Feria de Ciencias de Gizmodo: Un tratamiento con células madre para córneas gravemente dañadas
Los científicos de Mass Eye and Ear son los ganadores de la Feria de Ciencias Gizmodo 2025 por su investigación y desarrollo de una terapia experimental con células madre para córneas gravemente dañadas y supuestamente de forma permanente.
La pregunta¿Pueden las células madre ayudar a reparar lesiones oculares que antes no tenían tratamiento?
Los resultadosEn un pequeño ensayo con 14 pacientes publicado en marzo, los investigadores demostraron que era posible tomar células madre del ojo sano de una persona y usarlas para reponer de forma segura la superficie de su otra córnea gravemente dañada.
Dieciocho meses después del procedimiento, casi todos los pacientes seguían mostrando al menos una respuesta parcial al tratamiento y vieron una mejora en su visión, mientras que dos tercios experimentaron una restauración completa de la superficie corneal. No se reportaron efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento.
¿Por qué lo hicieron?Cuando la córnea (la capa exterior transparente del ojo) se daña por una lesión o infección, los médicos suelen tratarla mediante el trasplante de tejido corneal sano de un donante, también conocido como injerto corneal. Sin embargo, a veces, una lesión es tan dañina que también elimina el limitado suministro de células madre superficiales de la córnea, también llamadas células epiteliales limbares. Sin estas células, las personas experimentan síntomas como picazón, dolor, córneas blanqueadas y, finalmente, pérdida de la visión.
El método del equipo consiste en extraer células madre corneales del ojo sano de la persona y cultivarlas en el laboratorio. Estas células epiteliales limbares autólogas cultivadas (CALEC) se empaquetan posteriormente en un injerto de tejido celular que se trasplanta al otro ojo.
“La deficiencia de células madre corneales es una de las causas más comunes de ceguera en todo el mundo. Estas células madre crean una capa de células epiteliales corneales sana, lo que permite una buena visión sin dolor y un ojo cómodo al parpadear”, declaró a Gizmodo el líder del proyecto, Ula Jurkunas, director asociado del Servicio de Córnea de Mass Eye and Ear. “Por ello, desarrollamos este tipo de terapia con células madre en respuesta a una necesidad médica no satisfecha para la deficiencia de células madre y la ceguera corneal”.
Por qué son ganadoresSegún Jurkunas, no existe un tratamiento altamente efectivo para los casos más graves de deficiencia de células madre limbares. Por lo tanto, CALEC podría ofrecer esperanza a muchas personas que de otro modo no tendrían opciones. Y dado que utiliza células madre adultas de la propia persona, no hay que preocuparse por el rechazo del trasplante ni por otras consideraciones éticas que suelen surgir con el uso de células madre embrionarias.
Pero más que eso, está abriendo nuevos caminos en el mundo de la medicina con células madre. Según los investigadores, esta es la primera terapia con células madre de este tipo en Estados Unidos que se utiliza en el ojo. Durante décadas, los científicos han estudiado las células madre como posible tratamiento para todo tipo de lesiones irreversibles. CALEC y terapias similares podrían muy bien convertirse en algunos de los primeros ejemplos auténticos de que este enfoque funciona según lo previsto.
¿Qué sigue?Jurkunas y su equipo están en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) sobre la aprobación de CALEC, lo que podría requerir datos adicionales de un ensayo más amplio realizado en varios centros de investigación. También están en conversaciones con posibles socios comerciales para obtener la licencia de la terapia y financiar su desarrollo, incluyendo un nuevo ensayo si fuera necesario.
Además de eso, el equipo todavía está trabajando para mejorar la vida útil y la fabricación de las células CALEC, lo que será importante para garantizar que la terapia pueda enviarse a distancias más largas.
El equipoJurkunas comenzó a trabajar en la investigación que dio origen a CALEC como científico júnior en 2006, hace casi 20 años. Si bien el equipo puede incorporar socios comerciales para la etapa final del desarrollo, la actual transición de CALEC, desde el laboratorio hasta la práctica clínica, se ha realizado sin financiación farmacéutica. Sin embargo, ha requerido la colaboración de muchos otros investigadores, incluyendo a los científicos japoneses que inicialmente ayudaron a Jurkunas a aprender a cultivar mejor las células madre en el laboratorio.
“Se ha requerido una enorme cantidad de personal de investigación para el estudio. Y luego están los colaboradores médicos, Reza Dana, Jia Yin y Lynette Johns; ellos fueron los investigadores principales del estudio [de marzo de 2025]”, dijo Jurkunas. “Y eso se refiere únicamente a Mass Eye and Ear. Luego están el Hospital Infantil de Boston; Dana Farber; y el Centro JAEB, que es nuestra [Organización de Investigación por Contrato], que nos ayudó con el análisis y la gestión de datos y con todo lo necesario para garantizar la integridad de los datos”.
Jurkunas también señaló que CALEC nunca habría llegado a buen término sin la financiación federal proporcionada por los Institutos Nacionales de Salud y el Instituto Nacional del Ojo, el mismo tipo de financiación que ahora está en peligro por la actual administración de Trump.
“Quiero recordarles que los NIH apoyan terapias médicamente transformadoras que son nuevas, de novo”, dijo. “Las pensamos, trabajamos en ellas y las desarrollamos”.
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