Bebé tratado con éxito con terapia de edición genética personalizada
El bebé KJ nació con un defecto genético llamado CPS1, que se traduce en una tasa de mortalidad del 50% en la primera semana de vida. Sin embargo, un equipo de médicos y científicos logró salvarle la vida utilizando, por primera vez, una terapia de edición genética personalizada. El equipo desarrolló un tratamiento genético adaptado a la situación de KJ basado en la tecnología de edición genética humana CRISPR.
Los pacientes con CSP1 que sobreviven más allá de la primera semana pueden desarrollar enfermedades cerebrales graves, retrasos en el desarrollo mental y físico y pueden requerir trasplantes de genes.
En el caso de KJ, el equipo se basó en años de investigación y conocimiento clínico previos, incluido el descubrimiento de CRISPR y la secuenciación del genoma humano, que permitieron identificar la mutación y desarrollar un tratamiento personalizado, explica Engadget .
Este enfoque podría replicarse para tratar otras afecciones y desarrollar otras terapias para otras enfermedades genéticas.
Los resultados de este estudio fueron publicados en The New England Journal of Medicine .
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