Lo stato della regolamentazione europea dell'HTA
Gli obiettivi principali del regolamento europeo HTA sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (EU HTAR), che riguarda sia i medicinali che i dispositivi medici, includono l'accelerazione dell'accesso a livello europeo a medicinali e dispositivi medici innovativi, il consolidamento della cooperazione europea nella valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA) e la riduzione dell'onere per le aziende farmaceutiche. 1
L'EU HTAR è stato adottato a dicembre 2021 ed è entrato in vigore all'inizio di gennaio 2022. L'attuazione dell'EU HTAR si articola in diverse fasi:
In preparazione, sono state gettate le basi strutturali, procedurali e metodologiche essenziali nelle leggi attuative e nelle linee guida dal 2022 al 2024.
A partire da gennaio 2025, saranno introdotte e condotte le Consultazioni Scientifiche Congiunte (JSC) e le Valutazioni Scientifiche Congiunte (JCA). Le JCA saranno implementate gradualmente, concentrandosi inizialmente sulle procedure per i farmaci oncologici e i medicinali per terapie avanzate (ATMP). A partire dal 2028, l'attenzione si estenderà a tutti i farmaci orfani e, a partire dal 2030, a tutti i medicinali di nuova autorizzazione. Le domande per le Consultazioni Scientifiche Congiunte (JSC) possono essere presentate in due periodi a partire da febbraio 2025.
Le procedure JCA europee comprendono solo la valutazione clinica congiunta; la valutazione del beneficio aggiuntivo (perizia) continua a essere effettuata a livello nazionale.
L'introduzione della procedura HTA europea per i dispositivi medici e i dispositivi diagnostici in vitro (IVD) sarà posticipata a partire dal 2026.
La struttura di governance dell'HTA dell'UE è illustrata nella Figura 1. Il processo complessivo è coordinato dal gruppo di coordinamento istituito dagli Stati membri e dai suoi quattro sottogruppi associati: un sottogruppo ciascuno per lo sviluppo di linee guida metodologiche e procedurali, per lo svolgimento della JCA, per lo svolgimento della JSC e per l'identificazione delle tecnologie sanitarie emergenti ("Horizon scanning").
Il Comitato Congiunto Federale (G-BA), insieme all'agenzia spagnola Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), è responsabile della guida del sottogruppo JSC. L'IQWiG, insieme all'agenzia portoghese Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (INFARMED), è responsabile della guida del sottogruppo metodologico. La Commissione Europea fornisce supporto amministrativo e tecnico. Una piattaforma IT con aree di accesso differenziate costituisce la base per la collaborazione. La rete di gruppi di interesse ed esperti ("Stakeholder Network") supporta l'attuazione dell'HTAR dell'UE. Tra i suoi membri figurano associazioni di pazienti, associazioni di sviluppatori di tecnologie sanitarie, organizzazioni di professionisti sanitari e altre organizzazioni non governative del settore sanitario.
Fonti importanti di informazioni sullo stato di attuazione del regolamento sono il sito web della Commissione europea 2 , il programma di lavoro del gruppo di coordinamento 3 e il piano di attuazione continua 4 .
Consultazione scientifica congiunta (JSC)I dettagli del processo JSC sono stabiliti in diversi atti di attuazione, nonché in documenti guida sul processo, sulla selezione delle tecnologie sanitarie e sulla selezione dei (co-)valutatori responsabili. Inoltre, il Gruppo di Coordinamento e il sottogruppo responsabile hanno completato una serie di modelli di documento, disponibili come modelli per le presentazioni richieste e per il documento finale.
Per il 2025 sono previste un massimo di 10 procedure JSC (da 5 a 7 per i prodotti farmaceutici e da 1 a 3 per i dispositivi medici). Sono disponibili due periodi di presentazione delle domande (dal 3 febbraio al 3 marzo e dal 2 al 30 giugno). Le domande in arrivo saranno sottoposte a una selezione graduale da parte del sottogruppo JSC:
Figura 1: Il processo complessivo di valutazione delle tecnologie sanitarie (EU HTAR) è coordinato dal gruppo di coordinamento istituito dagli Stati membri e dai quattro sottogruppi associati.
© G-BA
Esame dei criteri di ammissibilità secondo l'HTAR dell'UE, come lo stato di sviluppo della tecnologia sanitaria o l'orientamento verso una procedura JCA prevista;
Revisione dei criteri di selezione secondo l'HTAR dell'UE, quali necessità mediche insoddisfatte, primo prodotto in una nuova categoria di prodotti, potenziale impatto sui pazienti, sulla salute pubblica o sui sistemi sanitari, ecc.;
Coordinamento con il programma di lavoro attuale.
Nei prossimi anni è previsto un significativo aumento della capacità consultiva. Inoltre, è prevista l'introduzione di un meccanismo tariffario per il 2028, nell'ambito della valutazione dell'HTAR dell'UE.
Figura 2: I dettagli della procedura JSC sono stati stabiliti in diversi atti attuativi nonché in documenti guida sul processo, sulla selezione delle tecnologie sanitarie e sulla selezione dei (co-)valutatori responsabili.
