Nadir Hastalıklar: CIDP Hastaları İçin Yeni Umut

Kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati Cidp'den etkilenen hastalar için yeni bir umut anlamına geliyor. Bu, miyelininin bağışıklık sistemi tarafından saldırıya uğradığı ve sinir uyarılarının iletiminde bir değişiklik olan periferik sinir sisteminin nadir bir otoimmün hastalığıdır . Bu, Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) bu nadir durum için yenilikçi bir etki mekanizmasına sahip efgartigimod alfa adlı bir ilacın onayı için olumlu görüş bildirdiği haberidir. Onaylanırsa bu, bu hastalar için yenilikçi ve hassas bir etki mekanizmasına sahip Avrupa'daki ilk tedavi olacaktır. Aslında, periferik sinir hasarında önemli bir rol oynayan IgG antikorlarını seçici olarak hedeflemek üzere tasarlanmış ilk ve tek IgG Fc antikor parçasıdır; bu nedenle hassas bir tedavidir.

CIDP "nadir görülen inflamatuar nöropatilerin en yaygın olanıdır," diye açıklıyor İtalyan Periferik Sinir Sistemi Çalışmaları Derneği Asnp başkanı Chiara Briani . "Hastalar, yavaş ilerleyen (en az iki ay süren) veya tekrarlayan-düzelen, hareket kabiliyetini, dengeyi ve günlük aktiviteleri etkileyebilen ilerleyici işlevsel engellilik ile birlikte zayıflık ve his kaybı yaşayabilirler. Bu patolojiyi kontrol altında tutmak için zamanında tanı ve erken tedavi önemlidir. Son yıllarda, CIDP'nin altında yatan mekanizmaları daha iyi anlamak ve yeni hedefli tedaviler geliştirmek için yoğun araştırmalar yapılmıştır."

Aslında, bu hala hastaların çoğunun ihtiyaçlarının karşılanmadığı bir hastalıktır. Hastalar yorgunluk, kas güçsüzlüğü ve kol ve bacaklarında his kaybı yaşarlar, bu zamanla kötüleşebilir veya aralıklı olarak ortaya çıkabilir. "İltihaplı nöropatiler genellikle aniden kişisel ve aile hayatına sıçrar : bir anda özerkliği önemli ölçüde azaltabilir ve hastanın günlük aktiviteleri için tamamen başkalarına bağımlı olmasına yol açabilir. Bu nedenle, yaşam kalitesini iyileştirebilecek her türlü terapötik yeniliği coşkuyla karşılıyoruz ve CHMP'nin bu yeni tedavi için olumlu görüşünü önemli bir adım olarak görüyoruz, bunun onaylanmasını ve mümkün olan en kısa sürede kullanıma sunulmasını umuyoruz, " dedi Cidp, Guillain-Barré sendromu, Multifokal Motor Nöropati Mmn ve Lewis-Sumner Sendromu olan kişilerin haklarını temsil eden Cidp Italia Aps derneğinin başkanı Massimo Marra . Tedavi edilmezse, Cidp'li kişilerin üçte biri tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyacaktır. CHMP'nin olumlu görüşü, bugüne kadar bu hastalık üzerinde yapılmış en büyük klinik çalışmanın sonuçlarına dayanıyor. Bu çalışmada, hastalıkta önemli klinik iyileşmeler, hareket kabiliyetinde iyileşmeler, günlük aktivitelerde bağımsızlık ve kas gücünde iyileşmeler tespit edildi.

Daha önce kortikosteroid veya immünoglobulin tedavisi uygulanmış ve sonrasında ilerleyici veya tekrarlayıcı aktif Cdip'si olan yetişkin hastalarda deri altı enjeksiyon yoluyla monoterapi olarak uygulanan Efgartigimod alfa'nın pazarlama iznine ilişkin kararın bu yaz açıklanması bekleniyor.