Bezafibrat kann bei der Behandlung seltener Erkrankungen helfen

Das DiGeorge-Syndrom oder die 22q11.2-Deletion (22qDS) ist eine seltene genetische Störung, die das Psychoserisiko um das bis zu 25-fache erhöht und bei einem von vier Patienten zur Entwicklung einer Schizophrenie führt.

Eine in Science Translational Medicine veröffentlichte Studie ergab, dass ein zur Regulierung des Cholesterinspiegels eingesetztes Medikament, Bezafibrat, dessen Auswirkungen entgegenwirken könnte, berichtet EFE.

Die Forschung wurde von Experten der University of Pennsylvania und des Children's Hospital of Philadelphia geleitet, die Tests an von Patienten stammenden menschlichen Zellen und Mausmodellen durchführten.

Die Ergebnisse zeigen, dass das Syndrom die Funktion der Mitochondrien und der Blut-Hirn-Schranke (BHS) beeinträchtigt, einer Schlüsselstruktur, die das Gehirn vor Giftstoffen und Krankheitserregern schützt.

Wissenschaftler beobachteten, dass Gehirnendothelzellen mit diesem Syndrom mitochondriale Defekte aufwiesen, die die Blut-Hirn-Schranke (BHS) undicht machten. Durch die Behandlung dieser Modelle mit Bezafibrat, das die mitochondriale Regeneration aktiviert, konnten sie die Barrierefunktion verbessern und Verhaltensdefizite umkehren.

Die Entdeckung enthüllt eine bisher unbekannte Rolle der Mitochondrien bei der Aufrechterhaltung der Blut-Hirn-Schranke und eröffnet die Möglichkeit eines neuen therapeutischen Ziels für Entwicklungsstörungen und neurodegenerative Erkrankungen wie Schizophrenie, Autismus, Multiple Sklerose und Alzheimer.

„Wir haben gezeigt, dass wir durch die Wiederherstellung der mitochondrialen Funktion in der Blut-Hirn-Schranke mithilfe von Bezafibrat Verhaltensdefizite rückgängig machen können“, sagte Jorge Iván Álvarez von der University of Pennsylvania gegenüber EFE.

Um den Erfolg der Studie zu bestätigen, sind noch klinische Studien am Menschen erforderlich.

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Jorge Iván Álvarez von der University of Pennsylvania feiert die Ergebnisse.

Öffnet Türen zu Therapien

„Unsere Ergebnisse weisen auf eine neue und bisher nicht erkannte Rolle der Mitochondrien bei der Förderung der Blut-Hirn-Schranke und der Gehirnfunktion im Allgemeinen hin und stellen ein neues therapeutisches Ziel dar“, schlussfolgert der Forscher, der gemeinsam mit anderen Kollegen nach Finanzmitteln für Studien am Menschen sucht.