PoZdroweek 14/2025: Un triste epílogo a la terquedad de Sarepta con los pacientes con DMD. Las mujeres se alegran porque los buenos resultados de Apnimed en la terapia para la AOS ofrecen una oportunidad para que los ronquidos de sus parejas sean menos...
Sarepta Therapeutics finalmente cedió a las exigencias de la FDA, pero ¿a qué precio? Los pacientes con DMD, especialmente en América y Europa, fueron los más perjudicados por esta disputa con el organismo regulador. Los inversores bursátiles se vieron afectados, ya que la firma de inversión HC Wainwright consideró que la compañía con sede en Cambridge no merecía ni un céntimo. Apnimed presumió de prometedores resultados clínicos de fase III para su tratamiento de la apnea obstructiva del sueño (AOS), lo que dio esperanza a muchas mujeres que sufren los ronquidos de su pareja. Los índices bursátiles mundiales del sector salud subieron al unísono esta semana. WIGmed se acerca cada vez más a su pico local de mayo de este año. Se han producido cambios ministeriales en el gobierno liderado por Donald Tusk. Jolanta Sobierańska-Grenda, una profesional con amplia experiencia en el campo de la gestión de centros médicos, ha sido nombrada nueva jefa del Ministerio de Salud. Estamos apoyándola, como lo hacemos con cualquier nuevo jefe en el Ministerio, pero ¿su práctica saldrá victoriosa del choque con las teorías del osificado mundo burocrático de Miodowa y de los tomadores de decisiones políticos que no están muy bien informados sobre temas de salud?
Finalmente, tuvimos una semana en la que todos los índices bursátiles del sector salud que analizamos subieron. Y no cualquier precio. El índice WIGmed se ha revitalizado en las últimas semanas. Esta semana, el índice subió un 1,3% , acercándose a su máximo de mayo de este año. Está a unos 2 puntos porcentuales de alcanzarlo. Los índices internacionales tuvieron un rendimiento aún mejor. El MSCI Europe Health Care (SPYH) europeo subió un 3,0% y el MSCI World Health Care (XDWH), un 2,2%, que abarca todo el mundo.
A pesar de esto, desde principios de este año , solo WIGmed se encuentra en territorio positivo , y las restantes medidas de la situación económica de la industria hasta ahora solo se están acercando a la línea, ya que aún están un pequeño porcentaje por debajo de alcanzarla.
Fuente: TradingView
Entre las 20 principales acciones del Índice MSCI World Health Care , Thermo Fisher (+15,3%), Novo Nordisk (+11,5%) y Danaher (+8,1%) obtuvieron el mejor rendimiento. Solo Intuitive Surgical (-4,4%) y United Health Group (-0,6%) rompieron la tendencia alcista.
Fuente: estudio propio basado en stooq.pl
En Polonia, las empresas con mejor rendimiento fueron Molecure (+38,2%), Selvita (+12,3%) y Medicalghoritmics (+5,5%). La racha de éxito de esta última continúa, ya que el precio de las acciones de la empresa de tecnología médica se encuentra en su nivel más alto desde finales de 2023. Los accionistas de Medicalghoritmics han recibido un nuevo impulso, ya que las acciones ya han generado una rentabilidad del 98% desde principios de año.
En el caso de los accionistas de Selvita, la recomendación actualizada emitida por Noble Securities hace unos días pudo haber cautivado a los inversores. El aumento del precio de la acción estuvo acompañado de un alto volumen de negociación, no visto desde 2017. La firma de inversión reiteró su recomendación de compra, aunque redujo significativamente su precio objetivo para la compañía de 70,6 PLN a 51,1 PLN.
Si bien en otoño del año pasado surgió un optimismo moderado sobre la evolución del mercado de la compañía, el comienzo de 2025 trajo consigo diversos factores negativos, que pueden describirse brevemente como una alta incertidumbre derivada de los cambios en el mercado de la salud estadounidense, que una vez más afectó a Selvita. Sin embargo, el período de desaceleración del mercado no altera nuestra percepción a largo plazo del atractivo de Selvita, afirmó Krzysztof Radojewski, analista de Noble Securities.
"Como resultado de las previsiones actualizadas, corregimos nuestra valoración de 70,6 PLN a 51,1 PLN y, considerando que la compañía sigue siendo una opción de inversión interesante a medio y largo plazo, mantenemos nuestra recomendación de compra", añadió.
