Gizmodo Bilim Fuarı: Ciddi Hasar Görmüş Kornealar İçin Kök Hücre Tedavisi

Mass Eye and Ear'daki bilim insanları, ciddi ve kalıcı olduğu düşünülen kornea hasarları için deneysel bir kök hücre tedavisinin araştırılması ve geliştirilmesiyle 2025 Gizmodo Bilim Fuarı'nın kazananı oldular.

Soru

Kök hücreler daha önce tedavi edilemeyen göz yaralanmalarının onarılmasına yardımcı olabilir mi?

Sonuçlar

Mart ayında yayınlanan 14 hasta üzerinde yapılan küçük bir deneyde araştırmacılar, bir kişinin sağlıklı gözünden kök hücre alıp bunları diğer ciddi şekilde hasar görmüş kornea yüzeyini güvenli bir şekilde yenilemek için kullanmanın mümkün olduğunu gösterdi.

İşlemden 18 ay sonra, hastaların neredeyse tamamı tedaviye en azından kısmi yanıt vermeye devam etti ve görmelerinde iyileşme görüldü; üçte ikisinde ise kornea yüzeylerinde tam bir iyileşme görüldü. Tedaviyle ilgili ciddi bir yan etki bildirilmedi.

Bunu neden yaptılar?

Korneamız (gözün şeffaf dış tabakası) yaralanma veya enfeksiyon nedeniyle hasar gördüğünde, doktorlar genellikle bir donörden sağlıklı kornea dokusu naklederek (kornea grefti olarak da bilinir) tedavi ederler. Ancak bazen yaralanma o kadar zararlıdır ki, korneanın sınırlı yüzey kök hücre (limbal epitel hücreleri) rezervini de yok eder. Bu hücreler olmadan, insanlar kaşıntı, ağrı, beyaz kornealar ve sonunda görme kaybı gibi semptomlar yaşarlar.

Ekibin yaklaşımı, kişinin sağlıklı gözünden kornea kök hücrelerini toplayıp laboratuvarda yetiştirmek üzerine kurulu. Bu kültüre edilmiş otolog limbal epitel hücreleri (CALEC), daha sonra diğer göze nakledilen bir hücresel doku nakli üzerine paketleniyor.

"Kornea kök hücre eksikliği, dünya çapında körlüğün en yaygın nedenlerinden biridir. Bu kök hücreler sağlıklı bir kornea epitel hücre tabakası oluşturur ve bu da iyi bir görüş, ağrısızlık ve göz kırptığınızda rahat bir göz ile uyumludur," dedi proje lideri ve Mass Eye and Ear Kornea Servisi'nin yardımcı direktörü Ula Jurkunas Gizmodo'ya. "Bu nedenle, kök hücre eksikliği ve kornea körlüğüne yönelik karşılanmamış tıbbi ihtiyaca yanıt olarak bu tür bir kök hücre tedavisi geliştirdik."

Neden onlar bir kazanan?

Jurkunas'a göre, limbal kök hücre eksikliğinin en şiddetli vakaları için oldukça etkili bir tedavi bulunmuyor. Dolayısıyla CALEC, başka seçeneği olmayan birçok kişiye umut sunabilir. Ayrıca, kişinin kendi yetişkin kök hücrelerini kullandığı için, vücudun nakli reddetmesi veya embriyonik kök hücre kullanımında sıkça dile getirilen diğer etik kaygılar konusunda endişe duyulmuyor.

Ancak bundan da öte, kök hücre tıbbı dünyasında çığır açıyor. Araştırmacılara göre bu, ABD'de gözde kullanılan türünün ilk kök hücre tedavisi. Bilim insanları, onlarca yıldır kök hücreleri her türlü geri dönüşü olmayan yaralanmanın olası bir tedavisi olarak inceliyorlar. CALEC ve benzeri tedaviler, bu yaklaşımın amaçlandığı gibi işe yaradığının ilk gerçek örneklerinden bazıları olabilir.

Sırada ne var?

Jurkunas ve ekibi, birden fazla araştırma merkezinde yürütülen daha geniş kapsamlı bir denemeden ek veri gerektirebilecek olan CALEC'in onayı konusunda Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile görüşmelerini sürdürüyor. Ayrıca, tedavinin lisansını almak ve gerekirse yeni bir deneme de dahil olmak üzere daha fazla geliştirmeyi finanse etmek için potansiyel ticari ortaklarla da görüşmelerini sürdürüyorlar.

Bunun dışında ekip, tedavinin daha uzun mesafelere taşınabilmesini sağlamak için önemli olacak olan CALEC hücrelerinin raf ömrünü ve üretimini iyileştirmek için çalışmaya devam ediyor.

Takım

Jurkunas, CALEC'in doğuşuna yol açan araştırma üzerinde çalışmaya yaklaşık 20 yıl önce, 2006 yılında genç bir bilim insanı olarak başladı. Ekip, geliştirmenin son aşaması için ticari ortaklar getirse de, CALEC'in laboratuvar tezgahından kliniğe uzanan yolculuğu, herhangi bir ilaç fonu olmadan gerçekleşti. Ancak, Jurkunas'ın laboratuvarda kök hücre yetiştirmeyi öğrenmesine yardımcı olan Japonya'daki bilim insanları da dahil olmak üzere birçok başka araştırmacının iş birliğini gerektirdi.

"Bu, muazzam miktarda araştırma ekibi gerektirdi. Ayrıca, Reza Dana, Jia Yin ve Lynette Johns gibi hekim işbirlikçilerimiz de var; [Mart 2025] çalışmasındaki ana araştırmacılar onlardı," dedi Jurkunas. "Ve bunlar sadece Mass Eye and Ear. Boston Çocuk Hastanesi'nin yanı sıra Dana Farber ve JAEB Merkezimiz var. Bu, veri analizi ve yönetimi ve verilerin sağlam olduğundan emin olmak için yapmanız gereken her şeyde bize yardımcı olan [Sözleşmeli Araştırma Kuruluşumuz]."

Jurkunas ayrıca CALEC'in, Ulusal Sağlık Enstitüleri ve Ulusal Göz Enstitüsü tarafından sağlanan federal fonlar olmadan asla hayata geçemeyeceğini belirtti. Bu fonlar, şu anda mevcut Trump yönetimi tarafından tehlikeye atılıyor .

"İnsanlara NIH'nin yeni ve tıbbi açıdan dönüştürücü terapileri desteklediğini hatırlatmak istiyorum," dedi. "Onları düşünüyor, üzerinde çalışıyor ve geliştiriyoruz."

2025 Gizmodo Bilim Fuarı'nın tüm kazananlarını görmek için buraya tıklayın .