Neonato salvato riscrivendo una lettera del suo DNA
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In soli sei mesi, i ricercatori dell'Università della Pennsylvania e del Children's Hospital di Philadelphia sono riusciti a salvare la vita di un neonato di nove mesi modificando uno dei suoi geni.
Per la prima volta in assoluto, i medici sono riusciti a modificare un gene nel corpo di un neonato, per correggere una mutazione fatale che lo avrebbe condannato a una vita molto breve. Questa impresa è stata realizzata in soli sei mesi: l'Università della Pennsylvania e il Children's Hospital di Philadelphia hanno elaborato con urgenza un protocollo di terapia genica su misura per KJ Muldoon, un bambino di 9 mesi.
"Siamo riusciti a penetrare nel suo genoma per riscrivere l'unico errore nel suo materiale genetico, che impediva al suo fegato di eliminare l'ammoniaca prodotta naturalmente dal corpo", spiega il ricercatore Kiran Musunuru. Dei 3 miliardi di lettere del suo codice DNA , solo una era responsabile della malattia mortale.
È stato specificamente preso di mira con nanoparticelle lipidiche per essere riscritto. I ricercatori ritengono di aver così evitato il rischio di mutazioni impreviste, che avrebbero alterato l'intero codice del DNA. Questa procedura esclusivamente medica apre potenzialmente nuove strade al trattamento delle malattie rare.
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