En cambio, Voxel (-8,9%), NanoGroup (-2,1%) y Ryvu (-1,9%) decepcionaron. Voxel había ganado alrededor de un 34% desde principios de enero, pero esta constante tendencia alcista finalmente se detuvo. Los rumores que circulan en el mercado sobre una posible oferta pública de adquisición (OPA) por las acciones del líder polaco en diagnóstico por imagen aún no se han materializado .
El precio de las acciones de Captor Therapeutics cayó un 1%, pero la dirección y el equipo científico de la compañía, así como sus accionistas, tienen motivos para estar satisfechos. El portal de la industria médica Drug Hunter nominó al fármaco candidato de la compañía , CT-01, como su Molécula del Mes de junio. Abordaremos este tema con más detalle más adelante en PoZdroweek.
Fuente: estudio propio basado en stooq.pl
Mantenerse firme a veces no da resultados. Sarepta Therapeutics lo descubrió el sábado pasado cuando, contrariamente a las expectativas de la FDA, declaró que no suspendería las entregas de Elevidys, un medicamento utilizado para tratar a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El lunes, el organismo regulador estadounidense suspendió todos los ensayos clínicos para la distrofia muscular de cinturas de la compañía con sede en Cambridge. Esto aplica a los ensayos en fase inicial de sus fármacos candidatos: SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 y SRP-9005.
Por si fuera poco, en respuesta a la decisión de la FDA, la firma de inversión HC Wainwright ha reducido a cero su estimación del valor razonable de Sarepta para los próximos 12 meses. Sí, según esta institución financiera, las acciones de la compañía no valen ni un céntimo.
Sarepta ha chocado claramente con los reguladores estadounidenses. Y está sufriendo las dolorosas consecuencias, tanto para quienes padecen la enfermedad de Duchenne, aún incurable, como para los cuidadores de niños pequeños, quienes con mayor frecuencia padecen DMD.
La FDA suspendió los ensayos clínicos de cuatro fármacos. Unas horas después, la empresa con sede en Cambridge se hizo la cómplice y anunció que suspendería los envíos de Elevidys a todos los pacientes estadounidenses. Sin embargo, la esperanza se acabó. Las probabilidades de que la FDA, por alguna extraña coincidencia, dé luz verde repentinamente a los fármacos candidatos para SRP-9003, SRP-9004, SRP-6004 y SRP-9005 son realmente ilusorias.
La postura inicialmente intransigente de Doug Ingram, director ejecutivo de la empresa, simplemente no dio resultado. Como resultado, Elevidys no se venderá en EE. UU., y su aprobación en la UE es actualmente un sueño lejano.
El viernes, la EMA, organismo regulador europeo, se unió al escepticismo de la FDA sobre Elevidys. El organismo regulador de la UE anunció su decisión de no recomendar la aprobación condicional de la sustancia.
Levi Garraway, director médico de Roche, quien está ayudando a Sarepta a obtener la aprobación para el mercado europeo de Elevidys, expresó su decepción con la decisión de la EMA. También señaló que el gigante farmacéutico suizo planea colaborar con el organismo regulador para explorar una posible vía de avance que permita resolver el impasse en la aprobación de un fármaco tan esperado por muchos pacientes con DMD que no están preocupados por posibles complicaciones hepáticas graves.
El CHMP, organismo asesor de la EMA, explicó que el estudio principal presentado por Roche para respaldar su solicitud de aprobación para el tratamiento de la DMD en personas de 3 a 7 años que podían caminar no demostró que Elevidys tuviera un impacto en las habilidades motoras tras 12 meses de tratamiento. Se observaron mejoras en el movimiento, medidas mediante la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), tanto en los pacientes que tomaron Elevidys como en los que tomaron placebo, pero la diferencia de 0,65 puntos entre las dos cohortes de prueba en una escala de 34 puntos no fue estadísticamente significativa.
La suspensión del suministro de Elevidys a pacientes estadounidenses con DMD entró en vigor el martes. Al mismo tiempo, la FDA exigió a la compañía que colocara una advertencia de recuadro negro en el medicamento debido al riesgo de daño hepático agudo e insuficiencia hepática. Este es un nuevo revés, ya que médicos, pacientes y sus cuidadores se lo pensarán dos veces antes de usar el medicamento restante. Y esto probablemente será un dilema infernal, ya que con la suspensión del suministro de Elevidys, los suministros médicos inevitablemente se agotarán en algún momento.
