Dziecko uratowane dzięki przepisaniu litery swojego DNA
Wspieraj bezkompromisowe informacje.
W ciągu zaledwie sześciu miesięcy badaczom z University of Pennsylvania i Children's Hospital of Philadelphia udało się uratować życie dziewięciomiesięcznego dziecka poprzez modyfikację jednego z jego genów.
Po raz pierwszy lekarzom udało się zmodyfikować gen w organizmie niemowlęcia, co pozwoliło na naprawienie śmiertelnej mutacji, która skazałaby je na bardzo krótkie życie. Tego wyczynu udało się dokonać w ciągu zaledwie sześciu miesięcy, a Uniwersytet Pensylwanii oraz Szpital Dziecięcy w Filadelfii pilnie pracowały nad opracowaniem protokołu terapii genowej dostosowanego do potrzeb 9-miesięcznego KJ Muldoon.
„Udało nam się wniknąć do jego genomu i zmienić jedyny błąd w jego materiale genetycznym, który uniemożliwiał wątrobie eliminację amoniaku naturalnie wytwarzanego przez organizm” – wyjaśnia badacz Kiran Musunuru. Spośród 3 miliardów liter w kodzie DNA , tylko jedna była odpowiedzialna za śmiertelną chorobę.
Został on specjalnie zaprojektowany do przepisania za pomocą nanocząsteczek lipidowych. Naukowcy uważają, że w ten sposób uniknęli ryzyka nieprzewidzianych mutacji, które mogłyby zmienić cały kod DNA. Ta wyłącznie medyczna procedura potencjalnie otwiera nowe możliwości leczenia rzadkich chorób.
Potrzebujemy, abyś wniósł do debaty publicznej głos wolnych mediów, które popierają zmagania świata nauki i dzielą się jego odkryciami.
- Dlatego też od 2015 r. czasopismo L'Humanité jest partnerem Akademii Nauk, aby każdego miesiąca przedstawiać najlepsze wyniki badań naukowych.
- Na stronie Humanité.fr , w czasopiśmie l'Humanité oraz w każdy wtorek w l'Humanité znajdziesz wiadomości naukowe analizowane przez naszych wyspecjalizowanych dziennikarzy.
Pomóż nam pobudzić refleksję nad kwestiami etycznymi, politycznymi i społecznymi, które towarzyszą postępowi naukowemu. Chcę wiedzieć więcej!
L'Humanité