© G-BA
Le questioni sostanziali affrontate nell'ambito del Comitato consultivo congiunto (JSC) possono includere il programma PICO (popolazione di pazienti, intervento, comparatore, endpoint dello studio), gli scambi sulla generazione di evidenze post-autorizzazione (PLEG) nell'ambito della consultazione preliminare, o questioni relative alla valutazione economica sanitaria. Quest'ultima area tematica rappresenta una cooperazione volontaria nell'ambito del regolamento e le relative questioni riceveranno risposta solo dagli Stati membri che effettuano regolarmente una valutazione economica sanitaria a livello nazionale. Il processo è illustrato nella Figura 2.
Valutazione clinica congiunta (JCA)Per attuare le procedure JCA, sono stati sviluppati diversi atti attuativi e linee guida pertinenti, tra cui il flusso di processo, la selezione dei (co-)valutatori, l'elaborazione delle evidenze, gli endpoint dello studio, questioni statistiche come la molteplicità, la formazione dei sottogruppi, le analisi post hoc, la validità dei disegni di studio clinici e la gestione dei modelli, ecc. Di particolare importanza in questo contesto è il cosiddetto "scoping", ovvero la determinazione dell'ambito della valutazione. Ai sensi dell'articolo 8, paragrafo 6, dell'EU HTAR 1, l'ambito della valutazione deve essere inclusivo e soddisfare le esigenze degli Stati membri in termini di parametri, informazioni, dati, analisi e altre evidenze da presentare. Tali requisiti sono resi operativi tramite lo schema PICO, illustrato schematicamente nella Figura 3.
Il processo iniziale prevede un'indagine sui requisiti degli Stati membri in merito all'ambito della valutazione, sulla base dei documenti presentati dall'azienda farmaceutica (PMU) e supportata da una proposta PICO da parte dei valutatori. I PICO presentati dagli Stati membri vengono quindi consolidati in un processo complesso e comunicati alla PMU. I dati nel dossier della PMU devono essere preparati secondo gli schemi PICO consolidati. A livello UE, i risultati di tutti gli schemi PICO richiesti sono sottoposti a valutazione scientifica. I successivi processi nazionali si basano sui dati e sulle analisi presentati nel dossier europeo pertinenti alle loro esigenze e possono essere integrati da requisiti specifici a livello nazionale.
La determinazione dell'ambito di valutazione è stata simulata in tre procedure pratiche pubblicate dal sottogruppo JCA. Ciò ha portato alla definizione di 7-13 schemi PICO richiesti per le aree di indicazione selezionate. 5
Figura 3: All'inizio della JCA, agli Stati membri viene chiesto di indicare i loro requisiti in merito all'ambito della valutazione. I PICO presentati dagli Stati membri vengono quindi consolidati in un processo complesso e comunicati all'UP.
© G-BA
Il primo regolamento che modifica il regolamento sulla valutazione dei benefici dei medicinali è entrato in vigore l'8 marzo 2025. 6 In diversi punti si fa riferimento all'HTAR dell'UE:
Il paragrafo 7, comma 1, specifica il dossier UE, la relazione JCA (se disponibile) e altre informazioni sulla piattaforma IT come basi importanti per la valutazione nazionale dei benefici.
L'articolo 7, paragrafo 4, specifica la possibilità che la relazione della JCA non sia ancora disponibile all'inizio della procedura AMNOG. Una relazione della JCA disponibile dopo la data rilevante per la presentazione del dossier a livello nazionale deve essere sottoposta all'esame della Commissione Mista Federale (G-BA).
Il paragrafo 9, paragrafo 3, contiene i requisiti per il G-BA in merito alla pubblicazione del dossier UE e per il pU in merito alla trasmissione del dossier UE se non è ancora disponibile al pubblico a livello europeo al momento della pubblicazione della valutazione dei benefici.
In sintesi, va sottolineato che l'adozione di tutte le linee guida e dei modelli di documento è stata positiva, in conformità con il programma di lavoro. Le prime procedure JCA e JSC sono già state avviate. Gli Stati membri stanno fornendo le capacità necessarie per le procedure e le procedure attuali sono già state adottate da diverse agenzie europee in ruoli di (co-)valutatori. Le funzionalità di base della piattaforma informatica sono operative e il finanziamento viene erogato sulla base del contratto quadro ( FWC ) recentemente firmato.
© Ha detto
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1 Regolamento (UE) 2021/2282 del Parlamento europeo e del Consiglio, del 15 dicembre 2021, relativo alla valutazione delle tecnologie sanitarie e che modifica la direttiva 2011/24/UE. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/IT/TXT/PDF/?uri=CELEX:32021R2282 [Consultato il: 28 maggio 2025]
2 https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment_en [Consultato il: 28 maggio 2025]
3 https://health.ec.europa.eu/document/download/9f1d2ac8-3515-4be1-9a29-db3d9ffb5201_en?filename=hta_hatcg_awp_en.pdf [Consultato il: 28 maggio 2025]
4 https://health.ec.europa.eu/document/download/397b2a2e-1793-48fd-b9f5-7b8f0b05c7dd_en [Consultato il: 28 maggio 2025]
5 https://health.ec.europa.eu/publications/pico-exercises_en [Consultato il: 28 maggio 2025]
6 https://www.recht.bund.de/bgbl/1/2025/75/VO.html [Consultato il: 28 maggio 2025]
7 https://hadea.ec.europa.eu/news/theory-practice-implementing-eu-health-technology-assessment-regulation-2025-01-22_en#:~:text=On%2021%20January%202025%2C%20HaDEA%20signed%20a%20new,consortium%20of%20HTA%20bodies%20representing%2021%20EU%20countries [Consultato: 28 maggio 2025]
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