El resultado de todos estos problemas es que la supervivencia de la empresa estadounidense se ha convertido en una gran incógnita.
Solo quedan las terapias de omisión de exón, algo arcaicas, Amondys 45, Vyondys 53 y Exondys 51, que ya se encuentran en una fase de venta bastante avanzada. Y es probable que su declive sea lento e inexorable. Además, la EMA aprobó recientemente el fármaco competidor Duvyzat (givinostat). Por lo tanto, dondequiera que mires, ves una imagen de miseria y desesperación. Y por decisión propia.
En mi opinión, ha aumentado el riesgo de que Sarepta, en su forma actual, no sobreviva hasta finales de este año , a menos que, milagrosamente, solucione su tensa relación con la FDA, lo cual es dudoso, sobre todo porque Marty Makary, designado por Trump, está al mando de la supervisión. Además, el presidente estadounidense parece ser bastante crítico con la industria biofarmacéutica, lo que inevitablemente afecta las decisiones de los funcionarios de menor rango.
La respuesta de la FDA al caso Sarepta dejó claro que no tiene sentido jugar con la empresa, ya que podría acabar mal. Esto también envía un mensaje claro a otras empresas del sector: es mejor llegar a un acuerdo con la FDA que entrar en conflicto con ella.
El alto nivel de experiencia y competencia de los científicos de la compañía que trabajan en estos descubrimientos es innegable. Son el activo más valioso de Sarepta, no el equipo directivo, que comete errores de principiante. Supongo que pronto dejarán la compañía, ya que no he visto semejante secuencia de contratiempos en la industria en años. En toda esta cadena de acontecimientos en torno a las terapias génicas de la compañía, las mayores víctimas son principalmente los pacientes con DMD, seguidos por los inversores del mercado de capitales.
En mi opinión, dadas las circunstancias actuales, Sarepta no tiene cabida en su configuración actual. Sospecho que, dado el amplio conocimiento que ha desarrollado a lo largo de los años, podría ser una perspectiva atractiva para los representantes de las grandes tecnológicas. Incluso he identificado a tres candidatos que podrían hacerse cargo de la empresa, lo que no requeriría una inversión significativa, pero veremos qué nos depara el futuro.
Las acciones de UnitedHealth Group (UHG) cayeron casi un 5% el jueves después de que la compañía confirmara que el Departamento de Justicia (DOJ) está llevando a cabo investigaciones penales y civiles sobre sus prácticas de beneficios de Medicare Advantage.
En mayo de este año, el Wall Street Journal (WSJ), citando fuentes del gobierno federal, reveló la existencia de una investigación penal. En aquel momento, UHG lo negó y calificó la conducta del WSJ de profundamente irresponsable. La empresa declaró no haber sido notificada de la investigación del Departamento de Justicia. ¿Cómo, entonces, pudo determinar responsablemente si se estaba llevando a cabo una investigación? Una lógica tan desconcertante es objeto de burla entre los analistas del sector salud.
UnitedHealth declaró que contactó "proactivamente" al Departamento de Justicia tras los informes de prensa sobre las investigaciones en mayo. Si obtener la confirmación de las investigaciones en curso después de dos meses constituye proactividad, es probable que los inversores y la empresa tengan diferentes interpretaciones del concepto. Es aterrador pensar qué habría sucedido si la empresa no hubiera adoptado una postura "proactiva".
UHG enfatizó el jueves que no prevé ser acusada de ninguna irregularidad. La compañía destacó su larga trayectoria de conducta responsable y cumplimiento efectivo. Citó auditorías independientes realizadas por los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid, que confirmaron que sus prácticas se encuentran entre las más rigurosas del sector de la atención médica.
UnitedHealth Group reiteró que ha iniciado una revisión independiente de su desempeño, procesos, políticas y prácticas relacionadas con la codificación de evaluación de riesgos, las prácticas de gestión de beneficios de atención médica y los servicios de farmacia.
El nivel de calidad involucrado en la investigación de la compañía con sede en Minnetonka, Minnesota, aparentemente no es aceptable para algunos inversores, ya que el precio de las acciones de UHG ha caído un 44% desde principios de año.
