Due modelli separati di trattamento dell'emofilia non hanno senso. Il Ministero della Salute annuncia cambiamenti.
- In Polonia, il trattamento dell'emofilia viene effettuato secondo due modelli distinti: il Programma nazionale di trattamento per i pazienti con emofilia e disturbi emorragici correlati e il programma farmacologico B.15 dedicato alla prevenzione delle emorragie nei bambini con emofilia A e B.
- - Inizialmente la separazione era dovuta a diverse fonti di finanziamento, ovvero il bilancio statale e il Fondo sanitario nazionale, ma ora, quando i fondi sono condivisi, il mantenimento di due canali di accesso alla terapia sembra ingiustificato - afferma Mateusz Oczkowski del Ministero della Salute
- Secondo lui, sarebbe più opportuno trasferire i pazienti dal programma farmacologico al Programma nazionale per il trattamento dell'emofilia.
- Le modifiche riguarderebbero tre ambiti: la semplificazione dei canali di accesso alle terapie, il miglioramento delle possibilità di negoziazione dei prezzi e la modifica del modello di gara centralizzata dei medicinali.
- Gli autori del rapporto "Emofilia. Stato attuale e direzioni di sviluppo" preparato dall'Istituto di gestione sanitaria dell'Università Lazarski, indicano tre potenziali scenari di cambiamento
- "Il Ministero della Salute si trova oggi di fronte a un dilemma strategico. Entrambi i modelli hanno la loro giustificazione e importanza sistemica, ma richiedono un ripensamento nel contesto di una maggiore integrazione", ha commentato la Dott.ssa Małgorzata Gałązka-Sobotka, coautrice del rapporto.
Attualmente esistono due modelli organizzativi e finanziari paralleli per il trattamento dell'emofilia: il Programma nazionale per il trattamento dei pazienti con emofilia e disturbi emorragici correlati (in vigore dal 2005, attualmente nell'edizione per gli anni 2024-2028) e il programma farmacologico B.15 dedicato alla prevenzione delle emorragie nei bambini con emofilia A e B, operativo dal 2010.
Il programma nazionale copre tutti i pazienti (bambini e adulti, compresi quelli affetti da altri gravi disturbi emorragici), mentre il programma farmacologico si applica solo alla popolazione di pazienti fino a 18 anni di età.
Perché è successo questo?
"Ricordo come abbiamo fatto pressioni nel 2008 per introdurre il trattamento preventivo per i bambini il più rapidamente possibile. Ci siamo riusciti. Ma l'allora Ministro della Salute, Ewa Kopacz, ha spiegato che a metà dell'anno di bilancio, non c'erano più fondi nel bilancio del Ministero per nuove attività e per l'avvio del trattamento preventivo nell'ambito del programma nazionale, perché il bilancio del Ministero della Salute era stato definito sulla base del piano dell'anno precedente. Ha proposto di utilizzare i fondi del Fondo Sanitario Nazionale. È così che è nato lo stanziamento", ha spiegato Bogdan Gajewski , presidente dell'Associazione Polacca per l'Emofilia, durante un incontro in occasione della Giornata Mondiale dell'Emofilia nell'aprile di quest'anno.
Un altro punto di svolta nel funzionamento del programma nazionale è stata la decisione di trasferire i finanziamenti per i trattamenti dal bilancio del Ministero della Salute al Fondo Sanitario Nazionale (NFZ) a partire da gennaio 2023. Questa decisione ha sollevato preoccupazioni circa la continuità operativa del programma. Fortunatamente per i pazienti, il cambiamento nella fonte di finanziamento non ha compromesso l'efficienza organizzativa.
Oggi lo stesso Ministero della Salute esprime dubbi sul senso dell'esistenza di due modelli distinti.
"Inizialmente, la separazione derivava da diverse fonti di finanziamento, ovvero il bilancio statale e il Fondo Sanitario Nazionale, ma ora che i fondi sono condivisi, mantenere due canali di accesso alle terapie sembra ingiustificato", ha affermato Mateusz Oczkowski, vicedirettore del Dipartimento di Politica Farmaceutica e Farmacia, durante la suddetta conferenza. Ha anche annunciato dei cambiamenti.
Le differenze tra i due modelli sono state esaminate dagli autori del rapporto "Emofilia. Stato attuale e direzioni di sviluppo" preparato dall'Istituto di gestione sanitaria dell'Università Lazarski, curato dalla Dott.ssa Małgorzata Gałązka-Sobotka, che ha spiegato le differenze durante la presentazione del documento (29 ottobre).
Ogni programma opera sotto strutture di supervisione separate. Il Programma Nazionale per il Trattamento dell'Emofilia è supervisionato dal Ministero della Salute, che opera attraverso il Centro Nazionale del Sangue (NCK). Il trattamento nell'ambito di questo programma viene erogato in 27 centri specializzati.
Il programma farmaceutico è supervisionato dal Team di Coordinamento per l'Emofilia del Fondo Sanitario Nazionale. L'ente erogatore funge quindi da ente coordinatore, designato dal Ministro della Salute per monitorare il programma e la sua attuazione.
I due percorsi differiscono in termini di numero di pazienti e costi. Secondo il rapporto, l'NCK prevede attualmente di curare 3.215 persone nell'ambito del Programma Nazionale di Trattamento per l'Emofilia e le Malattie Emorragiche Correlate per il periodo 2024-2028. L'anno scorso, il costo era di 460 milioni di zloty, mentre quest'anno è salito a 500 milioni di zloty.
Il numero di pazienti trattati con farmaci individuali tra il 2019 e il 2024 nell'ambito del programma farmaceutico 2024 è stato di 430. Il costo attuale del programma è di circa 46 milioni di PLN.
