Научная ярмарка Gizmodo: лечение стволовыми клетками серьёзно повреждённых роговиц
Ученые из Mass Eye and Ear стали победителями научной ярмарки Gizmodo 2025 года за исследования и разработку экспериментальной терапии стволовыми клетками для лечения тяжелых и, предположительно, необратимых повреждений роговицы.
ВопросМогут ли стволовые клетки помочь вылечить ранее неизлечимые травмы глаз?
РезультатыВ небольшом исследовании с участием 14 пациентов, опубликованном в марте этого года, исследователи продемонстрировали возможность взятия стволовых клеток из здорового глаза человека и их безопасного использования для восстановления поверхности сильно поврежденной роговицы.
Через 18 месяцев после процедуры почти у всех пациентов сохранялся хотя бы частичный ответ на лечение, и зрение улучшилось, а у двух третей наблюдалось полное восстановление поверхности роговицы. Серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением, не зарегистрировано.
Почему они это сделали?Когда роговица — прозрачная внешняя оболочка глаза — повреждается в результате травмы или инфекции, врачи часто лечат её пересадкой здоровой ткани роговицы от донора, что также называется роговичным трансплантатом. Но иногда травма настолько серьёзна, что уничтожает ограниченный запас поверхностных стволовых клеток роговицы, также называемых лимбальными эпителиальными клетками. Без этих клеток у людей возникают такие симптомы, как зуд, боль, побеление роговицы и, в конечном итоге, потеря зрения.
Подход команды заключается в сборе стволовых клеток роговицы из здорового глаза пациента и их выращивании в лаборатории. Эти культивированные аутологичные лимбальные эпителиальные клетки (CALEC) затем упаковываются в клеточный тканевой трансплантат, который затем пересаживается в другой глаз.
«Дефицит стволовых клеток роговицы — одна из самых распространённых причин слепоты во всём мире. Эти стволовые клетки формируют здоровый слой эпителиальных клеток роговицы, что обеспечивает хорошее зрение, отсутствие боли и просто комфорт при моргании», — рассказал Gizmodo руководитель проекта Ула Юркунас, заместитель директора службы лечения роговицы в Mass Eye and Ear. «И поэтому мы разработали этот вид терапии стволовыми клетками в ответ на неудовлетворённую медицинскую потребность в лечении дефицита стволовых клеток и слепоты роговицы».
Почему они победителиПо словам Юркунаса, высокоэффективного лечения для самых тяжёлых случаев дефицита лимбальных стволовых клеток не существует. Поэтому CALEC может дать надежду многим людям, у которых в противном случае не было бы выбора. А поскольку для лечения используются собственные взрослые стволовые клетки человека, не нужно беспокоиться об отторжении трансплантата организмом или о других этических проблемах, которые обычно возникают при использовании эмбриональных стволовых клеток.
Но более того, это прорыв в мире клеточной медицины. По словам исследователей, это первая в США терапия стволовыми клетками такого рода, применённая в офтальмологии. На протяжении десятилетий учёные изучали стволовые клетки как возможный метод лечения различных необратимых травм. CALEC и аналогичные методы лечения вполне могут стать одними из первых реальных примеров того, как этот подход работает по назначению.
Что дальше?Юркунас и её команда в настоящее время ведут переговоры с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) относительно одобрения препарата CALEC, что может потребовать дополнительных данных более масштабного исследования, проведённого в нескольких исследовательских центрах. Они также ведут переговоры с потенциальными коммерческими партнёрами о лицензировании терапии и финансировании дальнейших разработок, включая проведение новых исследований при необходимости.
Помимо этого, команда продолжает работать над улучшением срока годности и производства клеток CALEC, что будет иметь важное значение для обеспечения возможности транспортировки терапии на большие расстояния.
КомандаЮркунас начал работать над исследованием, которое легло в основу CALEC, будучи младшим научным сотрудником в 2006 году, почти 20 лет назад. И хотя на последнем этапе разработки команда может привлечь коммерческих партнёров, нынешний путь CALEC от лабораторного стола до клинического применения, в частности, прошёл без какого-либо фармацевтического финансирования. Однако для этого потребовалось сотрудничество со многими другими исследователями, включая учёных из Японии, которые изначально помогали Юркунасу освоить более эффективный метод выращивания стволовых клеток в лабораторных условиях.
«Для этого потребовалось огромное количество сотрудников, ответственных за исследование. А ещё есть врачи-соавторы: Реза Дана, Цзя Инь, Линетт Джонс; они были основными исследователями в исследовании [март 2025 года]», — сказал Юркунас. «И это только Массачусетская больница глаз и ушей. Затем у нас есть Бостонская детская больница; у нас есть Дана Фарбер; у нас есть Центр JAEB, наша [контрактная исследовательская организация], которая помогала нам с анализом и управлением данными, а также со всем тем, что необходимо для обеспечения сохранности данных».
Юркунас также отметил, что проект CALEC никогда бы не был реализован без федерального финансирования, предоставляемого Национальными институтами здравоохранения и Национальным институтом глазных болезней, — того самого вида финансирования, которому сейчас угрожает нынешняя администрация Трампа.
«Я просто хочу напомнить людям, что Национальные институты здравоохранения (NIH) поддерживают революционные методы лечения, которые являются de novo, новыми, — сказала она. — Мы их придумываем, работаем над ними и развиваем их».
Нажмите здесь , чтобы увидеть всех победителей научной ярмарки Gizmodo 2025 года.
gizmodo