El fármaco candidato Captor Therapeutics no pasó desapercibido para los profesionales de la industria en Drug Hunter (DH). El portal nominó a ABS-752 como una de sus moléculas del mes para junio de 2025. Esto es destacable, ya que marca la primera vez en la historia de los fármacos desarrollados en Polonia que alguien recibe una nominación de este tipo por parte de DH.
Captor Therapeutics desarrolló la molécula ABS-752 como parte de su proyecto de desarrollo de fármacos CT-01. Esta molécula es un fármaco candidato que se administra a pacientes con carcinoma hepatocelular en hospitales europeos. Esta semana, el prestigioso sitio web estadounidense Drug Hunter seleccionó a ABS-752 como una de sus Moléculas del Mes (junio de 2025), una primicia en la historia de los fármacos desarrollados en Polonia, destacó Michał Walczak, director ejecutivo y director científico de la compañía.
En su opinión, lo que llamó la atención de los expertos de Drug Hunter fueron varios elementos y características únicas de la molécula ABS-752.
En primer lugar, la molécula Captor es un profármaco que utiliza un mecanismo de activación poco conocido basado en la proteína VAP-1. Este mecanismo implica la administración oral de la molécula a los pacientes y su posterior transporte directo al hígado, el sitio de acción diana. Allí, la enzima VAP-1 convierte el profármaco en una forma altamente activa. Esta forma, el fármaco propiamente dicho, se produce en las células cancerosas del hígado, de donde no puede salir (debido a sus propiedades) hasta que mueren. La forma activa liberada tampoco puede penetrar fácilmente en otras células y tejidos, lo que confiere al fármaco un alto perfil de seguridad, señaló Walczak.
En segundo lugar, el fármaco candidato que está investigando Captor Therapeutics es un degradador actualmente muy popular, una molécula que elimina proteínas que causan enfermedades.
“Además, es un degradador de dos proteínas:
- GSPT1, cuya eliminación conduce a la muerte de las células cancerosas y
- La eliminación de NEK7 debilita el llamado microambiente tumoral (EMT). Este entorno actúa como estabilizador de los tumores cancerosos e inhibe los procesos inmunitarios naturales que combaten el cáncer. La eliminación de la proteína NEK7 también reducirá significativamente la inflamación alrededor del tumor, lo que debería mejorar la calidad del tratamiento para pacientes con cáncer de hígado, explicó el director de la empresa con sede en Breslavia.
Michał Walczak comparte su conocimiento sobre los procesos experimentales llevados a cabo por corporaciones biofarmacéuticas de todo el mundo en su blog en https://adastra71.blog/ .
Synektik ha anunciado los detalles de su plan para dividir la empresa en dos entidades independientes. La recién formada Syn2bio recibirá activos relacionados con la investigación de nuevas moléculas , incluido el cardiotrazador, un radiofármaco innovador con potencial de ventas global. El resto del negocio permanecerá en manos de Synektik (principalmente la venta de robots quirúrgicos Da Vinci, la formación en su uso y los servicios de mantenimiento).
La empresa pretende que ambas entidades separadas coticen en la Bolsa de Valores de Varsovia en el primer semestre de 2026.
La adopción del plan de división supone un paso importante hacia la división planificada de Synektika en dos empresas independientes, que realizarán actividades diferentes y atraerán a inversores con distintos perfiles y tolerancia al riesgo. Transferir las actividades relacionadas con la investigación de nuevas moléculas farmacéuticas, incluido el cardiotrazador —nuestro proyecto de investigación estrella— a Syn2bio nos permitirá obtener nuevas fuentes de financiación, afirma Cezary Kozanecki, fundador y director ejecutivo de Synektika.
A su vez, Synektik, cuyos resultados hasta ahora se han visto lastrados por los costes de estos estudios, podrá lograr una mayor rentabilidad y distribuir dividendos más altos. Separar las operaciones existentes y diversificadas en empresas independientes también permitirá a los inversores realizar valoraciones independientes y fiables que consideren el potencial de cada una. Estamos convencidos de que esto, en última instancia, se traducirá en un aumento del valor de ambas empresas», añadió.
Por cuenta de mInvestment Banking, realizó una valoración de ambas empresas.
