SMA Hastaları Büyüyor: Sistem Tıbbi Başarıya Ayak Uyduramıyor

• Spinal musküler atrofi (SMA) hastalarına yönelik bakım etkileyici bir seviyeye ulaştı. Bu hastalığın teşhisi ve tedavisi söz konusu olduğunda, Polonya dünya liderleri arasında yer alıyor - ulusal tarama programı ve ilaç programı örnek olarak kabul ediliyor
• Ancak uzmanların vurguladığı gibi, ideale ulaşmak için hala gidilecek çok yol var. Çözülmesi gereken en önemli konular koordineli multidisipliner bakım ve etkili geçiş, yani hastaların pediatrik bakımdan yetişkin tedavi sistemine sorunsuz geçişidir.
• Bu zorluklarla nasıl başa çıkılacağı, 13-14 Haziran tarihlerinde Varşova'da düzenlenen SMA Vakfı'nın yıllık konferansı olan 13. SMAk ile Hafta Sonu'nda tartışıldı.
• Rynek Zdrowia bu etkinliğin medya destekçisiydi

Polonya'da spinal musküler atrofi (SMA) hastalarına yönelik bakım etkileyici bir seviyeye ulaştı. Bu hastalığın teşhisi ve tedavisi söz konusu olduğunda, dünya liderleri arasındayız - ulusal tarama programı ve ilaç programı örnek olarak kabul ediliyor. Ancak uzmanların vurguladığı gibi, ideale ulaşmak için hala kat edilmesi gereken uzun bir yol var. Çözülmesi gereken en önemli konular koordineli multidisipliner bakım ve etkili geçiş, yani hastaların pediatrik bakımdan yetişkin tedavi sistemine sorunsuz geçişidir .

Bu zorluklarla nasıl başa çıkılacağı, 13-14 Haziran tarihlerinde Varşova'da gerçekleşen SMA Vakfı'nın yıllık konferansı olan 13. SMA ile Hafta Sonu'nda tartışıldı. Bu yılki etkinliğe SMA ile yaşayan 100'den fazla aile ve SMA'lı insanlara bakım sağlayan çeşitli alanlarda uzmanlardan oluşan büyük bir grup katıldı.

Varşova Tıp Üniversitesi Nöroloji Kliniği'nden Dr. Anna Łusakowska, Polonya genelinde yürütülen tarama programının bir parçası olarak bir milyondan fazla yenidoğanın muayene edildiğini vurguladı. Şu anda 37 merkezde uygulanan ilaç programı da aynı şekilde iyi işliyor. Dahası, program dinamik bir şekilde gelişiyor.

Uzman, "Gebelikte nusinersen ile tedavi olanağı getirildi, risdiplam kullanım endikasyonları genişletildi, artık programa dahil edilen hemen hemen her hastada kullanılabiliyor, gen tedavisine geçici kontrendikasyonları olan çocuklarda köprüleme tedavisi mümkün hale getirildi" diye sıraladı.

Ayrıca, belirttiği gibi, risdiplam'ın yeni bir formu yakın zamanda tabletler halinde pazarlanmak üzere onaylandı. Hem hastalar hem de doktorlar, tabletlerin ilaç programına hızlı bir şekilde dahil edilmesine güveniyorlar, çünkü bu, hem spinal müsküler atrofi ile günlük yaşamı hem de tedavi sürecini önemli ölçüde kolaylaştıran bir ilaç formudur.

- Şu anda spinal musküler atrofiyi çok iyi teşhis edip tedavi ettiğimiz için erişkinliğe ulaşan hasta grubu büyüyecek. Ve bu tamamen yeni bir sistemik zorluk . 18 yaşına giren hastalar birçok engelle karşı karşıya kalıyor ve sağlık sistemi bu hastaların ihtiyaç duyduğu çok uzmanlı tedavinin sürekliliğini, yani yalnızca nörologlardan değil, aynı zamanda fizyoterapistlerden, rehabilitasyon uzmanlarından, ortopedistlerden veya pulmonologlardan da bakım sağlamaya hazır değil. 18 yaşından sonra rehabilitasyona erişim eksikliği, tedaviye yapılan büyük yatırımın etkilerinin israfıdır - diyor Varşova Tıp Üniversitesi Nöroloji Bölümü ve Kliniği başkanı ve Sağlık Bakanlığı Nadir Hastalıklar Konseyi başkanı Prof. Anna Kostera-Pruszczyk .

Polonya'da hastaların pediatrik sistemden yetişkin sistemine geçişi için tutarlı yolların eksikliği ve SMA tedavi programını uygulayan yetişkin merkezlerinin eksikliği var - Białystok veya Olsztyn'de hiç yok ve Pomeranya ve Mazovya eyaletlerinde çok az var . Ancak uygun merkezlerin eksikliği tek sorun değil. İdari sorunlar da bir zorluk: belgelerin aktarılması için karmaşık prosedürler, bakım koordinatörlerinin eksikliği ve pediatrik nörologlar ile yetişkin nörologlar arasında resmi iletişimin eksikliği.

