Baby gered door herschrijven van een letter van zijn DNA

Voor het eerst zijn artsen erin geslaagd een gen in het lichaam van een baby te wijzigen, om zo een fatale mutatie te corrigeren die de baby tot een zeer kort leven zou hebben veroordeeld. Deze prestatie werd in slechts zes maanden tijd bereikt, dankzij de Universiteit van Pennsylvania en het kinderziekenhuis van Philadelphia die met spoed een op maat gemaakt gentherapieprotocol opstelden voor de 9 maanden oude KJ Muldoon.

"We zijn erin geslaagd zijn genoom te doorgronden en de enige fout in zijn genetisch materiaal te herstellen, die verhinderde dat zijn lever de ammoniak die het lichaam op natuurlijke wijze produceert, kon verwijderen", legt onderzoeker Kiran Musunuru uit. Van de 3 miljard letters in zijn DNA-code was er slechts één verantwoordelijk voor de levensbedreigende ziekte.

Het werd specifiek aangepakt met lipidenanodeeltjes die herschreven moesten worden. De onderzoekers denken dat ze hiermee het risico op onvoorziene mutaties, die de volledige DNA-code zouden hebben gewijzigd, hebben kunnen vermijden. Deze uitsluitend medische procedure opent potentieel nieuwe mogelijkheden voor de behandeling van zeldzame ziekten.