Al 30 de junio de 2025, el valor de todo el negocio de Synektika se fijó en aproximadamente 2.110 millones de PLN (247,54 PLN por acción), de los cuales el valor de los activos transferidos ascendió a aproximadamente 163 millones de PLN (19,14 PLN por acción) , lo que representa aproximadamente el 7,73 % del total. El negocio escindido en Syn2bio se valoró mediante el método del valor neto de los activos ajustado, considerando el valor de los gastos en proyectos de investigación incurridos hasta la fecha y parte de los gastos previstos. A su vez, se utilizaron el método del flujo de caja descontado (DCF) y el método comparativo para valorar Synektika (sin el negocio escindido), según anunció el consejo de administración.
A los accionistas actuales de la empresa se les asignarán acciones de Syn2bio en una proporción de 1 a 1.
Esto ocurrirá automáticamente, sin necesidad de que los inversores realicen ninguna acción adicional. La fecha de referencia la fijará el Depósito Nacional de Valores (KDPW), tras la aprobación del prospecto de Syn2bio por parte de la Autoridad de Supervisión Financiera de Polonia (KNF). Tras la última sesión en la que se podrán adquirir acciones de Synektika que den derecho a participar en la división (es decir, dos días hábiles antes de la fecha de referencia establecida), el precio de referencia para la siguiente sesión se reducirá en el valor de la empresa escindida de Syn2bio (es decir, aproximadamente un 7,73 %). Este valor también constituirá el precio de referencia para la primera sesión de negociación de las acciones de Syn2bio en la Bolsa de Valores de Varsovia (WSE)», explicó la empresa con sede en Varsovia.
Lunes (21/07/2025)
Katarzyna Kosiorek, analista de Trigon DM, redujo el precio objetivo de las acciones de Bioceltix de 134,50 PLN a 124,30 PLN en un informe del 21 de julio, manteniendo la recomendación de compra. La recomendación se emitió a un precio de mercado de 101 PLN.
Martes (22/07/2025)
Adamed Technology se encuentra entre los inversores que apoyaron a la empresa francesa de biotecnología One Biosciences con 15 millones de euros en una ronda de financiación de Serie A. Se desconoce el valor de la participación de Adamed.
One Biosciences se centra en la oncología de precisión y proporciona perfiles de transcriptoma de grado clínico de tumores de células individuales.
Además de Adamed Technology, la última ronda de financiación también incluyó a Galion.exe, Invus, Sofinnova Partners, Polytechnique Ventures y Kima Ventures.
“Esta financiación nos permite traducir nuestra innovadora tecnología de células individuales en análisis en tiempo real que pueden influir directamente en las decisiones de los médicos, mejorar la atención al paciente y acelerar el desarrollo de fármacos”, afirmó Hedi Ben Brahim, director ejecutivo de One Biosciences.
Miércoles (23/07/2025)
Medicalgorithmics ha completado la integración para un cliente clave en EE. UU. La compañía estima que los ingresos totales por contrato durante los primeros 24 meses tras la aprobación de la integración y el inicio de los ensayos comerciales oscilarán entre aproximadamente 7,7 y 11,5 millones de dólares. Los ingresos mínimos contractuales garantizados (por sesiones e integración) superarán los 1,7 millones de dólares.
Completar la integración con uno de los mayores IDTF estadounidenses es un hito en el desarrollo de Medicalgorithmics este año. Nuestro socio estadounidense, que, según estimaciones del mercado, tiene un potencial de crecimiento de hasta un 50 % interanual, ha comenzado a utilizar comercialmente nuestro innovador software. Esperamos que, gracias al aumento significativo planificado en el número de sesiones, precedido por una integración y una capacitación de clientes totalmente satisfactorias, aceleremos nuestro crecimiento en el mercado estadounidense y aumentemos los ingresos», afirmó Kris Siemionow, director ejecutivo.
Según los cálculos de PEX PharmaSequence , el valor de las ventas en farmacias de Polonia en junio de 2025 aumentó un 10,7 % interanual, hasta aproximadamente 4.680 millones de zlotys. Esto representó una disminución del 3,8 % con respecto al mes anterior.
Las ventas promedio en farmacias ascendieron a aproximadamente 380.000 PLN (+12,4 % interanual). El precio promedio de venta al público por medicamento fue de 33,82 PLN, un 10,8 % más interanual. Los márgenes de las farmacias mejoraron significativamente, alcanzando el 26,5 % (+5,6 puntos porcentuales interanuales).
Viernes (25/07/2025)
Urteste ha firmado un acuerdo con la empresa alemana Biotype, según el cual el socio extranjero producirá los kits Panuri y Panuri Control, que se utilizarán para realizar ensayos clínicos en Europa. La empresa cotizada pagará aproximadamente 770.000 € por los kits. El precio de las acciones de Urteste subió un 5,1 % el viernes.
