Lek był finansowany z Funduszu Medycznego. Teraz ruszą negocjacje ws. refundacji systemowej

• Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) oceniła lek Oxlumo (lumazyran) stosowany w leczeniu chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1
• Produkt był finansowany przez kolejne 4 lata w ramach Funduszu Medycznego
• Teraz odbędą się negocjacje firmy z ministrem zdrowia, by móc udostępnić terapię pacjentom w ramach systemowej refundacji

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przygotowała raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia produktem Oxlumo (lumazyran) w programie B.129.FM leczenia chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1.

Jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) była objęta refundacją w ramach Funduszu Medycznego od 1 marca 2022 roku. Jej skuteczność powinna być oceniona po 2 latach przez AOTMiT.

Zgodnie z koncepcją Funduszu Medycznego, leki są sfinansowane na swego rodzaju okres próbny 2 lat. W tym czasie zgodnie z przepisami, podlegają one porównaniu z alternatywnymi sposobami postępowania medycznego pod względem skuteczności i działań niepożądanych w oparciu o analizy danych otrzymane z NFZ. Dodatkowo, na 90 dni przed zakończeniem tego pierwszego, 2-letniego okresu refundacji AOTMiT ma opublikować raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych.

To otwiera ministrowi zdrowia pole do negocjacji z firmą o refundacji systemowej. Chyba że nie było możliwe dokonanie oceny po 2 pierwszych latach finansowania. Wtedy okres refundacji w ramach Funduszu Medycznego zostaje automatycznie przedłużony o kolejne 2 lata.

Taka sytuacja dotyczy właśnie lumazyranu. 2 grudnia 2023 roku minęło 90 dni do daty upływu 2 lat od momentu objęcia leku refundacją. Agencja wystąpiła do Narodowego Funduszu Zdrowia z prośbą o udostępnienie danych klinicznych, niezbędnych do przeprowadzenia oceny efektywności technologii Oxlumo. Jednak dane kliniczne okazały się niekompletne, co uniemożliwiło opracowanie raportu.

Agencja podjęła kolejną próbę oceny produktu na podstawie danych NFZ, nie później niż w terminie 180 dni przed wygaśnięciem przedłużonej decyzji. Ten termin minął 1 września 2025 roku.

Z Funduszu Medycznego do systemowej refundacji

Ocena dokonana przez Agencję obejmowała analizę danych pod kątem wskaźników efektywności zgodnie z zapisami programu lekowego, dotyczącymi monitorowania leczenia w zakresie oceny jego skuteczności. Ocenie poddano również dostępne dane na temat bezpieczeństwa stosowania terapii. Wyniki uzyskane przez pacjentów leczonych ocenianą technologią w ramach programu lekowego B.129.FM. zestawiono z wynikami głównego badania rejestracyjnego ILLUMINATE-A.

Wyniki w zakresie procentowej zmiany skorygowanego o powierzchnię ciała (BSA) dobowego wydalania szczawianów z moczem oraz odsetka pacjentów z normalizacją dobowego wydalania szczawianów z moczem są nieco niższe od wyników uzyskanych w głównym badaniu rejestracyjnym leku Oxlumo.

Z kolei odsetek pacjentów ze zbliżonym do normy skorygowanym o BSA dobowym wydalaniem szczawianów z moczem po ok. 6 miesiącach terapii był podobny w grupie pacjentów leczonych w ramach programu lekowego i u pacjentów z badania klinicznego.

Ponieważ jedyną udostępnioną terapią w programie lekowym B.129.FM. jest lumazyran, nie ma możliwości pozyskania danych o skuteczności i bezpieczeństwie alternatywnych sposobów postępowania medycznego. Dlatego pominięto ten etap porównania ocenianej technologii z opcją alternatywną.

Ostatecznie Agencja uznała, że ze względu na zidentyfikowane ograniczenia analizy, wyniki dotyczące zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa stosowania leku Oxlumo należy interpretować z dużą ostrożnością. Niezbędne jest dalsze gromadzenie danych dotyczących ocenianego produktu.

Teraz odbędą się negocjacje firmy z ministrem zdrowia, by móc udostępnić terapię pacjentom w ramach systemowej refundacji.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.