Une fille malentendante peut à nouveau entendre grâce à une thérapie génique expérimentale

Les thérapies géniques développées pour les personnes atteintes d'une perte auditive génétique ont commencé à donner des résultats impressionnants ces dernières années, notamment chez les jeunes enfants. Un cas important a été révélé, démontrant que cette méthode prometteuse fonctionne également chez les personnes âgées. Une jeune fille malentendante a retrouvé l'audition après des études et une thérapie génique continue.

Selon une nouvelle étude publiée dans la revue Nature Medicine, une thérapie génique expérimentale administrée à dix patients âgés de 1 à 24 ans atteints de surdité congénitale a entraîné des gains auditifs significatifs chez tous. De plus, l'efficacité de ce nouveau traitement chez les adolescents et les adultes offre un nouvel espoir aux patients atteints de cette maladie.

L'étude a été menée dans cinq hôpitaux chinois différents, sous la direction du Karolinska Institutet, basé en Suède. La surdité de tous les participants était due à une mutation du gène OTOF. OTOF produit une protéine vitale, l'otoferline, qui transmet les signaux auditifs de l'oreille interne au cerveau. Environ 200 000 personnes dans le monde sont sourdes en raison de cette mutation génétique.

La nouvelle méthode de traitement consiste en une seule injection à la base de la cochlée, une structure en forme d'escargot située dans l' oreille interne. Cette injection permet d'injecter un virus spécifique porteur du gène OTOF fonctionnel dans l'oreille interne.

Après seulement un mois de traitement, la plupart des patients ont constaté une amélioration significative de leur audition. En six mois, tous les patients ont constaté une amélioration. Leur niveau sonore audible est passé d'une moyenne de 106 décibels à 52 décibels. Ils peuvent ainsi entendre des sons presque chuchotés. Plus important encore, aucun effet secondaire grave n'a été observé au cours des 12 premiers mois suivant le traitement.

L'un des développements les plus marquants de l'étude a été la réponse positive au traitement chez deux patients âgés de 14 et 24 ans. La thérapie génique est en effet connue pour être particulièrement efficace chez les jeunes enfants. Le fait que le traitement soit également efficace chez les personnes souffrant de perte auditive à un âge plus avancé est considéré comme surprenant et enthousiasmant par les experts.

Bien entendu, ces résultats reposent sur un petit échantillon. Les chercheurs suivront tous les participants pendant au moins 5 à 10 ans afin d'évaluer les effets à long terme du traitement. De l'avis général, ces études ne sont qu'un début et de nombreux progrès seront réalisés à l'avenir pour les personnes malentendantes.