La Autoridad de Supervisión Financiera de Polonia ha aprobado la exclusión de las acciones de EMC Instytut Medyczny de la Bolsa de Varsovia. La fecha de exclusión es el 8 de agosto de 2025.
Lunes (21/07/2025)
AstraZeneca planea destinar 50 000 millones de dólares a la expansión de sus operaciones en EE. UU. para 2030. El plan se centra en una nueva planta de fabricación en Virginia, que se centrará en la producción de principios activos para una nueva generación de fármacos para la pérdida de peso y el metabolismo. Estos incluyen la molécula de GLP-1 de administración oral, actualmente en desarrollo, y el fármaco experimental para la hipertensión, baxdrostat.
Esta iniciativa complementa una inversión previamente anunciada de $3.5 mil millones (noviembre de 2024) para la expansión en varios estados de EE. UU., incluidos centros de investigación y desarrollo en Gaithersburg, Maryland, y Cambridge, Massachusetts; producción de terapia celular de próxima generación en Rockville, Maryland, y Tarzana, California; y fabricación especializada en Coppell, Texas.
Según los directivos de Astra, estas iniciativas permitirán a esta gran farmacéutica líder alcanzar su ambicioso objetivo de generar 80 000 millones de dólares anuales para 2030 , de los cuales se espera que la mitad provenga de Estados Unidos. En los últimos cuatro trimestres, esta empresa británico-sueca generó 55 000 millones de dólares en ventas.
El anuncio de la compañía se alinea con la tendencia de inversión anunciada por varias compañías biofarmacéuticas en los últimos meses. Según estimaciones de politykazdrowia.com, la presión ejercida por el presidente Donald Trump sobre la industria ha dado lugar a nuevos anuncios de inversión por un total de al menos 225 000 millones de dólares. Además de Astra, el grupo inversor incluye a Roche, Eli Lilly, Novartis, Sanofi, Johnson & Johnson, AbbVie, Bristol-Myers Squibb, Gilead Sciences, UCB y Biogen.
Fuente: trabajo propio basado en dominio público
Miércoles (23/07/2025)
- Roche ha suspendido todos los pedidos nuevos de Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec) para pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los mercados que hacen referencia a la FDA como base para su aprobación local.
Tras cerrar un acuerdo con Sarepta como inventor de la molécula, Roche obtuvo la aprobación para la terapia génica en 8 países, entre ellos Bahréin, Brasil, Israel, Japón, Kuwait, Omán, Qatar y los Emiratos Árabes Unidos.
La compañía suiza reveló que, hasta la fecha, aproximadamente 760 pacientes con DMD se han beneficiado del tratamiento ambulatorio con Elevidys, sin que se hayan registrado fallecimientos relacionados con el tratamiento. Según la dirección de la compañía con sede en Basilea, la relación beneficio-riesgo de Elevidys se mantiene positiva en la población ambulatoria.
Apnimed , cuyas acciones no cotizan en bolsa, celebra otro éxito clínico de Fase III con su fármaco candidato, AD109, para el tratamiento de la apnea obstructiva del sueño (AOS). La AOS es un trastorno del sueño que se caracteriza por episodios repetidos de interrupción o respiración superficial durante el sueño, causados por una obstrucción de las vías respiratorias superiores.
El estudio LunAIRo alcanzó su criterio de valoración principal en ensayos clínicos de fase avanzada. Se incluyeron 660 adultos con apnea obstructiva del sueño (AOS) leve, moderada y grave que no toleraban o rechazaban la terapia de presión positiva continua en las vías respiratorias. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a recibir AD109 ( una combinación de aroxbutinina y atomoxetina , un inhibidor selectivo de la recaptación de noradrenalina) o placebo, y el criterio de valoración principal se evaluó 26 semanas después del inicio del tratamiento.
El estudio demostró una reducción significativa y estadísticamente significativa de la obstrucción de las vías respiratorias. Tras 26 semanas de tratamiento, la reducción media del índice de apnea-hipopnea (IAH) fue del 46,8 % con respecto al valor inicial. En la cohorte placebo, la reducción del IAH fue del 6,8 %.
El AD109 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves.
