randomisé et contrôlé par placebo, a montré que les participants recevant du TAK-861 ont connu des améliorations significatives de la latence d'endormissement au test de maintien de l'éveil (MWT) et à l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS). De plus, une réduction significative de la fréquence hebdomadaire des épisodes de cataplexie a été observée.

L’étude a également évalué la sécurité et la tolérance du TAK-861. Les effets indésirables les plus fréquents étaient l’insomnie, l’urgence et la fréquence urinaires , dont la plupart ont disparu en une semaine. Aucun cas d’hépatotoxicité n’a été signalé, ce qui souligne la sécurité du médicament par rapport à d’autres substances utilisées auparavant.

Pour del Río Villegas, les résultats sont très prometteurs : « Nous sommes enthousiasmés par les résultats de cette étude et espérons que le TAK-861 (Oveporexton) puisse offrir un nouvel espoir aux patients souffrant de narcolepsie de type 1. Nous poursuivrons nos recherches pour confirmer ces résultats et explorer le potentiel de ce traitement dans des études de phase 3 », note-t-il.

Pour Carles Gaig, neurologue à l' hôpital Clínic de Barcelone , l'essai clinique est une « excellente nouvelle » et un tournant potentiel dans le traitement : « Il semble que ce sera un tournant. »

S'adressant à SMC, Gaig a déclaré que l'étude était « très bien conçue et publiée dans une revue de premier plan » et que, contrairement à un essai précédent interrompu en raison d'une toxicité hépatique, ce nouveau médicament « ne semble pas être hépatotoxique ». Il précise toutefois : « Il s’agit d’une étude initiale, de phase 2, avec seulement 90 patients inclus. »