Prioridades de reembolso en cánceres hematológicos. No solo terapia CAR-T.

• En Polonia, cada año se diagnostican casi 9.000 nuevos casos de cáncer de sangre y 150.000 personas viven con esta enfermedad. Los expertos indican qué medicamentos requieren actualmente el reembolso más urgente.
• En el caso del mieloma múltiple, una necesidad tal, según los expertos, es el reembolso de la terapia CAR-T.
• La terapia CAR-T también debería estar disponible en linfomas agresivos para pacientes que son refractarios al tratamiento de primera línea o que recaen rápidamente y no son elegibles para un trasplante autólogo.
• En la leucemia linfoblástica aguda, el reembolso del anticuerpo biespecífico blinatumomab está pendiente de la primera línea de tratamiento. Actualmente está disponible para pacientes refractarios, en recaída o con enfermedad residual positiva.

Cada año, en Polonia se diagnostican cerca de 9.000 nuevos casos de cáncer de sangre, y 150.000 personas viven con la enfermedad. Como señalan los expertos, en los últimos años se ha avanzado enormemente en el acceso de los pacientes polacos a las terapias modernas para el cáncer de sangre, pero esto no significa que no sea necesario el reembolso.

En el mieloma, la necesidad más urgente, según los expertos, es el reembolso de la terapia CAR-T : ide-Sel (Abecma) y cilta-sel (Carvykti). Inicialmente, estas terapias se registraron para su administración después de tres líneas de tratamiento, lo que permitió un periodo de hasta tres años sin progresión de la enfermedad. Actualmente, están registradas a partir de la segunda línea de tratamiento.

Esta es una de las prioridades de reembolso más importantes para 2025, pero también es importante la posibilidad de utilizar regímenes de tratamiento para el mieloma compuestos por fármacos ya reembolsados. En el caso de pacientes resistentes a la lenalidomida, esto implica una combinación de daratumumab con carfilzomib y dexametasona, y un régimen de isatuximab, carfilzomib y dexametasona —declaró la profesora Ewa Lech-Marańda , consultora nacional en hematología, en una rueda de prensa.

También se observan necesidades de reembolso en el linfoma folicular , un cáncer que requiere múltiples líneas de tratamiento. Según los expertos, la posibilidad actual de usar mosunetuzumab debería complementarse con la posibilidad de tratamiento con otro anticuerpo biespecífico, el epcoritamab, en pacientes con enfermedad recidivante o refractaria. Esto permitirá la individualización del tratamiento.

Los pacientes con linfomas agresivos también cuentan con la terapia CAR-T. Actualmente, está reembolsada, pero solo para pacientes con buen estado general que puedan someterse a un trasplante de médula ósea. Sin embargo, dos estudios clínicos demuestran que la terapia CAR-T puede utilizarse con seguridad también en pacientes que no son candidatos a un trasplante autólogo.

La terapia CAR-T está actualmente disponible para pacientes más jóvenes sin comorbilidades. También debería estar disponible para pacientes resistentes al tratamiento de primera línea o con recaídas rápidas que no son candidatos para un trasplante autólogo, señaló el profesor Lech-Marańda.

El profesor Tomasz Wróbel , jefe del Departamento de Hematología, Terapias Celulares y Medicina Interna de la Universidad Médica Piast Śląskie de Wrocław, llamó la atención sobre las necesidades de reembolso en el linfoma de células del manto .

Resultados de estudios publicados recientemente han demostrado que el uso de ibrutinib en primera línea, en combinación con inmunoquimioterapia, permite mejores resultados que con el trasplante autólogo. Si se utilizara ibrutinib en primera línea, algunos pacientes no necesitarían un trasplante —señaló.

Los expertos también comentaron sobre la situación de la leucemia linfoblástica aguda , donde se logró un gran avance gracias al uso de un anticuerpo biespecífico, el blinatumomab. Actualmente está disponible para pacientes con enfermedad refractaria, en recaída o con positividad residual. Sin embargo, los resultados de los estudios muestran que es necesario que esté disponible desde la primera línea de tratamiento.

- Añadir blinatumomab en primera línea, como tratamiento de consolidación, prolonga el periodo sin recaídas, aumenta el tiempo de supervivencia global y reduce el riesgo de muerte en casi un 60% - destacó la profesora Ewa Lech-Marańda.

Cuando se trata de la leucemia linfocítica crónica , los expertos estiman que no existen “puntos ciegos” en el acceso a los medicamentos.

Sin embargo, es necesario flexibilizar los programas farmacológicos. Por ejemplo, el cambio de un inhibidor de BTK a otro, en caso de eventos adversos graves, requiere aclaración. Actualmente, en estos casos, interrumpimos el tratamiento, esperamos a que la enfermedad progrese y solo entonces administramos al paciente el segundo inhibidor de BTK. Esta no es la solución óptima —evaluó el Prof. Krzysztof Giannopoulos , presidente de la Sociedad Polaca de Hematólogos y Transfusionistas—.

El experto también señaló la necesidad de reembolsar el luspatercept como tratamiento de primera línea para todos los pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de bajo riesgo que requieran transfusiones. Según afirmó, administrar el fármaco de forma más temprana protege mejor al paciente de dicha necesidad.

El profesor Giannopoulos añadió que el acceso al medicamento momelotinib, que reduce las transfusiones, también es muy necesario para los pacientes con mielofibrosis .

Como señaló Mateusz Oczkowski , subdirector del Departamento de Política Farmacéutica y Farmacia del Ministerio de Salud, prácticamente no hay ningún anuncio de reembolso que no incluya nuevos medicamentos hematooncológicos.

- Actualmente hay sólo unas pocas nuevas solicitudes de reembolso y tres de ellas se refieren a la terapia CAR-T - informó.

En 2024, rechazamos solo el 4 % de las solicitudes. Aún contamos con una reserva de aproximadamente el 4 % del presupuesto para reembolsos; les animamos a presentar sus solicitudes —dijo el director Oczkowski—.

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