Bebê é salvo ao reescrever uma letra de seu DNA
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Em apenas seis meses, pesquisadores da Universidade da Pensilvânia e do Hospital Infantil da Filadélfia conseguiram salvar a vida de um bebê de nove meses modificando um de seus genes.
Pela primeira vez, médicos conseguiram modificar um gene no corpo de uma criança, para corrigir uma mutação fatal que a teria condenado a uma vida muito curta. Esse feito foi alcançado em apenas seis meses, com a Universidade da Pensilvânia e o Hospital Infantil da Filadélfia estabelecendo urgentemente um protocolo de terapia genética personalizado para KJ Muldoon, de 9 meses.
"Conseguimos penetrar em seu genoma para reescrever o único erro em seu material genético, que impedia seu fígado de eliminar a amônia produzida naturalmente pelo corpo", explica o pesquisador Kiran Musunuru. Das 3 bilhões de letras em seu código de DNA , apenas uma foi responsável pela doença fatal.
Ele foi especificamente direcionado com nanopartículas lipídicas para ser reescrito. Os pesquisadores acreditam que, dessa forma, evitaram o risco de mutações imprevistas, que alterariam todo o seu código de DNA. Este procedimento exclusivamente médico potencialmente abre um novo caminho para o tratamento de doenças raras.
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