Anche il metodo di acquisto delle terapie è diverso. Nel caso del Programma Nazionale, che è un programma di politica sanitaria, l'acquisto delle terapie avviene tramite gare d'appalto centralizzate, senza la possibilità di negoziare direttamente i prezzi, come nel caso dei programmi farmaceutici.
Questi hanno imposto per legge una pressione negoziale, che consente di ottenere prezzi e condizioni più favorevoli per l'acquisto dei farmaci. Di conseguenza, i programmi per la distribuzione dei farmaci consentono maggiore flessibilità ed efficienza economica.
L'acquisto dei fattori della coagulazione nell'ambito del programma farmacologico B.15 per la prevenzione delle emorragie nei bambini affetti da emofilia A e B avviene tramite una gara d'appalto centrale, attuata dall'Istituto per la madre e il bambino.
Gli autori del rapporto hanno anche esaminato l'organizzazione dei sistemi di trattamento dell'emofilia in altri Paesi. In Europa sono state osservate tre opzioni di acquisto: rimborso all'interno del sistema sanitario pubblico, acquisto ospedaliero o assicurazione.
23 paesi utilizzano un sistema di acquisto centralizzato, altri preferiscono soluzioni regionali o miste.
"Attualmente, i finanziamenti per il trattamento dell'emofilia sono condivisi, quindi non vedo il motivo di continuare così. Gli approcci a questa questione variano e, nel corso degli anni, molti stakeholder hanno cercato di convincerci a cambiare questo modello", ha affermato il Direttore Oczkowski.
Le modifiche riguarderebbero tre aree. In primo luogo, si sta valutando la possibilità di semplificare l'accesso alle terapie per eliminare le attuali disparità derivanti dal funzionamento parallelo di due programmi e percorsi di finanziamento.
Secondo un rappresentante del Ministero della Salute, sarebbe più opportuno trasferire i pazienti dal programma farmacologico al Programma nazionale per il trattamento dell'emofilia.
Ulteriori elementi includono il miglioramento delle condizioni di negoziazione con le aziende farmaceutiche e la riforma del sistema di appalto.
"La logistica e l'organizzazione del sistema sono uniche a livello nazionale. L'unica cosa che ci manca come Ministero della Salute, e in cui eccelliamo, è la negoziazione dei prezzi. Pertanto, il Ministero intende rafforzare il sistema di negoziazione dei prezzi. Attualmente, le negoziazioni generano risparmi significativi – circa due miliardi di złoty all'anno – ma questi risparmi mancano nell'ambito della terapia dell'emofilia, con conseguente perdita di potenziali benefici finanziari", ha affermato il vicedirettore del DPLiF.
Ha menzionato che esistono già delle norme che consentono al Ministero di convocare il produttore per le trattative nel caso in cui il farmaco costituisca un elemento di costo significativo del servizio sanitario: - Con spese pari a circa 500 milioni di PLN, tali azioni sono pienamente giustificate.
"Il programma farmaceutico manca anche di un elemento presente nel Programma Nazionale per il Trattamento dell'Emofilia: non stabiliamo i termini tramite trattative; invece, lo facciamo tramite gare d'appalto centralizzate. Non esiste un modello per suddividere le gare d'appalto centralizzate in più attività, il che porta a un monopolio secondario. Un fornitore vince, quindi è difficile parlare di trattamento individualizzato in questo caso", ha aggiunto.
Inoltre, come ha sottolineato il direttore, dopo aver esaminato la cronologia delle gare d'appalto centrali condotte nel corso degli anni, è emerso che i farmaci a rilascio prolungato, più economici di quelli a rilascio standard, erano in perdita. Pertanto, ha annunciato l'avvio di lavori per modificare la normativa che disciplina le gare d'appalto per i farmaci in ambito sanitario, al fine di prevenire monopoli secondari.
Il programma nazionale è un esempio positivo. "Nell'ambito delle gare d'appalto organizzate dal Centro Nazionale del Sangue tramite l'Ufficio Appalti Pubblici, ad esempio nel caso del fattore VIII, dove oltre il 60% è costituito da fattori ricombinanti a lunga durata d'azione, abbiamo tre sostanze diverse provenienti da diversi titolari di autorizzazione all'immissione in commercio. Lo stesso è accaduto nel caso del fattore IX, dove i fornitori sono diversi titolari di autorizzazione all'immissione in commercio", ha affermato Sebastian Twaróg, direttore del Centro Nazionale del Sangue.
"Il Ministero della Salute si trova oggi di fronte a un dilemma strategico. In Polonia esistono due modelli paralleli per garantire l'accesso alle terapie moderne ai pazienti affetti da emofilia. Entrambi hanno una loro giustificazione e importanza sistemica, ma richiedono una riconsiderazione nel contesto di un'ulteriore integrazione", ha affermato la Dott.ssa Gałązka-Sobotka.
Gli autori del rapporto sopra menzionato hanno proposto tre possibili scenari per lo sviluppo del sistema:
- Modello evolutivo: presuppone che le terapie moderne vengano prima incluse nel programma farmacologico come soluzioni pilota e, dopo aver acquisito esperienza e confermato la loro efficacia, vengano incluse nel Programma Nazionale
- Modello di integrazione: inserisce immediatamente tutte le tecnologie nel Programma nazionale, abbandonando la natura separata dei programmi.
- Modello ibrido: combina entrambi i meccanismi, consentendo loro di funzionare in parallelo.
Ciascuno di questi modelli presenta vantaggi e svantaggi, analizzati in dettaglio nel rapporto. Gli autori sottolineano che la chiave non è tanto scegliere una soluzione piuttosto che un'altra, quanto trovare un modello che garantisca la continuità delle cure e la flessibilità nel rispondere alle nuove tecnologie terapeutiche.
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