TAK-861, das Medikament, das Patienten mit Narkolepsie Typ 1 weckt

Die bestehenden Behandlungen für Narkolepsie Typ 1 basieren auf der Linderung der Symptome, mit mäßigem Erfolg. Eine internationale Studie unter Beteiligung spanischer Zentren, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, stellt nun ein neues Medikament namens TAK-86 vor, das seine Wirksamkeit in einer klinischen Studie der Phase 2 unter Beweis gestellt hat.

Narkolepsie Typ 1 ist eine Schlafstörung, die durch übermäßige Schläfrigkeit am Tag, Kataplexie und andere Symptome gekennzeichnet ist, die mit der hypokretinergen Signalgebung zusammenhängen, die bei diesen Patienten mangelhaft ist. Die Studie, an der 112 Teilnehmer aus verschiedenen Regionen der Welt teilnahmen, zeigte, dass TAK-861, TAK-861 (Oveporexton), ein selektiver Orexin-Rezeptor-2-Agonist, die Fähigkeit, wach zu bleiben, signifikant verbesserte, die Tagesmüdigkeit reduzierte und die Häufigkeit von Kataplexie-Episoden verringerte.

Nach Angaben der spanischen Gesellschaft für Neurologie ist Narkolepsie Typ 1 eine seltene Erkrankung, von der zwischen 20 und 60 Menschen pro 100.000 Einwohner betroffen sind. Schätzungsweise 25.000 Menschen in Spanien leiden darunter.

„Die Ergebnisse dieser Studie sind vielversprechend und legen nahe, dass TAK-861 eine wirksame Therapieoption für Patienten mit Narkolepsie Typ 1 werden könnte. Die Verbesserung der Fähigkeit, wach zu bleiben, und die Verringerung der Tagesmüdigkeit sowie die Kontrolle der Kataplexie haben einen sehr großen Einfluss auf die Lebensqualität dieser Patienten“, erklärt Rafael del Río Villegas von der CEU San Pablo University und der Vithas Foundation und einer der Autoren der Studie.

Die randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2 zeigte, dass die Teilnehmer, die TAK-861 erhielten, beim Maintenance of Wakefulness Test (MWT) und der Epworth Sleepiness Scale (ESS) eine signifikante Verbesserung der Einschlafzeit erlebten. Darüber hinaus wurde eine signifikante Verringerung der wöchentlichen Häufigkeit von Kataplexie-Episoden beobachtet.

In der Studie wurden auch die Sicherheit und Verträglichkeit von TAK-861 bewertet. Die am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen waren Schlaflosigkeit sowie Harndrang und häufiges Wasserlassen , die meisten davon verschwanden innerhalb einer Woche. Es wurden keine Fälle von Lebertoxizität gemeldet, was die Sicherheit des Arzneimittels im Vergleich zu anderen zuvor verwendeten Substanzen unterstreicht.

Für del Río Villegas sind die Ergebnisse sehr vielversprechend : „Wir sind von den Ergebnissen dieser Studie begeistert und hoffen, dass TAK-861 (Oveporexton) Patienten mit Narkolepsie Typ 1 neue Hoffnung bieten kann. Wir werden die Ergebnisse weiter erforschen, um sie zu bestätigen und das Potenzial dieser Behandlung in Phase-3-Studien zu erkunden“, erklärt er.

Für Carles Gaig, Neurologe am Hospital Clínic in Barcelona , ​​ist die klinische Studie eine „hervorragende Nachricht“ und ein potenzieller Wendepunkt in der Behandlung: „Es scheint, als würde es ein Wendepunkt sein.“

Im Gespräch mit SMC sagte Gaig, die Studie sei „sehr gut konzipiert und in einer führenden Fachzeitschrift veröffentlicht“ gewesen und dass dieses neue Medikament im Gegensatz zu einer früheren Studie, die wegen Lebertoxizität abgebrochen wurde, „nicht hepatotoxisch zu sein scheint“. Er stellt jedoch klar: „Es handelt sich um eine Erststudie der Phase 2, an der nur 90 Patienten teilnehmen.“