L'Europa fa marcia indietro e raccomanda l'approvazione del donanemab: un farmaco promettente per l'Alzheimer

Eli Lilly ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo, raccomandando l'uso di donanemab per il trattamento della malattia di Alzheimer sintomatica precoce negli adulti con malattia amiloide confermata, eterozigoti o non portatori dell'allele ε4 dell'apolipoproteina E ( ApoE4 ). Si prevede che la Commissione Europea prenderà una decisione regolamentare definitiva sull'autorizzazione all'immissione in commercio di donanemab nell'Unione Europea nei prossimi mesi.

"Questo parere positivo segna un'importante pietra miliare nel nostro lavoro per rendere disponibile il donanemab ai pazienti giusti in tutta Europa", ha affermato Patrik Jonsson , vicepresidente esecutivo e presidente di Lilly International . " Il donanemab può fare una differenza significativa nella vita delle persone con malattia di Alzheimer sintomatica in fase iniziale e Lilly continua a impegnarsi per il progresso della scienza attraverso studi clinici in corso ".

Il morbo di Alzheimer colpisce attualmente 6,9 milioni di persone in Europa e si prevede che questa cifra quasi raddoppierà entro il 2050 a causa del crescente invecchiamento della popolazione . Circa un terzo delle persone con lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve dovuta al morbo di Alzheimer progredisce allo stadio clinico successivo della malattia entro un anno.

"Questi dati ci danno un'idea dell'entità di una malattia con conseguenze sia sanitarie che sociali, data l'estrema dipendenza dei pazienti in fase avanzata", ricorda José Antonio Sacristán , direttore medico di Lilly Spagna . "Pareri come questa del CHMP aprono le porte a una nuova era in cui, per la prima volta, possiamo considerare di modificare il decorso della malattia nelle sue fasi iniziali. Per raggiungere questo obiettivo, è essenziale rafforzare le capacità diagnostiche precoci , l'accesso ai biomarcatori e la formazione di team multidisciplinari all'interno del nostro sistema sanitario", afferma.

Il parere positivo si basa principalmente sui dati dello studio TRAILBLAZER-ALZ 2 , che ha dimostrato che donanemab rallenta significativamente il declino cognitivo e funzionale e riduce il rischio di progressione allo stadio clinico successivo della malattia, e sui dati dello studio TRAILBLAZER-ALZ 6 , che ha valutato una titolazione del regime posologico. Nello studio TRAILBLAZER-ALZ 6, la titolazione del regime posologico ha ridotto significativamente l'incidenza di anomalie di imaging correlate all'amiloide con edema/versamento (ARIA-E) rispetto al regime originale utilizzato nello studio TRAILBLAZER-ALZ 2 a 24 e 52 settimane, ottenendo livelli simili di clearance della placca amiloide e riduzione della P-tau .

Le anomalie di imaging correlate all'amiloide (ARIA) con edema/versamento (ARIA-E) ed emorragia/emosiderosi (ARIA-H) sono effetti collaterali tipici di questa classe di farmaci che generalmente non causano sintomi, ma possono essere gravi e potenzialmente letali. I portatori di una o due copie del gene ApoE4 possono essere a maggior rischio di sviluppare la malattia di Alzheimer e di manifestare ARIA. I pazienti devono discutere eventuali problemi di sicurezza con il proprio medico.