Los últimos hallazgos del ensayo clínico de Fase III refuerzan los planes de la gerencia de Apnimed de presentar una solicitud a la FDA para la aprobación de esta formulación oral de una vez al día a principios de 2026 .
“Con dos grandes estudios de Fase III que ahora demuestran un perfil de eficacia consistente y significativo para AD109, estamos más cerca de ofrecer la primera farmacoterapia oral para la apnea obstructiva del sueño”, afirmó Larry Miller, director ejecutivo de la empresa.
En mayo de este año, Apnimed informó que el primer estudio de Fase III, SynAIRgy, también cumplió su objetivo principal.
Existe la posibilidad de que muchas mujeres sientan alivio por la noche cuando sus parejas finalmente reduzcan sus ronquidos, y los hombres también sentirán una mejora en su comodidad en la vida cotidiana.
Viernes (25/07/2025)
Sarepta de nuevo. La FDA anunció que estaba investigando la muerte de un niño de 8 años que recibió Elevidys. En respuesta, Sarepta declaró que la muerte se consideró no relacionada con el tratamiento.
La FDA dijo que el niño murió el 7 de junio de 2025. Sarepta reveló que el caso, que ocurrió en Brasil, fue informado a los reguladores allí el 18 de junio a través del Sistema de Notificación de Eventos Adversos de la FDA (FAERS).
Pero ¿por qué los pacientes con DMD y los inversores del mercado de capitales desconocían por completo esto? ¿Podría ser un asunto tan trivial que no mereciera la pena molestarlos?
Bayer ha sabido que la FDA ha extendido la revisión previa a la aprobación de elinzanetant , una terapia no hormonal para el tratamiento de los síntomas vasomotores (SVM) asociados con la menopausia (principalmente relacionados con los sofocos). Esto probablemente retrasará la decisión de aprobación del fármaco candidato hasta en un cuarto de su duración.
Los alemanes revelaron que la FDA justificó su medida diciendo que necesitaba más tiempo para realizar una revisión completa de la notificación, y agregó que el regulador no citó ningún problema con la aceptabilidad general de elinzanetant.
“Confiamos en el potencial de elinzanetant para brindar importantes beneficios clínicos a las mujeres, a la espera de la aprobación regulatoria. Seguimos trabajando con la FDA para que esta terapia esté disponible”, explicó Yesmean Wahdan, director de asuntos médicos de Bayer Norteamérica.
Si se aprueba la comercialización de la molécula, Bayer se convertirá en un formidable rival para la japonesa Astellas , que comercializa con éxito el fezolinetant bajo la marca Veozah en EE. UU. y Veoza en Europa. Naoki Okamura, director de la empresa japonesa, quien trabaja en la empresa desde abril de 1986, probablemente tenga mucho en qué pensar con su equipo.
Los japoneses consideran el fezolinetant una molécula estratégica. El 25 de abril de este año, Astellas, durante la publicación de sus resultados financieros, reveló que Veozah, junto con Izervay, fueron las marcas con el crecimiento interanual más dinámico, superando con creces el 300 %. Además, según la dirección de la compañía , Veozah es la tercera marca más importante en cuanto a picos de ventas previstos (después de Padceva e Izervay).
Los inversores siguen de cerca el desarrollo de la rivalidad entre Japón y Alemania en torno a la menopausia. Desde principios de este año, el precio de las acciones de Astellas ha tenido un comportamiento bastante similar al del índice MSCI World Health Care del sector. El precio de las acciones de la compañía con sede en Tokio (en azul oscuro en la esquina superior derecha de la infografía inferior) ha caído un 3%, mientras que el de Bayer ha subido un 51% en el mismo período (en amarillo oscuro en la esquina superior derecha de la infografía inferior).
Fuente: estudio propio basado en Astellas y TradingView
La conclusión de Bayer se basa en los resultados clínicos de fase III de OASIS 1 y OASIS 2. Estos mostraron una reducción significativa de la frecuencia y la gravedad de los síntomas vasomotores en las 12 semanas de tratamiento, en comparación con placebo. Más del 80 % de los participantes tratados experimentaron una reducción de al menos la mitad en la frecuencia de los síntomas vasomotores para la semana 26.
Además, el estudio de fase III a largo plazo OASIS 3 demostró que elinzanetant resultó en una reducción significativa sostenida de la incidencia de síntomas vasomotores moderados a severos y estuvo libre de hepatotoxicidad.
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