Präsymptomatische Therapie könnte spinale Muskelatrophie verhindern
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht und sie sich altersgerecht entwickeln. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
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