- Hastanın iyiliği için, sadece bir çocuk nöroloğu ile bir yetişkin nöroloğu arasındaki temas değil, aynı zamanda hastayı transfer eden bir çocuk merkezinden bir fizyoterapist ile devralan bir yetişkin merkezinden bir fizyoterapist arasındaki temas da paha biçilmezdir. Fonksiyonel testlerin gerçekleştirilme biçimindeki bazı farklılıklar, hastanın durumunun yanlış değerlendirilmesine yol açabilir ve bu da tedaviden dışlanmaya neden olabilir - diye itiraz etti prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak , Spinal Musküler Atrofisi Olan Hastaların Tedavisi Koordinasyon Ekibi başkanı.

Uzmanlar sistemin esnekliği ve hassasiyeti için çağrıda bulundu. Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, hastanın final sınavına kadar bir çocuk merkezinde kalmasına izin verilmesinin iyi bir çözüm olacağını ve tedavi yerinin değiştirilmesinin hastanın ileriki eğitim planlarına bağlı olması gerektiğini öne sürdü. Bu öneri, tartışmada hazır bulunan Sağlık Bakan Yardımcısı Urszula Demkow tarafından olumlu karşılandı.

Dr. Tomasz Potaczek ise 18-20 yaş aralığındaki hastalarda skolyoz ameliyatlarının hala çocuk merkezlerinde yapılması gerektiğini belirtti. – Hem ameliyat hem de perioperatif bakım SMA'da benzersizdir ve bu alanda kapsamlı deneyime sahip merkezlerde yapılmalıdır – diye savundu uzman.

- SMA'lı büyük çocuklara ve yetişkinlere sistematik olarak nasıl yardım edeceğimize odaklanmamız gerekiyor. SMA'lı genç yetişkinler için fizyoterapinin hedeflerinin küçük çocuklar için olanlardan farklı olduğunu unutmayalım. Örneğin, mesleki işlevi kolaylaştıran ses kalitesini iyileştirmektir," diye belirtti Polonya Fizyoterapi Derneği başkanı Dr. Agnieszka Stępień .

- Endişelerimiz yeni terapötik ekibin sağlayacağı tedavinin nasıl görüneceğiyle ilgili. Genç hastaya yaklaşım, pediatrik tesisteki kadar empatik olacak mı? Pediatrik hastanede verilen motor ölçeklerindeki puanlar yeni tesisteki puanlarla eşleşecek mi ve bu nedenle ilaç programında kalacak mıyız? Tedavinin koordinasyonunu kim üstlenecek? Bu tür birçok soru var, bu nedenle SMA Vakfı olarak, hastalarda ve ebeveynlerinde geçişle ilişkili muazzam stresi azaltmaya yardımcı olacak bir transfer kartı üzerinde çalışıyoruz," diye belirtti Dorota Raczek, SMA Vakfı başkanı, spinal musküler atrofi hastası 17 yaşındaki Emilia'nın annesi.

Uzmanlar, SMA'nın diğer nadir hastalıkları olan hastalar için geçiş bakımında model olarak hizmet edebilecek bir hastalık olduğu konusunda hemfikirdi. – SMA'da ortak çabalarla ve ülke çapında bir geçiş modeli oluşturarak elde ettiğimiz başarıyı daha da derinleştirmeye değer – diye vurguladı Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak.

Sağlık Bakan Yardımcısı Urszula Demkow, bakanlığın sistemsel çözümler sunmaya açık olduğunu söyledi. - Şu anda kardiyoloji için e-danışma platformu başarıyla çalışıyor ve nadir hastalıklara genişletilmesinin önünde hiçbir engel yok. Ayrıca nadir hastalıklar için bir hasta kartı uygulamayı planlıyoruz. Ve yetişkinler için merkezler söz konusu olduğunda Polonya haritasındaki boşlukları kesinlikle doldurmamız gerekiyor - dedi Sağlık Bakanı.

Uzmanlar somut öneriler sundular.

1. Öncelikle seçili merkezlerde pilot uygulamayla ülke çapında bir geçiş programının oluşturulması gerekiyor.
2. Doktorlar ve fizyoterapistler arasındaki e-konsültasyonların resmileştirilmesi ve uygun şekilde fiyatlandırılması, ayrıca tedavi sürecini, testleri ve çeşitli uzmanlarla görüşmeleri organize etmekten sorumlu olacak, doktor olmak zorunda olmayan bir kişi olan bakım koordinatörünün sağlanması büyük önem taşıyor.
3. SMA hastasının reşit olma yaşına gelmiş olmasına rağmen, çocuk merkezlerinde oldukça uzmanlaşmış prosedürlerin sürdürülmesi gerektiği de ileri sürülmektedir.

Doktorlar, fizyoterapistler, hasta örgütleri ve karar vericilerin işbirliği sayesinde diğer nadir hastalıklarda bakım sistemine model olacak bir modelin oluşturulması mümkündür.

Telif hakkıyla korunan materyal - yeniden basım kuralları yönetmelikte belirtilmiştir.